登记号
CTR20242945
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
β-地中海贫血患者铁过载相关适应症
试验通俗题目
9MW3011注射液的安全性和耐受性的Ib期临床研究
试验专业题目
一项在成人非输血依赖型β-地中海贫血受试者中评估9MW3011的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、免疫原性的随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增设计的Ib 期临床研究
试验方案编号
9MW3011-C04
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-04-01
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
刘庆喜
联系人座机
010-67777939
联系人手机号
联系人Email
qingxi.liu@mabwell.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区蔡伦路230号2幢105室
联系人邮编
200131
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
I期
试验目的
主要研究目的：评估多次静脉输注 9MW3011 注射液在非输血依赖型 β-地贫受试者中的安全性及耐受性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄 18~65 周岁（包括边界值），性别不限；
- 受试者有明确的基因诊断记录，确诊为β-地中海贫血或HbE/β-地中海贫血；
- 受试者符合非输血依赖型地贫的定义：随机化前24周内红细胞输注＜6个单位且随机前至少8周内无红细胞输注；
- 受试者随机化前4周内，连续2次血红蛋白检测值在70~100g/L（包括边界值，每次测量间隔≥1周）；
- 受试者筛选时有铁过载的证据：经磁共振成像（MRI）影像学评估肝铁浓度（LIC）≥3 mg Fe/g干重和血清铁蛋白＞300ng/mL；
- 受试者筛选时转铁蛋白饱和度（TSAT）≥50%；
- 受试者的东部肿瘤协作组（ECOG）评分为0或1；
- 受试者能够充分理解本研究程序和方法，自愿参加试验并签署知情同意书。
排除标准
- 诊断为 α-地中海贫血的受试者；
- 诊断为 HbS/β-地贫、输血依赖型 β-地贫的受试者；
- 筛选时有重度铁过载；
- 除地中海贫血外合并其他贫血及研究者判断影响受试者安全性或研究结果的血液系统疾病；
- 合并任何可能影响其参加研究的心、脑、肝、肾、呼吸系统、免疫系统、内分泌系统等严重系统疾病或精神疾病；
- 筛选前6个月内或目前有Ⅲ-IV 级心力衰竭及其他心脑血管疾病；
- 筛选期或基线期12导联心电图有以下结果者：男性 QTcF 间期≥450ms，女性 QTcF 间期≥470ms；或12导联心电图异常且有临床意义；
- 筛选前未能有效控制的高血压：坐位收缩压（SBP）≥160mmHg 和/或坐位舒张压（DBP）≥100mmHg；
- 既往5年内有恶性肿瘤病史；
- 严重的感染需要住院治疗或静脉抗菌药物治疗，或无法控制的全身性细菌性、真菌性或病毒活动性感染；
- 既往接受过造血干细胞移植或基因治疗者；
- 在筛选前6个月内接受过外科手术或计划在研究期间进行择期手术者，但研究者判断不影响参加的小手术（例如：拔牙等）除外；
- 计划在研究期间接受脾切除术治疗的受试者；
- 筛选时血液学指标不符合要求者；
- 乙肝、丙肝、HIV、梅毒阳性者；
- 受试者在随机化前6个月内使用过沙利度胺、红细胞刺激剂（ESA）、罗特西普治疗者；
- 受试者在随机化前3个月内使用过羟基脲治疗者；
- 受试者在随机化前4周内使用过可能改善贫血的中药和/或保健品者；
- 受试者在随机化前4周内使用过铁螯合剂；
- 首次接受研究药物治疗前3个月内接种过活疫苗；
- 筛选前6个月内接受过单克隆抗体的药物治疗的受试者；
- 筛选时患有需使用全身性糖皮质激素或其他免疫抑制剂进行治疗的慢性疾病；
- 有药物滥用史及药物滥用筛查阳性者；
- 筛选前3个月内参加过其他药物或医疗器械的临床试验，且使用了试验药物或器械者；
- 筛选前6个月内经常饮酒者或不能保证试验期间不饮酒者；
- 过敏体质或对两种或两种以上的食物、药物过敏者，或已知对单克隆抗体类药物过敏，或对本品辅料成分过敏者；
- 不能够配合磁共振成像（MRI）检查者；
- 妊娠或哺乳期妇女；
- 具有生育能力的女性和男性受试者不愿采取有效的避孕方式者；
- 与此次研究直接相关的研究人员和/或其直系亲属；
- 研究者认为有任何不适合参加本试验因素的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:9MW3011注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:9MW3011 安慰剂
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评估受试者在临床试验期间发生的任何不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率及严重程度，判断与试验药物的相关性；观察安全性评价指标的变化。 | 各访视点 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 多次静脉给药的药代动力学（PK）、药效学（PD）特征和免疫原性 | 各访视点 | 有效性指标 |
| 多次静脉给药的初步疗效 | 各访视点 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赖永榕 | 博士研究生 | 主任医师 | 0771-5356304 | laiyongrong@hotmail.com | 广西壮族自治区-南宁市-青秀区双拥路6号 | 530021 | 广西医科大学第一附属医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院 | 赖永榕 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 茂名市人民医院 | 张雄 | 中国 | 广东省 | 茂名市 |
| 海南省人民医院 | 王谷云 | 中国 | 海南省 | 海口市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-05-16 |
| 广西医科大学第一附属医院伦理委员会 | 同意 | 2024-06-14 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 40 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
