登记号
CTR20233275
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
自身免疫性肺泡蛋白沉积症
试验通俗题目
一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）安全性和初步疗效的开放标签的Ⅱa期研究
试验专业题目
一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）安全性和初步疗效的开放标签的Ⅱa期研究
试验方案编号
MKMSC-CT-001
方案最近版本号
V1.2
版本日期
2023-08-31
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈媛
联系人座机
010-64654791
联系人手机号
联系人Email
ychen@jztmaker.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-大兴区永旺西路26号院4号楼
联系人邮编
100021
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：
评估自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者接受人骨髓间充质干细胞（human Bone Marrow Mesenchymal Stem Cell，hBMMSC）注射液治疗的安全性和初步有效性。
次要目的：
评估aPAP患者经hBMMSC治疗后的长期安全性和有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 1） 年龄≥18周岁的男性或女性； 2） 通过CT、活检（TBLB、TBCB或外科肺活检）或支气管肺泡灌洗（BAL）以及血清中增加的GM-CSF自身抗体诊断的aPAP患者； 3） 入组前有至少2次（至少间隔3个月）的CT、肺功能检测结果或血气分析提示病情没有缓解； 4） 静息时动脉氧分压（PaO2）≤70 mmHg； 5） 具有生育能力的参与者须接受有效的医学避孕措施（无论男性或女性参与者，至末次研究给药后一年）； 6） 自愿签署知情同意书。
排除标准
- 1） 遗传性或继发性或其它类型的PAP患者； 2） 入组前6个月内进行了全肺灌洗（WLL）； 3） 入组前6个月接受GM-CSF治疗； 4） 入组前3个月参加了其他临床试验治疗； 5） 入组前1年参加了其他干细胞研究； 6） 炎症性或自身免疫性疾病，其严重程度需要加用（例如，超过 10 mg/天的全身性泼尼松龙）免疫抑制剂； 7） 存在活动性感染（病毒、细菌、真菌或分枝杆菌），可能会影响试验中的疗效评估； 8） 既往恶性肿瘤病史； 9） 已知对研究治疗的任何成分的过敏性反应； 10） 研究者认为会使参与者加重已有的任何其他严重医疗状况的不适合参加试验； 11） 已知怀孕、哺乳、妊娠测试阳性（将在筛查过程中进行检测）或计划在试验期间怀孕的女性
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人骨髓间充质干细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评估24周后治疗组肺泡-动脉氧分压差（（A-a）DO2）相对基线的变化。 | 24周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 1） 研究期间参与者接受hBMMSC治疗后的安全性和耐受性，评价指标包括不良事件、严重不良事件，相比基线的实验室检验结果的临床显著变化、生命体征变化、标准体格检查结果和影像学变化 | 48周 | 安全性指标 |
| 2） 4周、12周、24周、48周肺部一氧化碳弥散能力（DLCO）（%）、用力肺活量（FVC）、第一秒用力呼气容积（FEV1）相对于基线的改变 | 4周、12周、24周、48周 | 有效性指标 |
| 3） 48周A-a（DO2）相对基线水平的改变 | 48周 | 有效性指标 |
| 4） 评估4周、12周、24周、48周6分钟步行距离（6MWD）相对基线的改变 | 4周、12周、24周、48周 | 有效性指标 |
| 5） 评估4周、12周、24周、48周外周毛细血管血氧饱和度（SpO2）相对基线的改变 | 4周、12周、24周、48周 | 有效性指标 |
| 6） 评估4周、12周、24周和48周改良版英国医学研究委员会呼吸困难问卷（mMRC）评分和圣乔治呼吸系统问卷（SGRQ）相对基线的改变 | 4周、12周、24周和48周 | 有效性指标 |
| 7） 通过影像学评估24周和48周参与者肺部病灶改变 | 24周和48周 | 有效性指标 |
| 8） 评估24周和48周参与者DSS评分相对基线的改变 | 24周和48周 | 有效性指标 |
| 9） 评估24周和48周参与者PaO2相对基线的改变 | 24周和48周 | 有效性指标 |
| 10） 评估治疗2周、4周、12周、24周实验室检测生物标记物指标的改变：涎液化糖链抗原-6, 癌胚抗原, 以及血清乳酸脱氢酶 | 治疗2周、4周、12周、24周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李时悦 | 医学博士 | 主任医师 | 13902233925 | lishiyue@188.cm | 广东省-广州市-荔湾区大坦沙桥中中路 | 521140 | 广州医科大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广州医科大学附属第一医院 | 李时悦 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广州医科大学附属第一医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-09-22 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
