登记号
CTR20210238
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病
试验通俗题目
NA
试验专业题目
具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）在CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病患者中的安全性、耐受性及初步疗效的临床研究
试验方案编号
ssCART-19
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2020-11-24
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
康立清
联系人座机
021-50813188
联系人手机号
13162512992
联系人Email
liqing.kang@unicar-therapy.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区蔡伦路780号3楼I座
联系人邮编
201210
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
评价具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）在CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病患者中的安全性、耐受性及初步疗效。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 具备以下任何一项的r/r B-cell ALL受试者： a)已经取得CR的受试者外周血或骨髓再次出现原始细胞（比例>5%）； b)发生过任何自体/异基因干细胞移植后的骨髓再次出现原始细胞（比例>5%），并且移植距离干细胞移植超过3个月； c)通过标准化疗方案2个周期后未达到CR； d)对于费城染色体阳性（Ph+）的受试者，接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物治疗后复发或难治，或者不耐受TKI类药物治疗；
- 签署知情同意书时，流式细胞术检测到外周血或骨髓原始细胞CD19阳性表达；
- 签署知情同意书时，骨髓形态学显示骨髓原幼细胞≥5％；
- 签署知情同意书时，主要脏器功能需要满足以下条件： a)心脏超声左心室射血分数≥50%； b)肌酐≤1.6 mg/dl； c)ALT和AST≤3倍正常值范围，总胆红素≤2.0mg/dl； d)肺功能≤1级呼吸困难（CTCAE v5.0），不吸氧情况下血氧饱和度> 91％；
- 自愿签署知情同意书；
- 受试者年龄18-65周岁（含18与65周岁），性别不限；
- 有生育能力的男性，确保性伴侣能有效避孕；有生育能力的女性，使用有效避孕措施，并同意在整个研究期间使用避孕措施；
- T细胞扩增测试合格；
- ECOG评分0-1；
- 具备单采或者静脉血足够的静脉通路，并且无其它白细胞分离禁忌症；
- 预计生存期大于3个月。
排除标准
- 只有孤立的髓外病灶复发的患者；
- 合并其它恶性肿瘤；
- 曾经接受过抗CD19/CD3或其他抗CD19疗法治疗；
- 签署知情同意前2周内使用过免疫抑制剂或激素，或计划在签署知情同意书后必须使用免疫抑制剂或激素；
- 已知乙型肝炎(HBsAg阳性)或丙型肝炎(HCV抗体阳性)的病史。隐匿性或乙肝感染前期受试者(定义为HBcAb阳性，HBsAg 阴性)需在HBV DNA的PCR检测阴性的情况下可入组:且这些受试者需要每月进行HBV DNA的PCR检测。HCV抗体血清学阳性受试者，如HCV RNA的PCR检测结果阴性也可入组；
- 存在细菌、真菌、病毒、支原体或其他类型的感染且研究者判断难以控制；
- 艾滋病毒，梅毒以及新冠感染者；
- 曾对氨基糖苷类有严重的速发型超敏反应病史；
- 既往或目前有CNS疾病，如癫痫发作、脑血管缺血/出血、痴呆、 小脑疾病或任何 CNS相关自身免疫性疾病；
- 签署知情同意书前，12个月内进行过心脏血管成形术或支架置入，或患有心肌梗塞、不稳定型心绞痛或其他有临床意义的心脏病史；
- 原发性免疫缺陷的患者；
- 曾对本研究中所要使用的任何药物有严重的速发型超敏反应；
- 筛选前6周内接种过活疫苗；
- 怀孕或哺乳期女性；
- 活动性自身免疫性疾病；
- 签署知情同意书时存在活动性急性或慢性移植物抗宿主病（GVHD）；
- 签署知情同意书前3个月内参加过任何其他临床试验；
- 研究者认为不适合参加本研究的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液
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剂型:注射剂
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中文通用名:具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液
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剂型:注射剂
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中文通用名:具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液
|
剂型:注射剂
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DLT | 输注后28天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件；客观缓解率（ORR）（3个月）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）；药代动力学特征；药效学特征；免疫原性。 | 2年 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 唐晓文 | 博士 | 主任医师 | 13913538266 | tangxiaowen@suda.edu.cn | 江苏省-苏州市-十梓街188号 | 100020 | 苏州大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 苏州大学附属第一医院 | 唐晓文 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-01-06 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 18 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-04-09；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
