CTR20190747|注射用重组人凝血因子Ⅷ

基本信息

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登记号

CTR20190747

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

戴峻

联系人座机

13382796875

联系人手机号

联系人Email

Daijun@CTTQ.COM

联系人邮政地址

江苏省南京市江宁区淳化街道福英路1099号正大天晴药业1号楼研究院临床中心

联系人邮编

211123

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

III期

试验目的

评价注射用重组人凝血因子Ⅷ在既往接受过因子Ⅷ治疗的甲型血友病患者中进行预防治疗的有效性和安全性。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

诊断为甲型血友病；
凝血因子Ⅷ活性（FⅧ：C）＜1%的重度患者；
年龄12-65岁（含），男女均可；
既往FVIII（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（EDs）不少于100天；
可获得入组前至少3个月的出血和治疗记录；
基线FⅧ抑制物阴性（Nijmegen改良的Bethesda法检测＜0.6BU）；
育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施；
自愿参加本研究，签署知情同意书，依从性好，能配合试验观察。
给药前72小时（三天）内未使用其他治疗血友病的药物，包括重组FⅧ、血源性FⅧ、冷沉淀、新鲜血浆和全血等。

排除标准

有FⅧ抑制物史或家族史（＞0.6 BU）；
诊断为非甲型血友病的任何其他出血性疾病；
人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性且CD4计数≤200/μl，病毒携带数量≥200粒/μl或≥400000拷贝/ml；
受试者在试验期间计划实施择期手术；
受试者在用药前一周内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗，且清洗期不足7个半衰期者；
已知对试验药或任何辅料过敏者；
严重贫血且需要输血；
明显的肝或肾功能损害：ALT或AST＞5×ULN，或总胆红素＞2×ULN或血清肌酐＞2×ULN；凝血酶原时间＞1.5×ULN，血小板计数＜80×109/L；或对肝素敏感或肝素诱导的血小板减少症或其他血小板减少性疾病；
有心脏手术史并需要抗凝治疗；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或者以上；
不可控高血压：收缩压＞150mmHg或舒张压＞90mmHg；
在首次用药之前一个月内参加过除FⅧ试验以外的其他临床研究；
酗酒、药物滥用、精神异常，其他严重急性或慢性疾病，实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:冻干粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，一周三次，或者每隔天一次；初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；用药时程：连续用药24周。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。

对照药

名称	用法
中文通用名:无	用法用量:无

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
年化出血率（ Annualized Bleeding Rates，ABR）	24周治疗期内	有效性指标
首次用药的增量回收率	首次用药结束	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
年化关节出血率（Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR）	24周治疗期内	有效性指标
出血事件治疗后出血症状和体征改善	24周治疗期内	有效性指标
月平均出血次数	24周治疗期内	有效性指标
每次新发出血的给药剂量及注射次数	24周治疗期内	有效性指标
重复给药后增量回收率	24周治疗期内	有效性指标
关节功能评估	24周治疗前和治疗后	有效性指标
健康指数量表（EQ-5D）	24周治疗前和治疗后	有效性指标
免疫原性	24周治疗期内	安全性指标
不良事件	24周治疗期内	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

有

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
张磊，医学博士		主任医师	022-23909240	zlpumc@hotmail.com	中国天津市和平区南京路288号	300020	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
中国医学科学院血液病医院	张磊	中国	天津	天津
安徽省立医院	孙自敏	中国	安徽	合肥
兰州大学第一医院	席亚明	中国	甘肃	兰州
河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南	郑州
河南省人民医院	王臻	中国	河南	郑州
重庆医科大学附属第二医院	娄世锋	中国	重庆	重庆
中南大学湘雅医院	赵谢兰；陈方平	中国	湖南	长沙
南京鼓楼医院	周荣富	中国	江苏	南京
广西医科大学第一附属医院	程鹏	中国	广西	南宁
江西省人民医院	金成豪	中国	江西	南昌

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-01-16
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-06-26
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-12-08

试验状态信息

试验状态

已完成

目标入组人数

国内: 64 人；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 81 人；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：登记人暂未填写该信息；

第一例受试者入组日期

国内：2019-05-15；

试验终止日期

国内：2020-01-17；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

注射用重组人凝血因子Ⅷ ｜已完成