CTR20241545|NGGT002注射液 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20241545

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

王刚

联系人座机

0512-83912888

联系人手机号

联系人Email

gwang@nggtbio.com

联系人邮政地址

江苏省-苏州市-生物医药产业园3期A区新泽路1号5幢

联系人邮编

215000

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

其它-新版

试验目的

主要目的评估NGGT002注射液在成人苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性和耐受性。评估NGGT002注射液在成人苯丙酮尿症患者中降低血浆苯丙氨酸（Phe）浓度的有效性。次要目的监测PKU疾病在饮食自由化、神经和心理症状以及患者生活质量方面的变化。评价治疗后，NGGT002在人体内的药代动力学(PK)、载体脱落和免疫原性特征。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

18岁(最小年龄)至 55岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

性别不限，患者携带PAH 基因双等位基因致病性或可能致病性变异
年龄在18~55岁的成年患者
在过去24个月内，至少有两次检测血Phe浓度均≥600 μmol/L（10 mg/dL），其中至少有一次需在筛选期前6个月内检测
具有饮食管理的意愿及能力
根据研究者意见，愿意并能够遵守研究程序和要求
有生育能力的妇女必须在给药前7天内进行血HCG检查确认为阴性。受试者必须同意在NGGT002给药后至少一年内期间使用高效的避孕措施
自愿参加研究并签署知情同意书

排除标准

抗AAV8中和抗体阳性（抗体滴度≥1：5）
采取现有疗法，疾病得到良好控制的受试者，如受试者正在接受药物治疗，如盐酸沙丙喋呤片、Pegvaliase-pqpz 等
给药前，患者血液学实验室检查超过以下任何限值： 1. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）>1.5×ULN和/或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>1.5×ULN; 2. 碱性磷酸酶（ALP）>1.5×ULN; 3. 总胆红素（TBil）>1.5×ULN，直接胆红素>1.5×ULN; 4. 国际标准化比值（INR）>1.5; 5. 血肌酐（Scr）>1.5×ULN; 6. 血液学值超出正常范围（血红蛋白：<110 g/L（男性），<100 g/L（女性），白细胞<3.0×10^9/L，中性粒细胞<1.5×10^9/L，血小板<100×10^9/L）; 7. 糖化血红蛋白（HbA1c）>6%或空腹血糖>6.1 mmol/L;
在筛选时，具有临床意义的异常生命体征、体格检查、实验室检测或其它相关结果，研究者认为不适合入组
经研究者评估，确定受试者存在皮质类固醇使用禁忌症或可能导致病情恶化
甲型肝炎病毒感染，活动性或隐匿性乙型肝炎病毒感染，活动性丙型肝炎病毒感染、人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者，梅毒检测阳性者，活动性或潜伏性结核病（TB）感染
签署知情同意书前6个月内，有显著临床意义的肝脏病史，如脂肪变性、纤维化、非酒精性脂肪性肝炎和肝硬化、胆道疾病等的受试者，吉尔伯特综合症除外
恶性肿瘤病史
影像学（肝脏超声）证明存在肝纤维化、肝硬化等严重肝脏疾病
经研究者评估，受试者筛选前有严重的心血管、呼吸、消化道、内分泌、肾脏、血液、神经、心理等其它系统疾病病史
既往存在对人血白蛋白过敏病史
有物质（如，酒精、海洛因、安非他命等）滥用情况的受试者
过去任何时候接受过基因治疗的受试者
在筛选前3个月（或其他研究药物5个半衰期）内，参与其它非基因类药物临床试验并接受研究药物的受试者
甲胎蛋白（AFP）升高的受试者
研究者认为不适合入组的其它情况，如严重的PKU伴随疾病（如肾功能不全或肾衰竭、骨质疏松、贫血、胃酸反流或消化道溃疡、重度抑郁症、癫痫等）
体重超过100公斤的受试者
日常饮食中摄入过多天然蛋白质（>2g/kg/day）的受试者

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:NGGT002注射液	剂型:注射剂
中文通用名:NGGT002注射液	剂型:注射剂

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
自基线至第52周，不良事件的发生率和严重程度，包括严重不良事件	给药后52周内	安全性指标
平均血浆 Phe 水平相对于基线的变化	给药后第12周、28周、52周	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
各剂量组Phe ≤ 360 μmol/L（6 mg/dL）的发生率	给药后第12周、28周、52周	有效性指标
各剂量组首次达到Phe≤360 μmol/L的时间和Phe≤360 μmol/L的持续时间	给药后52周内	有效性指标
苯丙氨酸摄入量（mg/d）、天然总蛋白质摄入量（g/day）与基线相比的变化	给药后第28周、52周	有效性指标
PKU 生活质量调查问卷（PKU-QoL）变化	给药后第28周、52周	有效性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
翁建平	医学博士	主任医师	13903000303	wengjp@ustc.edu.cn	安徽省-蚌埠市-长淮路287号	233000	蚌埠医学院第一附属医院
周焕	理学博士	临床试验研究中心主任	13665527160	zhouhuanbest@vip.163.com	安徽省-蚌埠市-长淮路287号	233000	蚌埠医学院第一附属医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
蚌埠医学院第一附属医院	翁建平	中国	安徽省	蚌埠市
蚌埠医学院第一附属医院	周焕	中国	安徽省	蚌埠市
中国医学科学院血液病医院	张凤奎	中国	天津市	天津市
上海交通大学医学院附属新华医院	邱文娟	中国	上海市	上海市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
蚌埠医学院第一附属医院临床医学研究伦理委员会	同意	2024-04-17
蚌埠医学院第一附属医院临床医学研究伦理委员会	同意	2024-06-28
蚌埠医学院第一附属医院临床医学研究伦理委员会	同意	2024-08-20

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 18 ；

已入组例数

国内: 3 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2024-07-11；

第一例受试者入组日期

国内：2024-07-25；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

NGGT002注射液 ｜进行中-招募中