登记号
CTR20241092
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2300730
适应症
I型戈谢病
试验通俗题目
一项治疗I型戈谢病成人患者的I/II期临床研究
试验专业题目
一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究
试验方案编号
LY-M001-GD-101
方案最近版本号
2.1
版本日期
2024-02-23
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
何日红
联系人座机
021-50581597
联系人手机号
18757543319
联系人Email
rihong.he@lingyimed.com
联系人邮政地址
浙江省-杭州市-杭州市萧山区奔竞大道3300号钱湾生物港一期21幢
联系人邮编
312000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
评价单次静脉输注LY-M001治疗GD1患者的安全性和耐受性，并确定II期研究的推荐剂量（RP2D）
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
60岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）
- 由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性（干血试纸法DBS）＜1.19μmol/L/h，并满足GD临床诊断标准的GD1患者
- 经治的戈谢病I型患者，且由研究者综合判断患者病情稳定。若既往接受过GD的酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT）的患者，需治疗6个月以上，在给药前洗脱5个药物半衰期
- 有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性
- 受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划
排除标准
- AAV8中和抗体阳性
- 临床上疑似II型或III型戈谢病（GD2或GD3）患者
- 预计在未来6个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病
- 经研究者判断，受试者患有与GD无关的特发性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和/或骨质疏松症
- 筛选前28天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床研究的研究药物或研究器械的治疗或处置
- 6. 具有临床意义的肝病、脆弱肝脏或肝毒素暴露史的证据，筛选时符合但不限于以下任一项： ？ 进行性肝肿大且大于3倍正常体积。 ？ 2期或以上肝纤维化病史。 ？ AST、ALT或TBIL高于正常值上限（ULN）的1.5倍。 ？ 既往2年内有酒精或药物滥用史（酒精滥用史定义为：每周饮酒量大于14标准单位酒精[1标准单位含14 g酒精，如360 mL啤酒、45 mL酒精量为40%及以上的烈酒或150 mL葡萄酒]）。 ？ 乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性（HBV-DNA>103拷贝数/mL）；或服用乙肝病毒药物（如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦）；或丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性。
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者
- 严重高脂血症（甘油三酯>1000 mg/dL）
- 未得到控制的伴随疾病或感染性疾病（需要研究者根据临床实际进行判断）
- 受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等
- 筛选前3个月，受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗；或筛选前1个月接受过血小板输注
- 临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级）
- 既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗
- 在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）
- 筛选前5年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治疗的导管原位癌除外
- 筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:LY-M001注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| LY-M001输注后至少28天内经数据安全审查委员会（SRC）判定为剂量限制性毒性（DLT）事件的发生率 | 输注后至D28 | 安全性指标 |
| LY-M001输注后52周内不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率 | 输注后至W52 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张凤奎 | 医学博士 | 主任医师 | 13821700281 | fkzhang@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300011 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张凤奎 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 郑州大学第一附属医院 | 刘玉峰 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-03-18 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 6 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
