登记号
CTR20230514
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
ALK融合基因阳性实体瘤或CNS肿瘤儿童患者
试验通俗题目
一项在既往治疗无效或无满意治疗的ALK融合基因阳性实体瘤或CNS肿瘤儿童患者中评价阿来替尼的安全性、药代动力学和有效性的I/II期、开放性、多中心研究
试验专业题目
一项在既往治疗无效或无满意治疗的ALK融合基因阳性实体瘤或CNS肿瘤儿童患者中评价阿来替尼的安全性、药代动力学和有效性的I/II期、开放性、多中心研究
试验方案编号
GO42286
方案最近版本号
4
版本日期
2023-09-06
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
魏巍
联系人座机
010-65623445
联系人手机号
18911608546
联系人Email
wei.wei.ww11@roche.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东龙东大道1100号
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
其它-新版
试验目的
在既往治疗无效或尚无满意效果治疗的儿童和青少年 ALK融合阳性实体瘤或CNS肿瘤患者中评价阿来替尼的安全性、药代动力学和有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
0岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 研究入组时年龄<18岁
- 根据研究者的判断患者有遵循研究方案的能力
- 经组织学证实的携带ALK基因融合的CNS或实体瘤诊断
- 既往治疗经证实无效（即复发或难治性）或没有令人满意的治疗方 法。根据RECISTv1.1（针对实体瘤），RANO ± 骨髓标准（针对原发性CNS肿 瘤）或INRC标准疾病应可测量且可评价。
- 可提交给申办方的活动性疾病的肿瘤组织，在先前末次抗癌治疗方案给药后获 得，并在研究入组前获得，或愿意在入组前进行针芯或切除活检以采集样本
- 根据研究者的判断，预期寿命≥8周
- 体能状态良好： – <16岁受试者：Lansky体能状态≥50% – ≥16岁受试者：Karnofsky体能状态≥50%
- 终末器官功能充分，定义为在开始研究药物治疗前28天内获得以下实验室结果： – 骨髓功能充分，定义为在开始研究药物治疗前28天内具有相关实验室参数
- 有效避孕
排除标准
- 病史： 既往使用ALK抑制剂 可能影响口服药物吸收的任何胃肠系统疾病，例如吸收不良综合征或者大 型肠切除术后状态
- 器官移植史 干细胞输注（有或无创伤性脑损伤）伴以下情况： –同种异体（非自体）骨髓或干细胞移植，或任何干细胞输注（包括供 体白细胞输注或加强输注）：输注和/或接受长期免疫抑制药物给药后 <84天。 –自体干细胞输注，包括加强输注：<42天
- 对阿来替尼制剂中的任何添加剂存在超敏反应史
- 根据研究者的判断，患者在筛选前12个月内有药物滥用史
- 先天性骨骼疾病、骨代谢异常或骨质减少的家族史或个人史
- 在开始研究药物治疗前28天接受试验治疗
- 当前疾病状况： 肝脏疾病证据
- 任何既往治疗（例如放射治疗）导致的NCICTCAEv5.0≥3级毒性反应（不包 括脱发），并且未表现出任何改善，且被严格地认为对阿来替尼治疗造成 干扰。
- 联合使用本研究中所给予药物治疗外的其他抗癌治疗
- 活动性乙型肝炎或丙型肝炎病毒（HBV、HBC）感染或已知HIV阳性或 AIDS相关疾病
- 处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间或末次阿来替尼治疗后3个月内怀孕
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:阿来替尼
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:阿来替尼
|
剂型:胶囊
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 在第一个研究治疗周期内评估的剂量限制性毒性（D LT）的发生率 | 预计2030年 | 安全性指标 |
| – 不良事件的发生率和严重程度 – 体格检查结果相对于基线的变化 – 目标生命体征相对于基线的变化 – 目标临床实验室检查结果相对于基线的变化 – 目标ECG参数相对于基线的变化 | 预计2030年 | 安全性指标 |
| BICR评估的ORR | 预计2030年 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| INV根据RANO评估的ORR | 预计2030年 | 有效性指标 |
| INV根据RECISTv1.1评估的ORR | 预计2030年 | 有效性指标 |
| INV根据INRC评估的ORR | 预计2030年 | 有效性指标 |
| BIRC与INV根据RANO评估的DOR、TTR、CBR、无进展生存期 | 预计2030年 | 有效性指标 |
| BIRC与INV根据RECISTv1.1评估的DOR、TTR、CBR、无进展生存期 | 预计2030年 | 有效性指标 |
| BIRC与INV根据INRC评估的DOR、TTR、CBR、无进展生存期 | 预计2030年 | 有效性指标 |
| OS | 预计2030年 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 吴晔明 | 医学博士 | 主任医师 | 13651607918 | wuymsh@163.com | 上海市-上海市-杨浦区控江路 1665 号 | 200092 | 上海交通大学医学院附属新华医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 吴晔明 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| Children's Minnesota | Anne ElizabthBendel | 美国 | MINNEAPOLIS | MINNEAPOLIS |
| Royal Children's Hospital | Martin Campbell | 澳大利亚 | Victoria | PARKVILLE |
| Sydney Children's Hospital | David Ziegler | 澳大利亚 | New South Wales | Sydney |
