登记号
CTR20232865
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
杜氏肌营养不良
试验通俗题目
一项随机、交叉、开放标签，评价VBP15口服混悬液在中国健康成年男性受试者中单次给药后的药代动力学和安全性耐受性的研究
试验专业题目
一项随机、交叉、开放标签，评价Vamorolone口服混悬液在中国健康成年男性受试者中单次给药后的药代动力学和安全性耐受性的研究
试验方案编号
SNT-I-VAM-024
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2023-08-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
慕创平
联系人座机
010-64620528
联系人手机号
联系人Email
roy.mu@sperogenix.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区东直门外斜街56号A座216
联系人邮编
100027
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
评价中国健康成年男性受试者在空腹/餐后状态下单次口服VBP15口服混悬液的安全性、耐受性和药代动力学特征。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
交叉设计
年龄
18岁(最小年龄)至
45岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
有
入选标准
- 受试者自愿同意参加临床试验并签署知情同意书，愿意并且能够遵守所有的试验要求；
- 签署知情同意书时年龄在18-45周岁之间（含18和45周岁）的男性；
- 体重指数（BMI）在19.0-28.0kg/m2之间（含19.0和28.0kg/m2），受试者体重≥50kg；
- 研究者根据受试者的病史、生命体征、体格检查、临床实验室检查（血常规、尿常规、血生化、凝血五项）和12导联心电图等判断其总体健康状况良好；
- 具有与医护人员正常交流的能力，并遵守医院有关管理规定。
排除标准
- 已知或疑似对糖皮质激素类药物或其中任一成分过敏者，有严重过敏性疾病史或过敏体质者；
- 存在具临床意义的消化道症状（例如：恶心、呕吐、消化不良、消化道出血、反酸，便秘和腹泻），据研究者判断不宜入组的受试者；
- 既往或现在患有严重心血管、呼吸、肝脏、肾脏、消化道、精神神经、凝血障碍、恶性肿瘤等疾病病史者；
- 签署知情同意书前6个月内做过大型手术，计划试验期间或在试验结束后1个月内行手术治疗者；
- 肝功能（ALT、AST）或空腹血糖超出正常范围上限，且经研究者判断为异常有临床意义者，可进行复测，复测结果仍为异常有临床意义者不宜入组；
- 静息心率＜50次/分或＞100次/分；校正的QTc间期（Fridericia公式）≥450毫秒或有QT间期延长的个人史或家族史。如果QTc间期≥450毫秒，可进行复测，复测后经研究者判断仍为异常有临床意义者不宜入组；
- 收缩压大于或等于140mmHg和（或）舒张压大于或等于90mmHg者；
- 乙型肝炎表面抗原、丙型肝炎抗体、人类免疫缺陷病毒抗体或梅毒螺旋体抗体阳性者；
- 有长期饮酒、吸烟等不良嗜好者，具体指：每周饮酒超过14单位（1单位= 360mL啤酒、或150mL葡萄酒、或45mL白酒）或D-1酒精呼气试验阳性；每天吸烟超过5支或摄入与之等量的尼古丁或尼古丁替代品；
- 首次给药前24h饮用茶、咖啡和/或含咖啡因的饮料；或习惯性饮用葡萄柚汁的饮料（每日大于8杯，350mL/杯）；
- 正在使用糖皮质激素类制剂，或研究药物首次给药前3个月内曾全身使用糖皮质激素，或给药前2个月内曾局部使用糖皮质激素者；
- 首次使用研究药物前14天内使用任何处方或非处方药物、中药或营养补充剂（维生素和矿物质除外）
- 首次使用研究药物前90天内因捐赠、手术或其它因素失血超过400mL（含400mL）者；或给药前15天内捐赠血小板、白细胞或血浆者；
- 入院前96小时内有剧烈运动、日光浴或身体接触式运动（如拳击、摔跤等）者，整个试验期间不能保证避免剧烈运动、日光浴和身体接触式运动者；
- 首次使用研究药物前3个月内服用过临床试验用药物者或参加过器械类临床试验者；
- 在试验期间及试验结束后3个月内不同意采用以下任一有效避孕措施者（避孕措施和要求详见附录3）： a. 完全禁欲； b. 输精管切除术（附医疗文件）； c. 如果女性伴侣接受过子宫切除术、或双侧卵巢切除，或已经绝经（月经完全停止≥1年），则男性受试者无需采用任何避孕措施； d. 如果女性伴侣处于育龄期，男性受试者必须使用避孕套和杀精剂，除非女性伴侣在首次给药前至少1个月使用以下任一避孕措施： i. 双侧输卵管切除； ii. 皮埋避孕药（如Implanon）； iii. 口服避孕药； iv. 注射用避孕针（Depo-provera）； v. 避孕贴片； vi. 宫内避孕装置。 e. 女性伴侣行输卵管结扎者，需同时使用避孕套和杀精剂避孕。
- 药物滥用筛查（吗啡、甲基安非他明、氯胺酮、二亚甲基双氧安非他明、四氢大麻酚酸、可卡因）阳性或在过去1年内有药物滥用史或试验前3个月使用过软毒品（如：大麻）或试验前1年内服用硬毒品（如：可卡因、苯环己哌啶等）者；
- 对饮食有特殊要求，或不能遵守方案要求，或有吞咽困难者；
- 外周静脉通路条件较差，有晕针或晕血史者；
- 其它研究者认为不适合参加试验的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Vamorolone口服混悬液
|
剂型:口服混悬剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药代动力学（PK）终点：VBP15口服混悬液单次给药后血浆中VBP15的药代动力学参数：AUC0-t、AUC0-∞、Cmax、Tmax、t1/2、λz、Vz/F、CL/F等； | 用药开始直到24小时 | 有效性指标 |
| 不良事件（Adverse Event，AE）及严重不良事件（Serious Adverse Event，SAE）、生命体征、体格检查、实验室检查、12导联心电图等。 | 用药开始直到12天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 陈倩 | 医学博士 | 副主任药师/主治医师 | 02154043676 | qchen@shxh-centerlab.com | 上海市-上海市-上向市淮海中路966 号 | 200020 | 上海市徐汇区中心医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海市徐汇区中心医院 | 陈倩 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海市徐汇区中心医院伦理委员会 | 同意 | 2023-08-31 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 32 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
