登记号
CTR20171490
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验通俗题目
观察人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的疗效及安全性
试验专业题目
单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的有效性和安全性
试验方案编号
LXC1706HLCFE；第1.0版
方案最近版本号
第1.0版
版本日期
2017-09-12
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
郭心怡
联系人座机
023-72202900
联系人手机号
18083086822
联系人Email
94335780@qq.com
联系人邮政地址
重庆市-重庆市-重庆市涪陵区鹤凤大道66号
联系人邮编
408100
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价华兰生物工程重庆有限公司生产的人凝血因子Ⅷ制剂治疗甲型血友病患者的安全性和有效性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥12岁且≤65岁；
- 临床确诊为甲型血友病，伴有出血的临床表现（包括但不限于肿胀、疼痛、关节活动受限等各种表现）；
- 患者曾接受过含凝血因子Ⅷ的制剂进行替代治疗；
- 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施；
- 成年患者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准
- 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其他蛋白类血液制品过敏者；
- 有严重的现病史，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上、未受控制的恶性高血压等）；以及研究者认为不适宜者；
- 既往6个月内有脑卒中病史（脑出血、脑血栓）以及深静脉血栓；
- 计划6个月内接受大型手术；
- 曾经出现凝血因子Ⅷ抑制物阳性；或者筛选期受试者凝血因子Ⅷ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）；
- 肝功能（ALT、AST、TBIL）≥2.5倍正常值上限或肾功能（BUN、Cr）≥1.5倍正常值上限；
- 筛选期感染性标志物检测乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒螺旋抗体阳性；
- 受试者正在接受凝血因子Ⅷ预防性治疗（预防治疗是指规律性预防输注凝血因子制品, 使患者体内凝血因子(FⅧ：C) 水平长期维持在1% (0.01U/ mL) 以上，预防治疗方案参考欧洲方案： 25~ 40 U / ( kg·次) , 每周3 次）；
- 受试者入组前3天内使用过任何凝血因子Ⅷ制剂；
- 入组前3个月内输注全血、红细胞、血小板的患者以及计划研究期间输注全血、红细胞、血小板的患者；
- 研究期间需要使用抗凝或抗血小板治疗的受试者；
- 入组前30天内参加过其他药物临床试验的受试者；
- 孕妇或处于哺乳期的妇女；
- 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。
|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。
|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。
|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。
|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 凝血因子Ⅷ输注效率值（回收率） | 输注结束后10分钟 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 临床总有效率 | 输注后24小时 | 有效性指标 |
| 安全性指标 | 生命体征、体格检查、临床实验室参数、不良事件和特殊事件（包括过敏反应、输液反应、血管刺激反应、抑制物形成、血栓形成等） | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 娄世锋 | 医学硕士 | 教授 | 13508331213 | 13508331213@163.com | 重庆市-重庆市-中国重庆市医科大学附属第二医院江南院区 | 400010 | 重庆市医科大学附属第二医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 重庆市医科大学附属第二医院 | 娄世锋 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 黄瑞滨 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 山东中医药大学附属医院 | 徐瑞荣 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 郑州人民医院 | 郭树霞 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 河北医科大学第三人民医院 | 张金巧 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 重庆医科大学附属第二医院伦理委员会 | 同意 | 2018-01-03 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 60 ；
已入组例数
国内: 57 ；
实际入组总例数
国内: 57 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2018-09-25；
第一例受试者入组日期
国内：2018-09-25；
试验终止日期
国内：2020-01-21；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