| The Hospital for Sick Children | Vijay Ramaswamy | 加拿大 | Ontario | TORONTO |
| CHU Sainte-Justine | Nicolas Prud'Homme | 加拿大 | Quebec | MONTREAL |
| Rigshospitalet; Ny Medicin til Brn med Krft | Karsten Nysom | 丹麦 | Kbenhavn | Kbenhavn |
| Institut Curie - Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris; Service d Oncologie Pediatrique | Francois Doz | 法国 | PARIS | PARIS |
| Centre Léon Bérard, Institut d’Hémato-Oncologie Pédiatrique | Nadege Corradini | 法国 | Lyon | Lyon |
| Hpital de la Timone, Oncologie Pédiatrique | Arnauld Verschuur | 法国 | Marseille | Marseille |
| Universit？tsklinikum Heidelberg; KiTZ Hopp-Kindertumorzentrum | Cornelisvan Tilburg | 德国 | Heidelberg | Heidelberg |
| Istituto Nazionale Tumori di Milano; S.C. Oncologia Pediatrica | MichelaCasanova | 意大利 | Lombardia | MILANO |
| Dipartimento di Scienze Pediatriche Adolescenza; Osp. Infantile Regina Margherita | FrancaFagioli | 意大利 | Piemonte | Torino |
| Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS | LoredanaAmoroso | 意大利 | Liguria | Genova |
| Seoul National University Hospital | HyoungJinKang | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Asan Medical Center | Kyung NamKoh | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Samsung Medical Center | Ki WoongSung | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Hospital Infantil Universitario Nino Jesus | AlvaroLassaletta Atienza | 西班牙 | MADRID | Madrid |
| Hospital Universitari i Politecnic La Fe | AdelaCaete | 西班牙 | VALENCIA | VALENCIA |
| Royal Manchester Childrens Hospital | GuyMakin | 英国 | Manchester | Manchester |
| Great North Children's Hospital | QuentinCampbell-Hewson | 英国 | NEWCASTLE UPON TYNE | NEWCASTLE UPON TYNE |
| Royal Marsden Hospital (Sutton) | LynleyMarshall | 英国 | London | London |
| Great Ormond Street Hospital | DarrenHargrave | 英国 | London | London |
| ST. JUDE CHILDREN'S RESEARCH HOSPITAL | AmarGajjar | 美国 | MEMPHIS | MEMPHIS |
| Johns Hopkins All Children's Hospital | StacieStapleton | 美国 | St. Petersburg | St. Petersburg |
| University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital | RajenMody | 美国 | ANN ARBOR | ANN ARBOR |
| Cincinnati Children's Hospital Medical Center | TrentHummel | 美国 | Cincinnati | Cincinnati |
| Memorial Sloan Kettering Cancer Center | MatthiasKarajannis | 美国 | NEW YORK | NEW YORK |
| Lucile Packard Children's Hospital; Division of Child Neurology | SoniaPartap | 美国 | PALO ALTO | PALO ALTO |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 王焕民 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-10-18 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-03-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 15 ；
国际: 42 ；
已入组例数
国内: 1 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-09-14；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2023-09-27；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
