登记号
CTR20230723
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
伴或不伴抑制物的血友病A
试验通俗题目
一项在伴或不伴抑制物的血友病A儿童中研究Mim8的试验性研究
试验专业题目
在伴或不伴 FVIII 抑制物的血友病 A 儿童中皮下给予 NNC0365-3769（Mim8）预防治疗的安全性、有效性和暴露量
试验方案编号
NN7769-4516
方案最近版本号
8.0
版本日期
2022-11-04
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
临床试验发布组
联系人座机
010-59615511
联系人手机号
联系人Email
NNChinaDisclosure@novonordisk.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层
联系人邮编
100102
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
研究与其他药物相比，Mim8如何在伴或不伴抑制物的血友病A儿童中发挥作用
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
1岁(最小年龄)至
11岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在开展任何研究相关活动之前获取知情同意书。研究相关活动是指作为研究的一部分开展的任何程序，包括确定是否适合参加本研究的活动。
- 基于病历诊断为任何严重程度的先天性血友病 A 的男性和女性受试者。
- 签署知情同意时年龄为 1-11 岁（含两端界值）。
- 对于既往接受过治疗的受试者： a. 在筛选前的 26 周内，已接受 FVIII 浓缩物或旁路制剂治疗的受试者。 b. 基于病历，内源性 FVIII 活性≥1%的受试者，在筛选前的 26 周内必须有≥1次接受治疗的出血（已处方 VIII 因子浓缩物或旁路制剂）（对内源性 FVIII 活 性<1%的受试者无要求）。
- 对于未经治疗的受试者： a. 基于病历诊断为重型血友病 A（内源性 FVIII 活性<1%）。
- 儿童和父母/看护者愿意和能够依从计划的访视和研究程序，包括填写日志和完成患 者报告结局问卷。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
排除标准
- 已知或疑似对研究药物或相关产品过敏。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- 曾经参加过本研究。参加的定义是指签署了知情同意。
- 参加（即签署知情同意）任何干预性临床研究，并在计划的随机化前 6 个月内（或研究药物的 5 个半衰期，以较短者为准）接受了末次给药。
- 对于未纳入导入期的受试者，计划的随机化前 6 个月内（或研究药品的 5 个半衰期，以较短者为准）暴露于非因子类止血产品以进行出血预防治疗。
- 血友病 A 之外的已知先天性或获得性凝血功能障碍。
- 存在研究者评估认为可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（如自身免疫性疾病）或实验室检查异常。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- 研究者认为可能会危及受试者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病 A 相关 疾病除外）。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- 心智不全、不愿意配合或者语言障碍，导致无法充分理解和/或配合。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- 缺乏足够的父母/看护者支持，无法准确、及时的将有关治疗和出血事件的信息输入 （电子）日志中。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- 既往或当前接受治疗的血栓栓塞疾病（目前无抗血栓治疗的既往导管相关血栓形成 除外）或血栓栓塞疾病的体征。
- 计划在筛选后进行大手术。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- 计划在研究治疗开始后进行免疫耐受诱导治疗。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- 肝功能不全，定义为筛选时测量的天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基 转移酶（ALT）>3 倍正常上限合并总胆红素>1.5 倍正常值上限。
- 筛选时测量的血清肌酐>1.5 倍正常值上限（ULN）。
- 妊娠（女性受试者）。（根据疑似妊娠的情况，由研究者决定进行评估。）
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8
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剂型:注射液
|
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中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8
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剂型:注射液
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中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8
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剂型:注射液
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中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8
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剂型:注射液
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中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8
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剂型:注射液
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗中出现的不良事件数量 | 从治疗开始至随访访视结束（第0 周至第 72 周） | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗的出血次数 | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） | 有效性指标 |
| 治疗的自发性出血次数 | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） | 有效性指标 |
| 治疗的创伤性出血次数 | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） | 有效性指标 |
| 治疗的关节出血次数 | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） | 有效性指标 |
| 治疗的靶关节出血次数 | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） | 有效性指标 |
| 注射部位反应的数量 | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） | 安全性指标 |
| 每次出血治疗的因子产品用量（注射次数） | 从导入期开始至治疗结束（第-26周至第 52 周） | 有效性指标 |
| 抗 Mim8 抗体的产生 | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） | 安全性指标 |
