CTR20241545|NGGT002注射液 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20241545

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

王刚

联系人座机

0512-83912888

联系人手机号

联系人Email

gwang@nggtbio.com

联系人邮政地址

江苏省-苏州市-生物医药产业园3期A区新泽路1号5幢

联系人邮编

215000

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

其它-新版

试验目的

主要目的评估NGGT002注射液在成人苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性和耐受性。评估NGGT002注射液在成人苯丙酮尿症患者中降低血浆苯丙氨酸（Phe）浓度的有效性。次要目的监测PKU疾病在饮食自由化、神经和心理症状以及患者生活质量方面的变化。评价治疗后，NGGT002在人体内的药代动力学(PK)、载体脱落和免疫原性特征。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

18岁(最小年龄)至 55岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

性别不限
年龄在18~55岁的成年患者
诊断明确为由PAH突变引起的苯丙酮尿症
既往或正在接受药物治疗，如Kuvan、Palynziq等，但因医疗原因（受试者不耐受或无反应），且在签署同意书前已经停用至少28天（采取现有疗法，疾病得到良好控制的受试者将不被纳入本研究）
在过去24个月内，至少有两次检测血浆Phe浓度均≥600 μmol/L（10 mg/dL），其中至少有一次需在筛选期前6个月内检测
具有饮食管理的意愿及能力
根据研究者意见，愿意并能够遵守研究程序和要求
有生育能力的妇女必须在给药前7天内进行血妊娠检查确认为阴性。受试者必须同意在NGGT002给药后至少一年内期间使用有效的避孕措施
自愿参加研究并签署知情同意书

排除标准

由非PAH突变引起的PKU患者
抗AAV8中和抗体阳性
给药前，患者血液学实验室检查超过以下任何限值： 1. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）>1.5×ULN和/或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>1.5×ULN; 2. 碱性磷酸酶（ALP）>1.5×ULN; 3. 总胆红素（TBil）>1.5×ULN，直接胆红素>1.5×ULN; 4. 国际标准化比值（INR）>1.5; 5. 血肌酐（Scr）>1.5×ULN; 6. 血液学值超出正常范围（血红蛋白：<110 g/L（男性），<100 g/L（女性），白细胞<3.0×10^9/L，中性粒细胞<1.5×10^9/L，血小板<100×10^9/L）; 7. 糖化血红蛋白（HbA1c）>6%或空腹血糖>6.1 mmol/L;
在筛选时，具有临床意义的异常生命体征、体格检查、实验室检测或其它相关结果，研究者认为不适合入组
经研究者评估，确定受试者存在皮质类固醇使用禁忌症或可能导致病情恶化
活动性甲型肝炎病毒感染，活动性或隐匿性乙型肝炎病毒感染，活动性丙型肝炎病毒感染、人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者，梅毒检测阳性者，活动性或潜伏性结核病（TB）感染
签署知情同意书前6个月内，有显著临床意义的肝脏病史，如脂肪变性、纤维化、非酒精性脂肪性肝炎和肝硬化、胆道疾病等的受试者，吉尔伯特综合症除外
恶性肿瘤病史
Metavir评分≥3分的肝纤维化、肝硬化等严重肝脏疾病
筛选前有严重的心血管、呼吸、消化道、内分泌、肾脏、血液、神经、心理等其它系统疾病病史
既往存在对白蛋白（人类）过敏病史
有物质（如，酒精、海洛因、安非他命等）滥用情况的受试者
过去任何时候接受过基因治疗的受试者
在筛选前3个月（或其他研究药物5个半衰期）内，参与其它非基因类药物临床试验并接受研究药物的受试者
甲胎蛋白（AFP）升高的受试者
研究者认为不适合入组的其它情况，如严重的PKU伴随疾病（如肾功能不全或肾衰竭、骨质疏松、贫血、胃酸反流或消化道溃疡、重度抑郁症、癫痫等）
体重超过100公斤或肥胖（BMI≥28kg/ m2）的受试者
日常饮食中摄入过多蛋白质（>2g/Kg/day）的受试者

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:NGGT002注射液	剂型:注射剂

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
自基线至第52周，不良事件的发生率和严重程度，包括严重不良事件	给药后52周内	安全性指标
平均血浆 Phe 水平相对于基线的变化	给药后第12周、28周、52周	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
各剂量组Phe ≤ 360 μmol/L（6 mg/dL）的发生率	给药后第12周、28周、52周	有效性指标
各剂量组达到Phe≤360 μmol/L的时间和Phe≤360 μmol/L的持续时间	给药后52周内	有效性指标
苯丙氨酸摄入量（mg/d）、天然总蛋白质摄入量（g/day）与基线相比的变化	给药后第28周、52周	有效性指标
PKU 疾病在神经和心理症状方面，神经心理评估（PKUPOMS）评分改变	给药后第28周、52周	有效性指标
PKU 生活质量调查问卷（PKU-QoL）变化	给药后第28周、52周	有效性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
翁建平	医学博士	主任医师	13903000303	wengjp@ustc.edu.cn	安徽省-蚌埠市-长淮路287号	233000	蚌埠医学院第一附属医院
周焕	理学博士	临床试验研究中心主任	13665527160	zhouhuanbest@vip.163.com	安徽省-蚌埠市-长淮路287号	233000	蚌埠医学院第一附属医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
蚌埠医学院第一附属医院	翁建平	中国	安徽省	蚌埠市
蚌埠医学院第一附属医院	周焕	中国	安徽省	蚌埠市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
蚌埠医学院第一附属医院临床医学研究伦理委员会	同意	2024-04-17

试验状态信息

试验状态

进行中-尚未招募

目标入组人数

国内: 18 ；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：登记人暂未填写该信息；

第一例受试者入组日期

国内：登记人暂未填写该信息；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

NGGT002注射液 ｜进行中-尚未招募

基本信息

申请人信息

临床试验信息

试验分组

终点指标

研究者信息

各参加机构信息

伦理委员会信息

试验状态信息

临床试验结果摘要

NGGT002注射液｜进行中-尚未招募