登记号
CTR20200203
相关登记号
CTR20200260
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
治疗患有结节性硬化症综合征的儿科患者皮肤血管纤维瘤
试验通俗题目
西罗莫司软膏治疗皮肤血管纤维瘤的研究
试验专业题目
一项多中心、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、后续可选开放标签阶段的II 期临床研究评价西罗莫司软膏治疗结节性硬化症综合征（TSC）患者皮肤血管纤维瘤的安全性和有效性
试验方案编号
AUCTA-UAP006-PH2
方案最近版本号
V6
版本日期
2019-07-22
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
段宁宁
联系人座机
021-58585606-8086
联系人手机号
13671671823
联系人Email
ningning.duan@auctapharma.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区半夏路100弄10号
联系人邮编
201318
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评价西罗莫司软膏（0.2%、0.4%浓度规格）及其安慰剂每日一次局部给药，为期12周，用于治疗患有结节性硬化症综合征的儿科患者皮肤血管纤维瘤的安全性和有效性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
2岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 筛选时年龄为2至18岁总体健康的男性或非妊娠女性。
- 基于IGA评分，诊断为TSC且伴随至少3级至5级（含）的可见面部血管纤维瘤的患者。
- 有生育潜力的女性尿液妊娠试验必须呈阴性（如果无法进行尿液妊娠试验，则血清妊娠试验必须呈现阴性），如果在研究期间性活跃或变得性活跃，必须同意在研究期间使用有效的避孕措施。使用口服避孕药的女性在研究期间也必须使用屏障避孕法。性活跃的男性受试者和/或其女性伴侣也应使用适当的避孕方法。 有效避孕定义如下： ● 口服/植入/注射/透皮/雌激素阴道环避孕药、宫内避孕器、含杀精剂的避孕套、含杀精剂的隔膜。 ● 如果女性伴侣改变，如果女性同意采用其他可接受的避孕方法之一，则禁欲或伴侣进行输精管结扎术是可以接受的。
- 受试者和/或其父母或监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书/同意书。
- 愿意并且能够遵守所有试验要求。
- 受试者或家长/监护人必须能够用中文完成受试者自我评估调查。
- 根据受试者的病史、体格检查和研究医生的印象，受试者应保持良好的总体健康状况。
排除标准
- 研究者认为可能在试验期间对受试者的安全性构成风险，或者可能干扰本试验中安全性或有效性评估的慢性或急性疾病患者。
- 在基线期8周内接受过口服或皮肤外用mTOR抑制剂（西罗莫司，替西罗莫司或依维莫司）者或在基线期4周内对面部血管纤维瘤进行过其他皮肤科治疗者。（注意：此种情况下，涂抹防晒霜应视为非治疗措施，并且该方法有望在该患者人群中用于皮肤保护。）
- 目前正在接受任何一种形式的免疫抑制治疗或以前曾经历过重大免疫功能障碍者。
- 对研究产品的成分有过敏史者。
- 孕妇，或计划在研究过程中怀孕者，或正在母乳喂养者。
- 治疗区域有会妨碍或阻止充分评估其面部血管纤维瘤变化的其他皮肤病、色素沉着、疤痕、色素性病变或晒伤者。
- 有面部毛发（如胡须、鬓角、髭）会干扰研究评估者。
- 在研究开始前6个月内对面部血管纤维瘤进行过激光手术或冷冻治疗者。
- 需要使用伴随药物者，研究者认为，该伴随药物与研究产品一起使用时，可能会引起不良反应，或者干扰研究结果解释。
- 参加过另一项临床试验或在筛选前3个月内接受过任何研究性产品的患者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:UAP006
|
剂型:软膏剂
|
|
中文通用名:UAP006
|
剂型:软膏剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:UAP006
|
剂型:软膏剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第12周面部皮肤病灶的研究者总体评估（IGA）至少有2级改善。 | 12周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 与基线期受试者面部皮肤病灶的IGA评分相比，第12周IGA评分为洁净或几乎洁净且伴随至少有2级改善的受试者比例； | 12周 | 有效性指标 |
| 与基线期的面部血管纤维瘤严重程度指数（FASI）评分相比，第12周至少改善30%的受试者比例，该评分基于病灶性红斑、大小和范围； | 12周 | 有效性指标 |
| 相对于基线期，血管纤维瘤严重程度FASI评分改善至少30%所需的时间； | 12周 | 有效性指标 |
| 与基线期的分类病灶计数相比，第12周至少有2级改善的受试者比例（评分如下：无病灶= 0；<25处病灶= 1；25-50处病灶= 2；51-75处病灶= 3，>75处病灶= 4）； | 12周 | 有效性指标 |
| 与基线期的病灶凸起评分相比，第12周至少有2级改善的受试者比例； | 12周 | 有效性指标 |
| 与基线期的受试者自我评估调查相比，第12周至少有2级改善的受试者比例。 | 12周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王佶 | 儿科医学硕士 | 副主任医师 | 13651872288 | xiaojizi12@sina.com | 上海市-上海市-闵行区万源路399号 | 201102 | 复旦大学附属儿科医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院 | 王佶 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2020-03-31 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 30 ；
国际: 45 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
