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药物临床试验：CTR20160363 | 聚乙二醇重组人生长激素注射液

... 聚乙二醇重组人生长激素注射液 主动暂停 成人生长激素缺乏症 长效生长激素水剂治疗成人生长激素缺乏症Ⅱ期临床试验 聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗成人生长激素缺乏症Ⅱ期临床试验 Gensci03402/第四版/2015/08/24

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药物临床试验：CTR20231335 | 人凝血因子Ⅸ

...R20231335 | 人凝血因子Ⅸ 进行中-尚未招募 用于凝血因子Ⅸ缺乏症(B型血友病)患者的出血治疗。 评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病B（因子Ⅸ缺乏症）患者中单次给药后的安全性和药代动力学特征的单臂、开放、单中心临床试验 ...

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药物临床试验：CTR20240499 | 人凝血因子IX

...| 人凝血因子IX 进行中-尚未招募 中重型血友病 B（因子Ⅸ缺乏症） 评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病B（因子Ⅸ缺乏症）患者中按需治疗的有效性、安全性以及药代动力学特征 评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病B（因子Ⅸ缺乏症...

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药物临床试验：CTR20240499 | 人凝血因子IX

...99 | 人凝血因子IX 进行中-招募中 中重型血友病 B（因子Ⅸ缺乏症） 评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病B（因子Ⅸ缺乏症）患者中按需治疗的有效性、安全性以及药代动力学特征 评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病B（因子Ⅸ缺乏症...

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药物临床试验：CTR20241839 | VGN-R09b

...N-R09b 进行中-尚未招募 重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症 评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究 评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）...

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药物临床试验：CTR20232469 | 聚乙二醇重组人生长激素注射液

...二醇重组人生长激素注射液 进行中-招募中 成人生长激素缺乏症 聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗成人生长激素缺乏症的III期临床试验 评价聚乙二醇重组人生长激素注射液在成人生长激素缺乏症中的有效性和安全性的随机...

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药物临床试验：CTR20250141 | 加那索龙口服混悬剂

...悬剂 进行中-尚未招募 细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症 加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5缺乏症中国患者癫痫发作的安全性和有效性上市后研究 一项关于加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上...

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药物临床试验：CTR20232469 | 聚乙二醇重组人生长激素注射液

...二醇重组人生长激素注射液 进行中-招募中 成人生长激素缺乏症 聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗成人生长激素缺乏症的III期临床试验 评价聚乙二醇重组人生长激素注射液在成人生长激素缺乏症中的有效性 和安全性的多中...

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药物临床试验：CTR20242574 | 卡谷氨酸分散片

...4 | 卡谷氨酸分散片 进行中-尚未招募 N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症（NAGSD）或有机酸血症（OA；甲基丙二酸血症[MMA]、丙酸血症[PA]或异戊酸血症[IVA]）引起的高氨血症 评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血...

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药物临床试验：CTR20242208 | 人凝血因子Ⅷ

...的手术出血治疗。 评价人凝血因子Ⅷ在血友病A（因子Ⅷ缺乏症）患者出血事件中按需治疗的有效性、安全性和药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验方案 评价人凝血因子Ⅷ在血友病A（因子Ⅷ缺乏症）患者出血事件中...

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