登记号
CTR20243797
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良
试验通俗题目
LX101治疗对照组受试者的疗效和安全性
试验专业题目
评价INNOSTELLAR-LX101-1研究对照组受试者视网膜下注射LX101有效性和安全性的临床研究
试验方案编号
INNOSTELLAR-LX101-B01
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-08-15
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈琦
联系人座机
021-50770353
联系人手机号
13795324749
联系人Email
chenqi@innostellarbio.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-吴淞路258号1号楼19楼05室
联系人邮编
200080
临床试验信息
试验分类
有效性
试验分期
III期
试验目的
本研究为在对照组受试者观察满1年后，开展的人道主义治疗，并评价视网膜下注射LX101的有效性及安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 曾参加临床研究，随机分配至对照组的RPE65-IRD受试者
- 受试者观察随访满1年
- 有意愿参加研究，受试者和/或其监护人签署书面知情同意书并愿意遵守随访方案
排除标准
- 任意眼既往曾接受过针对 IRD 及其他遗传性神经眼科相关疾病的基因药物治疗
- 研究眼存在可能影响视网膜下注射或干扰研究终点解释的眼部疾病
- 研究眼有任何活动性眼内或眼周感染
- 筛选访视前 6 个月内接受过任何内眼手术的受试者
- 已知对研究中计划使用的药物过敏
- 入组前 1 个月内有外科手术史
- 临床上显著异常的基线实验室值
- 患有全身性疾病的受试者有任何晚期视网膜病变表现
- 研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者
- 妊娠、哺乳期女性，或准备在研究期间妊娠或哺乳的女性；未使用有效避孕措施者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:基因治疗药物
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 为临床研究对照组受试者开展治疗，并评估视网膜下注射 LX101的疗效 | 12个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| LX101 治疗后不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率、生命体征、实验室检查 | 12个月 | 安全性指标 |
| LX101治疗后免疫原性反应和载体DNA脱落情况 | 12个月 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王泓 | 医学硕士 | 主任医师 | 13371989245 | 13371989245@126.com | 上海市-上海市-虹口区武进路85号 | 200080 | 上海市第一人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海市第一人民医院 | 王泓 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会 | 同意 | 2024-09-29 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 16 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
