登记号
CTR20244670
相关登记号
CTR20242866
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
试验通俗题目
HSK39297片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性长期给药II期临床研究
试验专业题目
一项评价 HSK39297 片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的 长期安全性和有效性的多中心、开放 II 期临床研究
试验方案编号
HSK39297-203
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-10-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李芳琼
联系人座机
028-67258840
联系人手机号
18628107959
联系人Email
lifangq@haisco.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-温江区海峡两岸科技产业开发园百利路136号
联系人邮编
611130
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：
评价 HSK39297 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的长期安全性和耐受性。
次要目的：
评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的长期有效性;
评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的药代动力学(PK)和药效动力学(PD)特征。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 既往接受且完成HSK39297研究治疗，经研究者综合评估治疗获益大于风险，并可能会从HSK39297的持续治疗中获益者;
- 已按照既往研究要求接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗(若疫苗保护期不能覆盖本研究治疗时限，需根据疫苗接种指南及当地接种机构要求及时强接种);
- 有生育能力的女性受试者，妊娠试验必须呈阴性，必须同意从签署知情同意书至研究药物最后一次给药后至少30天内不得尝试怀孕、不得捐赠卵子，且使用有效的避孕措施;有生育能力的男性受试者，必须同意从签署知情 同意书至研究药物最后一次给药后至少90天内不得捐赠精子，且与其女性 伴侣使用有效的避孕措施(参考附录1);
- 理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并签署知情同意书者。
排除标准
- 已知或怀疑遗传性或后天补体缺乏;
- 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷病史;
- 脾切除术史;
- 骨髓/造血干细胞或实体器官移植史(如心、肺、肾、肝)
- 筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史(已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌 除外);
- 既往有荚膜细菌(如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等)或结核分枝杆菌复发 性侵袭性感染史;
- 存在严重的合并疾病，包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病 (如 eGFR<30mL/min/1.73m2)、不稳定性心绞痛或其他血液系统(如与 PNH 无关的慢性贫血)病史，并且经研究者判断不适合参加研究;
- 怀疑对研究药物中的任何成份或同类药物过敏者;
- 妊娠期或哺乳期女性;
- 存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险，或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:HSK39297片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 研究期间不良事件的发生率及严重程度。 | 试验全程 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 在未输注红细胞的情况下，治疗期每次访视评估血红蛋白(Hb)水平≥120g/L 的受试者比例; | 试验全程 | 有效性指标 |
| 在未输注红细胞的情况下，治疗期每次访视评估 Hb 较基线变化; | 试验全程 | 有效性指标 |
| 治疗期每次访视评估未输注红细胞的受试者比例； | 试验全程 | 有效性指标 |
| 治疗期每次访视评估发生突破性溶血(BTH)的受试者比例; | 试验全程 | 有效性指标 |
| 治疗期每次访视评估发生主要不良血管事件(MAVE)的受试者比例； | 试验全程 | 有效性指标 |
| 治疗期间血浆中 HSK39297 的浓度; | 试验全程 | 有效性指标 |
| 治疗期间补体旁路途径(AP)活性、Bb 浓度及血浆 sC5b-9 浓度较基线的变化。 | 试验全程 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 何广胜 | 医学博士 | 主任医师 | 15312052798 | heguangsheng1972@sina.com | 江苏省-南京市-广州路300号 | 210029 | 南京医科大学第一附属医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 南京医科大学第一附属医院 | 何广胜 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 河南省肿瘤医院 | 张丽娜 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 河南省人民医院 | 朱尊民 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 福建医科大学附属第二医院 | 胡建达 | 中国 | 福建省 | 泉州市 |
| 南通大学附属医院 | 林赠华 | 中国 | 江苏省 | 南通市 |
| 上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院 | 朱文伟 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 南京医科大学第一附属医院伦理委员会 | 同意 | 2024-11-06 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 47 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
