登记号
CTR20243272
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
脊髓性肌萎缩症
试验通俗题目
一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究
试验专业题目
一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究
试验方案编号
EXG001-307-LTFU
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-01-12
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨雯姝
联系人座机
0571-85106135
联系人手机号
13957164092
联系人Email
sarayang@exegenesisbio.com
联系人邮政地址
浙江省-杭州市-钱塘新区和享科技中心11幢
联系人邮编
310000
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
其它-新版
试验目的
根据2021年12月，CDE发布的指南《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》，基因治疗产品长期随访的主要目的是收集受试者的迟发性不良反应，了解基因治疗产品在体内的存续情况，从而识别并降低接受基因治疗产品的患者的长期风险。此外，考虑到基因治疗产品长期作用的特点，观察疗效随时间的变化情况也是长期随访的目的之一，有助于评价产品的获益风险情况。腺相关病毒载体建议观察5年或至数据表明不再存在任何风险。
EXG001-307是基于与Zolgensma的作用机制相似基础上开发的研究药物。在治疗1型SMA的临床研究中，EXG001-307显示出富有潜力的有效性和安全性数据。根据指南要求，将在本研究中，评估本产品在1型SMA患者中的长期安全性及有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
1月(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 既往在EXG001-307-102试验中接受过EXG001-307治疗；
- 父母或监护人理解研究程序并签署知情同意书；依从性良好，愿意遵守研究程序。自愿参加本次临床试验。
排除标准
- 父母或监护人不愿意或不能参与长期随访研究。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA不用药
|
剂型:NA不用药
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评价 EXG001-307治疗1型SMA患者的长期安全性：评估严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）的类型、严重程度（CTCAE v5.0）及发生率。 | 每次随访，直至到试验结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王艺 | 医学博士，Ph.D | 主任医师 | 13564766228 | yiwang@shmu.edu.cn | 上海市-上海市-万源路399号 | 200000 | 复旦大学附属儿科医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院 | 王艺 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2024-04-24 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