| Mim8 血浆浓度 | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） | 有效性指标 |
| PEDS-QL-通用核心量表的生理功能领域的变化（PEDS-QL：儿童生活质量测定量表） | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） | 有效性指标 |
| 使用看护者 H-PPQ，评估对Mim8 与既往治疗的治疗偏好（看护者H-PPQ：看护者-血友病患者偏好问卷） | 治疗期间一次（第 26 周） | 有效性指标 |
| 使用 Hemo-TEM 测量的患者治疗负担的变化（Hemo-TEM： 血友病治疗体验量表） | 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 吴润晖 | 医学博士 | 主任医师 | 13370115037 | runhuiwu@hotmail.com | 北京市-北京市-西城区南礼士路56号 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 成都市妇女儿童中心医院 | 周敏 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| University of Iowa_Iowa City | Janice Staber | 美国 | Iowa | Iowa City |
| Univ of Colorado Sch of Med | Michael Wang | 美国 | Colorado | Aurora |
| Children's Hosp-Los Angeles | Guy Young | 美国 | California | Los Angeles |
| Univ Hosp Cleveland Med Ctr | Sanjay Ahuja | 美国 | Ohio | Cleveland |
| Children's Healthcare of Atlanta | Gary Woods | 美国 | Georgia | Atlanta |
| St Thomas' Hospital | Jayanthi Alamelu | 英国 | - | London |
| Arthur Bloom Haemophilia Centre | Deepan Gosrani | 英国 | - | Cardiff |
| NTU Hospital - Children and Women Hospital | Yung-Li Yang | 中国台湾 | - | Taipei |
| Padiatrische Onkologie-Hamatologie | Freimut Schilling | 瑞士 | - | Luzern 16 |
| Hospital Sant Joan de Déu | Rubén Berrueco | 西班牙 | - | Esplugues Llobregat |
| Hospital Universitario La Paz | Víctor Jiménez Yuste | 西班牙 | - | Madrid |
| Yonsei University Severance Hospital | Chuhl Joo Lyu | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Daejeon Eulji University Hospital | Chur Woo You | 韩国 | - | Daejeon |
| Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital | Johnny Mahlangu | 南非 | Gauteng | Parktown, Johannesburg |
| Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefania | Paula Kj？llerstr？m | 葡萄牙 | - | Lisboa |
| Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego | Elzbieta Latos-Grazynska | 波兰 | dolnoslaskie | Wroclaw |
| CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej | Wojciech Mlynarski | 波兰 | - | Lodz |
| Academisch Medisch Centrum | C.J. Fijnvandraa | 荷兰 | - | Amsterdam |
| Van Creveldkliniek, UMC Utrecht | L.F.D. Vulpen | 荷兰 | - | Utrecht |
| Children Oncohaematology department Children‘s Hospital, | Sonata Saulyte Trakymiene | 立陶宛 | - | Vilnius |
| Saitama Children's Medical Center | Katsuyoshi Koh | 日本 | - | Saitama |
| Ogikubo Hospital | Katsuyuki Fukutake | 日本 | - | Tokyo |
| Ospedale Pediatrico Bambino Ges | Matteo Luciani | 意大利 | - | Rome |
| A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale | Berardino Pollio | 意大利 | - | Torino |
| Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center | Gili Kenet | 以色列 | - | Tel-Hashomer |
| Sahyadri Speciality Hospital | Shashikant Apte | 印度 | MAHARASHTRA | Pune |
| Seth GS Medical College & KEM Hospital | Chandrakala S | 印度 | MAHARASHTRA | Mumbai |
| J K Lon Hospital | Kapil Garg | 印度 | Rajasthan | Jaipur |
| Super speciality paediatric hospital and PG teaching Inst | Dr. Nita Radhakrishnan | 印度 | Uttar Pradesh | Noida |
| McMaster Children's Hospital | Anthony Chan | 加拿大 | Ontario | Hamilton |
| The Hospital for Sick Children | Manuel Carcao | 加拿大 | Ontario | Toronto |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-11-12 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-07-19 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-10-20 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-12-30 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 10 ；
国际: 70 ；
已入组例数
国内: 10 ；
国际: 68 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-04-26；
国际：2022-04-04；
第一例受试者入组日期
国内：2023-05-17；
国际：2022-11-16；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
