登记号
CTR20211297
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
输血依赖型β地中海贫血
试验通俗题目
ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的研究
试验专业题目
评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
试验方案编号
EDG-001
方案最近版本号
3.0
版本日期
2021-11-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赵一丁
联系人座机
010-80733899-8103
联系人手机号
18511272931
联系人Email
ydzhao@edigene.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-科学园路22号2栋博雅辑因
联系人邮编
102206
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
35岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 患者或其父母或其法定监护人能够理解并签署书面知情同意书（ICF）；
- 临床确认为β-TDT患者；
- 不能接受常规干细胞移植的患者；
- Lansky评分（儿童）/ Karnofsky评分（成人）≥ 70%；
- 良好的器官功能水平；
- 患者疾病状态稳定，且研究者判断适合接受HSC移植和白消安预处理；
- 育龄患者研究期间及治疗后采取有效避孕措施；
排除标准
- 临床诊断伴有α地中海贫血；
- 急性或非受控感染患者；
- 接受任何其他研究药物的患者；
- 存在恶性肿瘤（皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外）病史或存在遗传性家族性癌症综合症的家族史；
- 存在不能控制的癫痫病史、精神障碍或其他精神类疾病史；
- 既往接受过同种异基因骨髓移植或基因治疗；
- 入组前6个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用；
- 患有可能导致输血困难的自身免疫性疾病；
- 妊娠、哺乳期女性或不愿意采取有效避孕措施的女性及男性患者；
- 患有内分泌紊乱疾病；
- 存在造血细胞采集的禁忌症；
- 存在对临床试验药物及其辅料等药物的禁忌症；
- 存在未能纠正的出血病症；
- 存在干扰研究程序的其他疾病或原因；
- 研究者认为患者不适合参加本研究的其他任何情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 回输后24个月内AE及SAE的发生率 | 回输后24个月 | 安全性指标 |
| 回输24个月的总死亡率 | 回输后24个月 | 安全性指标 |
| 回输12个月内的移植相关死亡率 | 回输12个月内 | 安全性指标 |
| 回输后24个月内总淋巴细胞计数和比例 | 回输后24个月 | 安全性指标 |
| 监测血细胞异常增殖的患者比例 | 回输后24个月 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 施均 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23909313 | shijun@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-天津市新技术产业园区华苑产业区桂苑路11号 | 300384 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
| 吴学东 | 医学博士 | 主任医师 | 13632101829 | xuedongwu@163.com | 广东省-广州市-广州市白云区广州大道北1838号 | 510515 | 南方医科大学南方医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 施均 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 南方医科大学南方医院 | 吴学东 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 深圳市儿童医院 | 刘四喜 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 江华 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南方医科大学南方医院 | 许重远 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-05-24 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2021-05-27 |
| 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-02-17 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-02-25 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 8 ；
已入组例数
国内: 8 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-07-05；
第一例受试者入组日期
国内：2021-08-17；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
