登记号
CTR20190180
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
肝细胞癌
试验通俗题目
BLU-554治疗肝细胞癌患者的I期临床研究
试验专业题目
一项评估 BLU-554 在肝细胞癌患者中安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效的I期研究
试验方案编号
BLU-554-1101; 修正案13
方案最近版本号
修正案16，仅供中国使用
版本日期
2020-12-16
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王寅
联系人座机
021-60332428
联系人手机号
联系人Email
wangyin@cstonepharma.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区海阳西路399号前滩时代广场21楼
联系人邮编
200126
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
确定BLU-554qd及bid给药时的 MTD 和推荐II期剂量（RP2D）、两种给药方案的安全性和耐受性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者年龄 ≥18 岁。
- 根据欧洲肝脏研究协会（EASL）或美国肝病研究协会（AASLD）所发布指南中的组织学检查或无创检查标准，受试者被确诊为 HCC。
- 受试者至少存在一个可测量的病灶，根据 RECIST 1.1 进行评估。
- 必须有可用的FGF19 IHC 结果，且FGF19 IHC +。
- 受试者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态（PS）评分为 0-1。
- 受试者的Child-Pugh 评分为 5 或 6 分（Child-Pugh A 级），无临床表现腹水
- 如果有HCV 感染，必须在首次给药之前已完成 HCV 抗病毒治疗（根据当地已获批和可用的抗HCV治疗药物）。HBV 感染受试者，需进行抗病毒治疗，并在研究期间进行监测。
- 受试者愿意提供存档肿瘤组织（如果有）并愿意接受治疗前和治疗期间肿瘤活检。
- 受试者或法定监护人提供参加本研究的知情同意。
排除标准
- 受试者已有中枢神经系统 (CNS) 转移。
- 有临床意义的实验室检查异常。
- 根据纽约心脏协会（NYHA）分类，受试者患有临床上显著的、不可控的心血管疾病。
- 已确认的人类免疫缺陷病毒（HIV） 感染。
- 在接受首次研究药物之前14天或5个半衰期（以较短者为准）之内接受任何抗癌治疗。
- 首次给药前14天内接受中性粒细胞生长因子支持治疗。
- 受试者在接受研究药物前2周内接受过强效CYP3A4抑制剂和/或诱导剂治疗。
- 受试者在首次给药前15天之内接受过重大手术。
- 既往接受过肝移植。
- QT间期> 450 msec。患有QT间期延长综合征或尖端扭转病史。受试者有QT间期延长综合征家族史。
- 既往接受过选择性 FGFR4 抑制剂治疗。
- 过去一年之内确诊或需要治疗的其他原发性恶性肿瘤病史。
- 受试者不愿意或不能遵守预定的访视、药物给药计划、实验室检查或其他研究流程和研究限制。
- 不愿意接受禁欲或有效避孕措施
- 妊娠女性
- 哺乳期女性
- 研究者认为受试者患有可能影响受试者安全，影响研究药物的吸收、分布、代谢或清除或影响研究结果评估的既往或目前临床显著的疾病、医疗情况、手术史、体征或异常实验室指标。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:BLU-554胶囊
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用法用量:BLU-554 胶囊，规格100mg /粒， 600 mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
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中文通用名:BLU-554胶囊
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用法用量:BLU-554 胶囊，规格100mg /粒， 600 mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
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中文通用名:BLU-554胶囊
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用法用量:BLU-554 胶囊，规格100mg /粒， 600 mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
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中文通用名:BLU-554胶囊
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剂型:胶囊
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| MTD（最大耐受剂量）、RP2D（推荐II期剂量） | 研究期间 | 安全性指标 |
| BLU-554 的总体安全性特征 | 研究期间 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PK/PD参数、根据RECIST 1.1版评估ORR、PFS、OS、DOR和CBR、FGF19蛋白水平 | 研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 秦叔逵 | 医学硕士 | 主任医师 | 025-80864541 | qinsk@csco.org.cn | 江苏省-南京市-杨公井34标34号 | 210002 | 中国人民解放军东部战区总医院秦淮医疗区 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国人民解放军东部战区总医院秦淮医疗区 | 秦叔逵 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 哈尔滨医科大学附属肿瘤医院 | 白玉贤 | 中国 | 黑龙江 | 哈尔滨 |
| 吉林省肿瘤医院 | 程颖 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 吉林大学第一医院 | 李薇 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 南方医院 | 郭亚兵 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 方维佳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 天津医科大学附属肿瘤医院 | 宋天强 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 四川大学华西医院 | 李波 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 河南省肿瘤医院 | 王居峰 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 南通大学附属肿瘤医院 | 徐爱兵 | 中国 | 江苏省 | 南通市 |
| 复旦大学附属中山医院 | 任正刚 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 湖南省肿瘤医院 | 古善智 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 复旦大学附属肿瘤医院 | 郭伟剑 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 浙江省肿瘤医院 | 邵国良 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 中山大学肿瘤防治中心 | 陈敏山 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国人民解放军第八一医院医学伦理委员会 | 同意 | 2019-02-25 |
| 四川大学华西医院临床试验伦理审查委员会 | 同意 | 2021-02-20 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 16 ；
国际: 150 ；
已入组例数
国内: 11 ；
国际: 146 ；
实际入组总例数
国内: 11 ；
国际: 146 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2019-05-06；
国际：2015-09-11；
第一例受试者入组日期
国内：2019-05-07；
国际：2015-09-11；
试验终止日期
国内：2022-08-22；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
