登记号
CTR20211554
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗
试验通俗题目
评估 Maralixibat 用于胆道闭锁患者 Kasai 术后的疗效
试验专业题目
评估 Maralixibat 用于胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照 II期研究。
试验方案编号
MRX-701
方案最近版本号
Version 3.
版本日期
2021-02-03
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
季惠锋
联系人座机
010-85646468
联系人手机号
13968009590
联系人Email
season.ji@syneoshealth.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国门外大街2号院3号楼5层
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的是评估 Maralixibat 对胆道闭锁（BA） 患者肝门肠吻合术（HPE）后胆道引流的有效性。次要目的为评估 Maralixibat 治疗后 sBA（血清胆汁酸） 水平的变化，评估 Maralixibat 治疗后胆红素恢复正常的比率，评估 maralixibat 治疗后的无移植生存期，评估 Maralixibat 治疗后胆汁淤积和肝脏疾病的生化指标，以及评估Maralixibat 的安全性、耐受性和药代动力学。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
21天(最小年龄)至
90天(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者(的法定代理人) 同意参与研究并签署知情同意书
- HPE 或 Kasai 手术时体重 ≥ 2500 g、年龄 ≥ 21 天且 < 90 天的男性或女性参与者
- 出生时孕周 ≥ 36 周
- 随机分组前 3 周内接受 HPE 或 Kasai 手术
- 开腹手术中临床诊断 BA（随后组织学证实胆汁残留）
- 照护者愿意遵守所有研究访视和要求，包括能够阅读并理解问卷表，以及能够根据研 究者培训和书面说明稀释研究药物（如果适用）
- 照护者可通过电子邮件或电话与预定的远程参与者联系
排除标准
- 筛选时、筛选期间或筛选前 30 天内患慢性腹泻，需要持续静脉输液或营养干预
- 除 HPE 以外的肝肠循环中断手术史
- 腹腔镜 HPE
- 参与者在筛选时或筛选期间不耐受全肠道喂养
- 肝内胆管受累的另一种病理证据（例如，胆管缺失、硬化性胆管炎）
- 诊断多脾综合征，包括 BA 脾畸形综合征或其他器官系统严重畸形的证据
- 诊断囊性 BA（基于临床医生的判断，包括但不限于超声检查和胆道造影结果）
- 失代偿性肝硬化（校正国际标准比值 [INR] > 1.5，可能为维生素 K 缺乏症，目前或既 往有临床意义的腹水病史、已知静脉曲张、静脉曲张出血和/或脑病）
- 既往或迫切需要进行肝移植
- 已知对 maralixibat 或其任何赋形剂过敏
- 既往使用过回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂、顶端钠-依赖性胆汁酸转运蛋白 (ASBT) 抑制 剂、N-乙酰半胱氨酸或免疫球蛋白
- 筛选前 30 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过研究药物、生物制剂或医疗 器械
- 在使用含有丙二醇 (PG) 或酒精或任何乙醇脱氢酶底物（如乙醇）的其他药物治疗。 仅适用于年龄 <1 个月的参与者
- 已知照护者不可靠史、精神不稳定或认知障碍病史，研究者或申办者方医疗监查员认 为这可能会损害知情同意的有效性、危及参与者的安全，或导致不遵守研究方案或无 法实施研究程序
- 存在其他严重肝病或任何其他状况或异常，研究者或申办者医疗监查员认为可能会危 及参与者的安全性或干扰参与者参与或完成研究
- 存在或有任何其他疾病或病症史，研究者判断这些疾病或病症会干扰药物的吸收、分 布、代谢或排泄，包括肠道内的胆盐代谢（如炎症性肠病）
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Maralixibat口服溶液
|
剂型:口服溶液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Maralixibat口服溶液安慰剂
|
剂型:口服溶液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 基线至第 26 周血清总胆红素水平的平均变化 | 基线至第 26 周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 1.餐前总 sBA 的平均变化 2.总血清胆红素水平 < 2 mg/dL 的参与者比例 3.肝移植或死亡的时间距第 26 周的时间 4.实验室参数、血液中血小板和血清白蛋白）的平均变化 | 基线至第 26 周 | 有效性指标 |
| 探索性有效性终点（至第 26 周）：发生临床事件的时间，包括肝移植、肝脏失代偿 （肝性脑病、静脉曲张破裂出血、新发持续腹水）和肝脏相关死亡 | 基线至第 26 周 | 有效性指标 |
| 开放标签扩展（OLE）有效性终点 | 至 104 周 | 有效性指标 |
| 安全性和耐受性终点（双盲期和 OLE 期） | 至 104 周 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李龙 | 博士 | 教授 | 13001904151 | lilong23@126.com | 北京市-北京市-雅宝路2号 | 100020 | 首都儿科研究所附属儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都儿科研究所附属儿童医院 | 李龙 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 高志刚 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 余家康 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 上海市儿童医院 | 徐伟珏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 黄瑛 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| The University of Hong Kong Queen Mary Hospital | Tam, Kwong Hang Paul | 中国香港 | 香港 | 香港 |
| Seoul National University Children's Hospital | Youn, Joong Kee | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Severance Hospital | Koh, Hong | 韩国 | Seoul | Seoul |
| National Taiwan University Hospital | Chen, Huey-Ling | 中国台湾 | 台湾 | 台北 |
| Linkou Chang Gung Memorial Hospital | Lai, Ming-Wei | 中国台湾 | 台湾 | 桃园市 |
| Taichung Veterans General Hospital | Chou, Chia-Man | 中国台湾 | 台湾 | 台中市 |
| Chiou, Fang Kuan KK Women's and Children's Hospital | Chiou, Fang Kuan | Singapore | Singapore | Singapore |
| Children's Hospital no 1 | Le, Nguyen Thanh Nhan | Viet Nam | Ho Chi Minh | Ho Chi Minh |
| Vietnam National Children's Hospital | Nguyen, Pham Anh Hoa | Viet Nam | Ho Chi Minh | Ho Chi Minh |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都儿科研究所附属儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-04-13 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 20 ；
国际: 72 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
