登记号
CTR20242574
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症（NAGSD）或有机酸血症（OA；甲基丙二酸血症[MMA]、丙酸血症[PA]或异戊酸血症[IVA]）引起的高氨血症
试验通俗题目
评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症的安全性、有效性和药代动力学的研究
试验专业题目
一项评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症的安全性、有效性和药代动力学的单臂、开放性、多中心临床研究
试验方案编号
CARBAGLU-RRDCN-CL-0593
方案最近版本号
V6.0
版本日期
2024-02-02
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
常志静
联系人座机
010-65919619
联系人手机号
联系人Email
chang.j@recordati.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市朝阳区建国路81号华贸写字楼1座26层
联系人邮编
100025
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
1. 高氨血症中国患者中评价卡谷氨酸分散片的AE发生率和严重程度。
2. 评价卡谷氨酸分散片在缓解高氨血症方面的有效性。
3. 评价卡谷氨酸分散片在高氨血症中国患者中的药代动力学特征并探索协变量（如年龄、体重、性别和其他）对卡谷氨酸PK的影响。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
0岁(最小年龄)至
15岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 15岁及以下的中国儿童，男女不限。
- 患者或患者的法定代理人签署知情同意书。
- 确诊为由以下疾病引起的高氨血症： i. 原发性N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症。 ii. 异戊酸血症。 iii. 甲基丙二酸血症。 iv. 丙酸血症。
- 血浆氨水平高于100 μmol/L。
- 患者（或护理者）能够遵守所有预先规定的程序。
排除标准
- 对卡谷氨酸分散片或卡谷氨酸分散片的任何其他成分产生超敏反应（过敏）。
- 接受过肝移植。
- 受试者存在任何其他临床或实验室异常或医学状况，并且根据研究者的判断，参与研究对其构成额外风险。
- 在接受卡谷氨酸分散片治疗时存在重度肝功能不全。
- 患者正在参加其他临床研究或距干预性研究末次给药不足30天（或5个半衰期，以较长者为准）
- 诊断为除入选标准3)外的任何其他医学状况引起的高氨血症。
- 妊娠期或哺乳期女性
- 根据研究者的判断，患者存在可能导致本研究提前终止的其他因素。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:卡谷氨酸分散片
|
剂型:分散片
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 整个研究期间不良事件的发生率和严重程度（根据美国国家癌症研究所[NCI]常见不良事件评价标准第5.0版[CTCAE v5.0]确定）。 | 基线至末次访视 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血浆氨水平，临床症状和生物学反应较基线的变化。 | 第1天、第2天、第3天、第4天、第14天和第70天 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨艳玲 | 医学博士 | 正高级 | 13911689892 | organic.acid@vip.126.com | 北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 邱文娟 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 河南省儿童医院郑州儿童医院 | 卫海燕 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 山东第一医科大学附属省立医院（山东省立医院） | 商晓红 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2024-03-16 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 15 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
