CTR20250165|英克司兰钠注射液 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20250165

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

诺华医学热线（临床登记）

联系人座机

400-6213132

联系人手机号

联系人Email

clinicaltrial.cn@novartis.com

联系人邮政地址

北京市-北京市-朝阳区针织路23号国寿金融中心5层

联系人邮编

100022

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

III期

试验目的

研究CKJX839C12303（ORION-20）是一项关键性III期研究，旨在评价英克司兰在患有家族性杂合子高胆固醇血症（HeFH）并且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的儿童（6至 < 12岁）中的安全性、耐受性和疗效。期间将考察英克司兰用于治疗儿童HeFH，获得英克司兰儿科用药信息。

随机化

盲法

双盲

试验范围

国际多中心试验

设计类型

平行分组

年龄

6岁(最小年龄)至 11岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

在儿童参与本研究之前，必须获得参与者父母/法定代理人签署的知情同意书。根据参与者年龄和当地要求，部分参与者本人可能也需要提供一份同意书或许可书。
男性或女性参与者，筛选时年龄6岁至 < 12岁
根据欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）共识小组，通过基因检测或表型标准诊断为HeFH
筛选访视时中心实验室测得空腹LDL-C > 130 mg/dL（3.4 mmol/L）
对于8至 < 12岁的参与者，使用最优剂量的他汀类药物（由研究者决定），除非他汀类药物不耐受，可联用或不联用其他降脂治疗（例如依折麦布）。对于 < 8岁的参与者，由研究者酌情决定是否使用背景降脂治疗。
对于接受降脂治疗（如他汀类药物和/或依折麦布）的参与者，筛选前必须接受稳定剂量的降脂治疗不少于30天，并预计在研究期间不会变更药物或剂量
如果需要，允许筛选前有接受LDL分离治疗方案不少于3个月记录的参与者在研究期间继续接受分离治疗。在筛选前，分离治疗时间表/设定/持续时间必须保持稳定，在试验的双盲阶段不允许改变，并且必须能够在每次研究访视时进行分离治疗。
筛选访视时中心实验室测量的空腹甘油三酯 < 400 mg/dL（4.5 mmol/L）
筛选时估计肾小球滤过率（eGFR）> 30 mL/min/1.73㎡
愿意并能够遵循所有研究程序，包括遵守研究访视和空腹采血计划并依从背景/合用的降脂治疗

排除标准

既往（筛选前90天内）接受过抗PCSK9单克隆抗体治疗
继发性高胆固醇血症，例如甲状腺功能减退或肾病综合征
纯合子FH
筛选和/或随机化（第1天）访视时体重 < 16 kg
筛选时存在（i）活动性肝病，定义为当前存在任何已知的肝脏感染性、肿瘤性或代谢性病理，或（ii）不明原因的ALT、AST升高 > 3 × ULN或总胆红素升高 > 2 × ULN（Gilbert综合征患者除外），并由中心实验室通过至少间隔1周的重复测量确认
妊娠期或哺乳期女性或有生育潜力的女性，定义为生理上能够怀孕（即月经初潮后）的所有女性，除非她们同意完全禁欲，或如有性生活，同意在研究治疗期间（包括研究药物末次给药后6个月内）使用有效的避孕方法。必须告知有生育潜力的女性参与者，在研究期间有性生活或可能进行性生活时需要避孕。
任何未受控或重度疾病，或任何内科或外科状况，可能干扰临床研究参与或临床研究结果解释，且/或使得参与者如果参与临床研究会面临重大风险
研究者认为可能干扰研究实施的任何状况，例如包括但不限于：参与者无法与研究者沟通或合作；参与者不太可能遵守方案要求、指示和研究相关限制（例如不合作态度、无法返回参加随访以及不太可能完成研究）；直接参与研究实施的人员
随机分组前3个月内发生重大心血管不良事件
伴有重度疾病，有使预期寿命缩短至2年以下的风险
过去5年内有淋巴组织增生性疾病史或任何器官系统有任何已知恶性肿瘤或恶性肿瘤史（在过去3个月内接受过治疗且无复发证据的基底细胞癌或光化性角化症、已切除的宫颈原位癌或非侵入性恶性结肠息肉除外）
控制不佳的糖尿病（即糖化血红蛋白（HbA1c）> 10.0%）
未控制的甲状腺功能减退症，定义为筛选时TSH > 1.5 × ULN，或在筛选前3个月内开始使用或调整甲状腺替代治疗
筛选时患有2期高血压（收缩压和/或舒张压比相应年龄、性别和身高人群的第99百分位数高5 mmHg）
筛选访视时尿试纸显示蛋白尿 ≥ 2+
对任何研究治疗药物或其辅料或相似化学类别药物有超敏反应史
在以下时段内使用其他试验药物：筛选前5个半衰期内、30天内（例如小分子药物）或预期的PD效应恢复至基线前（例如生物制剂）（以较长者为准），或当地法规要求的更长时间
研究期间计划使用其他试验性药品或器械
既往参与过本研究的随机化

