登记号
CTR20242535
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲状腺眼病
试验通俗题目
通过预充式注射器注射Efgartigimod PH20 SC治疗成人甲状腺眼病的研究(UplighTED)
试验专业题目
一项在甲状腺眼病成人患者中评价通过预充式注射器进行Efgartigimod PH20 SC给药的有效性、安全性、耐受性、药代动力学、药效学和免疫原性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、III期研究
试验方案编号
ARGX-113-2301
方案最近版本号
3.0
版本日期
2024-02-16
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈晓纯
联系人座机
021-61632477
联系人手机号
18675940060
联系人Email
xiaochun.chen@zailaboratory.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海浦东新区张江高科园区金科路4560号金创大厦1号楼4层
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
试验主要目的是评价在双盲治疗期的第24周时，Efgartigimod PH20 SC与安慰剂PH20 SC相比，实现突眼应答率的有效性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 1. 签署ICF时年龄至少为18岁（和研究所在区域的法定年龄）
- 2. 能够提供已签署的知情同意书，并遵守研究方案要求
- 3. 在筛选和基线时，受影响最严重眼的临床诊断为与自身免疫性甲状腺病（格雷夫斯病或桥本甲状腺炎）相关的活动性、中度至重度TED
- 4. 在筛选前12个月内开始出现活动性TED症状
- 5. 必须甲状腺功能正常且基线时疾病得到控制，或筛选时患有轻度甲状腺功能减退症或甲状腺功能亢进症。应尽一切努力迅速纠正轻度甲状腺功能减退症或甲状腺功能亢进症，并在整个研究期间维持甲状腺功能正常状态
- 6.同意使用符合当地法规和以下要求的避孕措施，筛选时血清妊娠检测结果必须为阴性，基线时接受IMP前的尿妊娠试验结果必须为阴性
排除标准
- 1.视神经病变，定义为筛选前6个月内Snellen视力表上视力下降2行（或其他视力表显示同等程度的视力下降）、新发视野缺损、相对性瞳孔传入障碍或继发于视神经受累的色觉缺陷
- 2. 既往针对TED接受过眼眶放疗或手术治疗
- 3. 筛选前使用某些药物(更多信息见试验方案)
- 4. 存在已知会干扰TED临床症状准确评估或使受试者面临过高风险的自身免疫性疾病或任何医学病症
- 5. 有恶性肿瘤病史，除非认为经充分治疗治愈，且在IMP首次给药前≥3年内无复发证据。任何时间均可纳入患有以下癌症且接受过充分治疗的受试者： ● 皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌 ● 宫颈原位癌 ● 乳腺原位癌 ● 前列腺癌的偶发组织学异常（TNM T1a或T1b期）
- 6. 筛选时以下任何一项的血清学检查呈阳性，提示活动性感染： a. 提示急性或慢性HBV感染，除非HBV DNA检测结果为阴性 b. 基于HCV抗体检测提示HCV感染，除非HCV RNA检测结果为阴性 c. CD4计数<200个细胞/mm3的检测结果提示HIV感染，并与AIDS定义性疾病相关 d. CD4计数≥200个细胞/mm3的检测结果提示HIV感染，但未经充分的抗病毒治疗
- 7. 目前正在参与另一项干预性临床研究
- 8．既往参加过Efgartigimod临床研究且接受过至少1剂IMP给药；或接受过至少1剂市售Efgartigimod给药
- 9. 已知对IMP或任一辅料过敏
- 10. 研究者评估当前存在酒精、毒品或药物滥用或有滥用史（筛选前12个月内）
- 11.妊娠期或哺乳期或计划在研究期间怀孕
- 12.筛选前<4周内进行过活疫苗或减毒活疫苗接种 完整的排除标准详见研究方案
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Efgartigimod PH 20 SC
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂PH20 SC
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 双盲治疗期第24周时实现眼球突出应答的受试者百分比 | 第24周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 至双盲治疗期第24周研究眼眼球突出测量值较基线的变化 | 第24周 | 有效性指标 |
| 至双盲治疗期第24周GO-QoL总评分较基线的变化 | 第24周 | 有效性指标 |
| 双盲治疗期第24周时复视应答者百分比 完整的研究终点指标详见研究方案 | 第24周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 周慧芳 | 医学博士 | 主任医师 | 021-23271699 | fangzzfang@163.com | 上海市-上海市-上海市 | 200011 | 上海交通大学医学院附属第九人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院 | 周慧芳 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 安徽医科大学第二附属医院 | 陶黎明 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 河南科技大学第一附属医院 | 姜宏卫 | 中国 | 河南省 | 洛阳市 |
| 南方医科大学顺德医院 | 沈洁 | 中国 | 广东省 | 佛山市 |
| 北京协和医院 | 刘小伟 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 崔红光 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 中国医科大学附属第一医院 | 单忠艳 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 胡建章 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| Moyes Eye Center | Chappell, Michael | 美国 | State of Missouri | Kansas City |
| Advanced Clinical Research | Gupta, Shailesh | 美国 | Florida | Deerfield Beach |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院临床试验伦理审查专委会 | 同意 | 2024-06-12 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 22 ；
国际: 108 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
