登记号
CTR20222413
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2200236
适应症
输血依赖型β-地中海贫血
试验通俗题目
BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床研究
试验专业题目
评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的1/2期临床研究
试验方案编号
2022-BRL-101
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2022-04-12
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王小晨
联系人座机
021-64340008
联系人手机号
18616572030
联系人Email
xcwang@brlmed.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市闵行区元江路3699号2号楼 5楼邦耀生物
联系人邮编
201109
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
评价BRL-101治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
3岁(最小年龄)至
35岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者本人或/且至少需要一位受试者的法定监护人/代理人对本研究已充分了解并自愿签署书面知情同意书
- 临床确诊为输血依赖型（重型）β-地中海贫血
- KPS/LPS评分≥70分
- 研究者判定受试者身体状况可以接受自体造血干细胞移植
- 依从性好，愿意遵守访视时间安排、试验计划、实验室检查以及其它试验步骤
- 愿意参加长期随访研究
- 育龄受试者研究期间愿意采取有效避孕措施
排除标准
- 诊断为复合α地中海贫血
- 符合异基因造血干细胞移植条件并且已找到全相合的供者
- 既往接受过基因治疗、基因编辑治疗或异基因造血干细胞治疗
- 未纠正的出血性疾病
- 研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染
- 存在恶性肿瘤或骨髓增殖性病史或家族史
- 存在心血管系统疾病，如充血性心衰、心律失常、心肌疾病、瓣膜性心脏病或肺动脉高压；肝硬化、肝纤维化或活动性肝炎；中枢神经系统疾病或精神疾病或病史
- 存在免疫功能异常或内分泌紊乱疾病，如胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足
- 受试者在筛选前3个月内参加过其他临床研究并使用药物者
- 受试者存在严重的铁过载
- 怀孕或哺乳期妇女
- 研究者认为不适合参加本临床研究的任何情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:BRL-101自体造血干祖细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 干细胞植入受试者的比例 | 细胞回输后12个月 | 安全性指标 |
| 中性粒细胞植入时间 | 细胞回输后12个月 | 安全性指标 |
| 血小板植入时间 | 细胞回输后12个月 | 安全性指标 |
| BRL-101输注后100天和12个月内 TRM | 细胞回输后12个月 | 安全性指标 |
| 采用NCI CTCAE5.0标准评估给药1年内不良事件发生频率、严重程度与研究药物相关性 | 细胞回输后12个月 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赖永榕 | 医学博士 | 主任医师 | 13517711828 | laiyongrong@263.net | 广西壮族自治区-南宁市-广西南宁市双拥路6号 | 530021 | 广西医科大学第一附属医院 |
| 方建培 | 博士 | 主任医师 | 13682290830 | jpfang2005@163.com | 广东省-广州市-海珠区盈丰路33号（南院区） | 510000 | 中山大学孙逸仙纪念医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院 | 赖永榕 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 方建培 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南方医科大学南方医院 | 冯晓勤/许重远 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 施均 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中南大学湘雅医院 | 付斌/徐雅靖 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 中国人员解放军联勤保障部队第九二三医院 | 张新华 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 深圳市儿童医院 | 刘四喜 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-09-01 |
| 中南大学湘雅医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-09-14 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-11-16 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 9 ；
已入组例数
国内: 9 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-10-21；
第一例受试者入组日期
国内：2022-11-02；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
