登记号
CTR20191311
相关登记号
CTR20191772,CTR20160410,CTR20160409,CTR20181922
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验通俗题目
评估SCT800在接受过FⅧ治疗的血友病患者的安全性、有效性
试验专业题目
评估SCT800在接受过FⅧ治疗的甲型血友病患者中出血事件的预防和按需治疗的安全性、有效性的扩展多中心、开放研究
试验方案编号
SCT800-A401
方案最近版本号
V1.3
版本日期
2022-06-10
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李军
联系人座机
010-58628288-9040
联系人手机号
18519900910
联系人Email
jun_li2@sinocelltech.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京经济技术开发区科创七街31号
联系人邮编
100176
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要：评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中预防性治疗的安全性。
次要：评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中预防性治疗的有效性。
评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中出血事件治疗的有效性、安全性。
评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中进行围手术期治疗的有效性、安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
无岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 任何年龄
- 诊断为重型（实验室检测FVIII:C <2%）甲型血友病的男性患者
- 完成之前的SCT800研究的患者（SCT800-A302，SCT800-A303）或“新”PTP患者（相关医疗记录证实曾接受其他FVIII给药且给药EDs＞150天）
- 可获得筛选前至少50EDs的治疗记录
- FⅧ抑制物检测结果为阴性（实验室Nijmengen-Bethesda检测结果＜0.6BU/mL），仅适用于“新”PTP患者；
- 艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且需满足CD4+T细胞计数>200/μL
- 患者或其监护人理自愿签署知情同意书
排除标准
- 已知对任何FVIII制剂或任何赋型剂过敏；已知对牛、鼠类或仓鼠蛋白过敏者
- 有FVIII抑制物史或家族史者
- 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病患者
- 其它有临床显著意义的疾病，酗酒、药物滥用、精神异常或智力障碍者
- 研究者证实的其它重度疾病或具有临床显著意义的疾病，导致患者无法从临床研究中获益
- 之前SCT800研究中因依从性差而退出的患者
- 在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究的患者（除FVIII试验外），在签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
|
用法用量:剂型：注射剂；规格1000IU/瓶；每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计120周。
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
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用法用量:剂型：注射剂；规格250IU/瓶；每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计120周。
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
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剂型:注射剂
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
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剂型:注射剂
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
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剂型:注射剂
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
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剂型:注射剂
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
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用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| FVIII抑制物的发生率 | 0-120周。 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 年化出血率（ABR） | 0-120周。 | 有效性指标 |
| 年化关节出血率（AJBR） | 0-120周。 | 有效性指标 |
| SCT800增量体内回收率。 | 来自主研究的患者——第36周 “新”PTP患者——第0天，第4周，第24周，第36周。 | 有效性指标 |
| 每例患者每月以及每年用于预防性治疗和出血事件治疗的SCT800总用量（IU/kg）； | 0-120周。 | 有效性指标 |
| 每例患者每月以及每年用于预防性治疗的SCT800使用量（IU/kg）； | 0-120周。 | 有效性指标 |
| 每例患者每年总给药次数； | 0-120周。 | 有效性指标 |
| 靶关节数 | 筛选期，治疗期每24周，EOT访视。 | 有效性指标 |
| 关节功能评估 | 筛选期，治疗期每24周，EOT访视。 | 有效性指标 |
| EQ-5D | 筛选期，治疗期每24周，EOT访视。 | 有效性指标 |
| 止血效果 | 0-120周。 | 有效性指标 |
| 治治疗每次新发出血事件的SCT800注射次数和给药剂量（包括平均注射剂量和总用量），以及出血控制时间（从开始注射研究药物至出血停止） | 0-120周。 | 有效性指标 |
| 手术中及手术后注射SCT800的止血有效性评估。 | 0-120周。 | 有效性指标 |
| 不良事件发生率 | 0-120周。 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨仁池 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23909999 | rcyang65@163.com | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号中国医学科学院血液病医院 | 300041 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 杨凤娥 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 青岛大学附属医院 | 孙立荣 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 山西省儿童医院 | 郝国平 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 成都市妇女儿童中心医院 | 周敏 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 青海省人民医院 | 李文倩 | 中国 | 青海省 | 西宁市 |
| 昆明医科大学第一附属医院 | 曾云 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 广州医科大学附属第二医院 | 冯莹 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 肖剑文 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 金皎 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 常州市第一人民医院 | 顾伟英 | 中国 | 江苏省 | 常州市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2019-06-12 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2019-09-18 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2020-02-07 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2020-07-13 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-07-11 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 240 ；
已入组例数
国内: 210 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2019-07-25；
第一例受试者入组日期
国内：2019-07-26；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