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:英克司兰钠注射液	剂型:注射液

对照药

名称	用法
中文通用名:英克司兰钠注射液的安慰剂	剂型:注射液（0.9%氯化钠水溶液1.5 mL）

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
LDL-C从基线至第330天（第1年）的百分比变化	从基线至第330天	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
第90天后至第330天（第1年）经时间校正的LDL-C较基线百分比变化	第90天后至第330天（第1年）	有效性指标
LDL-C从基线至第330天（第1年）的绝对	从基线至第330天（第1年）	有效性指标
PCSK9、总胆固醇、Apo B和非HDL-C从基线至第330天（第1年）的百分比变化	从基线至第330天（第1年）	有效性指标
LDL-C、PCSK9、总胆固醇、Apo B、非HDL-C、Lp(a)、甘油三酯、HDL-C、VLDL-C和Apo A1从基线至第720天（第2年）各评估时间点上的百分比变化和绝对变化	从基线至第720天（第2年）	有效性指标
治疗期间出现的AE和SAE的发生率、严重程度以及与研究药物的关系；生命体征；实验室参数；ADA测量值；生长（身高、体重、BMI）；青春期发育（性激素和Tanner分期）	治疗期间	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

有

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
蔺洁	医学博士	主任医师/教授	010-64438946	linjie1998@126.com	北京市-北京市-朝阳区安贞路2号北京安贞医院	100013	首都医科大学附属北京安贞医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
首都医科大学附属北京安贞医院	蔺洁	中国	北京市	北京市
上海交通大学医学院附属上海儿童医药中心	王秀敏	中国	上海市	上海市
Hospital Italiano de Buenos Aires	Guillermo Alonso	阿根廷	Buenos Aires	Buenos Aires
Hospital De Pediatria J P Garrahan	Ariela Agustinho	阿根廷	Buenos Aires	Buenos Aires
Instituto do Coracao InCor	Raul Filho	巴西	Sao Paulo	Sao Paulo
Hospital Universitario Walter Cantidio	Maria Helane Castelo	巴西	Ceara	Fortaleza
Hopital Armand Trousseau	Julie Lemale	法国	Paris	Paris
Hospital Nord Guillaume et Rene Laennec	Bertrand Cariou	法国	St Herblain	St Herblain
APHM Hopital de la Timone	Rachel Reynaud	法国	Marseille	Marseille
Hong Kong Childrens Hospital	Yuet-Ling Tung	中国香港	Kowloon	Kowloon
Taipei Veterans General Hospital	Dau-Ming Niu	中国台湾	Taipei	Taipei
Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hosp	Min-Ji Charng	中国台湾	Taipei	Taipei

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
北京安贞医院临床研究伦理委员会	同意	2025-01-09

试验状态信息

试验状态

进行中-尚未招募

目标入组人数

国内: 9 ；国际: 51 ；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：登记人暂未填写该信息；国际：2024-12-09；

第一例受试者入组日期

国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息；

试验终止日期