登记号
CTR20234077
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2300294
适应症
戊二酸血症Ⅰ型
试验通俗题目
一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
试验专业题目
一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
试验方案编号
VGM-R02b-101
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2023-08-16
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王仙凤
联系人座机
021-60630501
联系人手机号
18816250806
联系人Email
xianfeng.wang@vitalgen.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区伽利略路11号2幢
联系人邮编
200120
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：
评估VGM-R02b治疗GA-I患者的安全性和耐受性。
次要目的：
1.评估VGM-R02b治疗GA-I患者的初步有效性，探索评估有效性的最佳疗效指标，为后续研究提供科学依据；
2.评估VGM-R02b治疗GA-I患者的头颅影像学变化；
3.评估VGM-R02b治疗GA-I患者体内相关生物标志物的变化；
4.评估VGM-R02b的免疫原性；
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
0岁(最小年龄)至
6岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 筛选时年龄为6周岁及以下，男女不限；
- 病史记录确诊为I型戊二酸血症，包括血和/或尿中戊二酸和3-羟基戊二酸增高、临床症状符合戊二酸血症I型疾病特征，且基因检测确认为GCDH双等位基因致病突变的；
- 筛选时存在下列疾病相关明显的神经系统表现之一的，包括大头畸形、肌张力障碍、运动/智力发育落后、癫痫/抽搐、脑电图异常放电；
- 正在接受指南推荐的标准治疗且研究者判断症状仍控制不佳的；
- 筛选时血戊二酸和3-羟基戊二酸水平高于正常范围；
- 受试者父母一方/监护人能够理解知情同意书中描述的试验信息及试验目的和风险，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验，并能授权使用受试者的健康信息，自愿提供具有署名和签字日期的知情同意书；
- 受试者父母一方/监护人愿意作为信息提供者参与研究，提供受试者的健康状态、认知和机体能力（包括为分级量表提供信息）。
排除标准
- 合并其他肌张力障碍或神经系统疾病，经研究者判断会影响安全性或疗效评估的；
- 反复发作的癫痫且研究者判断不适合进行手术的；
- 存在严重的肝脏或肾脏或心血管疾病或凝血功能障碍、自身免疫缺陷、未稳定控制的自身免疫性疾病或需要免疫抑制剂长期治疗、未良好控制的糖尿病(筛查时糖化血红蛋白≥7%)或高血压；
- 入组时存在活动性感染，不适合立即进行手术给药的；
- 存在恶性肿瘤或既往有恶性肿瘤病史；
- 接受过基因治疗或干细胞转导治疗的；
- 筛选前3个月内进行过全身性免疫抑制治疗的（包括但不限于糖皮质激素、他克莫司等免疫抑制剂）；
- 给药前4周内已接受或给药后1年内拟接受疫苗接种的受试者；
- 计划在试验期间进行手术者；
- 正使用对CYP3A4或P糖蛋白（P-gp）存在强抑制或诱导作用的药物、草药或非处方药，如甲氧氯普胺、西柚汁、酮康唑、红霉素；
- 筛选时人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、乙肝表面抗原或E抗体阳性、丙肝抗体或者梅毒螺旋体抗体阳性；
- 筛选检查发现脑结构异常不适合进行侧脑室给药的；
- 实验室检查结果异常，经研究者判断不适合立即进行手术给药的；
- 存在严重过敏反应史，或对研究药物、辅料或试验中的预防性免疫抑制剂过敏的；
- 对皮质类固醇、西罗莫司使用禁忌的；
- 禁忌全身性麻醉或镇静的；
- 经临床评估，无法耐受侧脑室刺术或Ommaya囊植入术和腰椎穿刺术的；
- 禁忌或不耐受影像学检查（CT和MRI）（如体内有金属移植物、幽闭恐惧症）；
- 筛选前3个月内接受过其他临床试验的受试者；
- 预计依从性差，难以配合研究的受试者；
- 研究者认为受试者不适合参加本项研究的任何其他情况（如影响受试者的安全性或疗效评价）。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:VGM-R02b
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件的发生率和严重程度 | 整个研究期间 | 安全性指标 |
| 与基线相比，生命体征、体格检查、实验室检查结果等的变化 | 整个研究期间 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 舒强 | 医学博士 | 主任医师 | 13906500193 | shuqiang@zju.edu.cn | 浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号 | 310052 | 浙江大学医学院附属儿童医院 |
| 杨茹莱 | 医学博士 | 主任医师 | 13505719268 | chsczx@zju.edu.cn | 浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号 | 310052 | 浙江大学医学院附属儿童医院 |
| 董关萍 | 医学硕士 | 主任医师 | 13757119832 | dgpxlx@163.com | 浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号 | 310052 | 浙江大学医学院附属儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 舒强 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 杨茹莱 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 董关萍 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-11-09 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
