CTR20130108|地拉罗司（恩瑞格） - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20130108

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

诺华肿瘤医学热线

联系人座机

400 818 0600，800 990 0016

联系人手机号

联系人Email

china.obumi@novartis.com

联系人邮政地址

北京市朝阳区建国门外大街1号国贸2座12层

联系人邮编

100004

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

IV期

试验目的

本研究的目的是评价地拉罗司在日常常规实践中、在入组时为2到小于6岁并存在输血性慢性铁过载的地中海贫血患儿中、在1年观察期中的安全性和效力。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

2岁(最小年龄)至 6岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

患儿法定监护人签署知情同意书
在入选时年龄在2至小于6岁的男性或女性患者
患有输血依赖性重症β-地中海贫血，并且在入选时：根据本地药品说明书正在开始应用地拉罗司治疗；或者，已经在根据当地药品说明书应用地拉罗司治疗
存在由于输血造成的慢性IOL，并且在研究开始时血清铁蛋白持续大于1000μg/L
根据地拉罗司在中国的药品说明书，患者适合应用地拉罗司治疗

排除标准

非输血性铁过载的患者
患有严重并发疾病致使很可能无法完成登记（如癌症、活动性AIDS）
在过去4周内参加关于全身应用研究药物的临床试验，或在过去7天内参加关于外用研究药物的临床试验
血清肌酐超过2倍年龄校正正常值上限的患者，或肌酐清除率小于40 mL per min的患者
严重肝损伤的患者（Child-Pugh C）
无可获得的血清肌酐和ALT基线值患者（因为这些值是本次登记研究主要终点的组成部分）

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:地拉罗司（恩瑞格）	用法用量:分散片剂；规格125mg；配制成混悬液后口服，一天一次；剂量由研究者决定，最大剂量为40mg/kg/天，根据患者体重和最接近的整片数来计算每日地拉罗司用量；用药时程为1年。

对照药

名称	用法
中文通用名:无	用法用量:无

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
所有不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）；实验室异常值（ALT、AST、胆红素、碱性磷酸酶和Scr）	1年	安全性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
治疗1年后血清铁蛋白（SF）较基线的变化	1年	有效性指标
生命体征	1年	安全性指标
听力、视力评估	1年	安全性指标
生长发育（体重、身高/体长、生长速度和骨龄（如果出于研究者的考虑进行了评估）	1年	安全性指标
输血量	1年	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

无

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
无		无	无	无	无	无	无

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
南方医科大学南方医院	李春富	中国	广东	广州
中国人民解放军第三0三医院	张新华	中国	广西	南宁
桂林市妇女儿童医院	杨潍嘉	中国	广西	桂林
深圳市第二人民医院	高红英	中国	广东	深圳
佛山市第一人民医院	麦智广	中国	广东	佛山

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
深圳市第二人民医院医学伦理委员会	同意	2012-11-05
中国人民解放军第三0三医院伦理委员会	同意	2012-11-08
佛山市第一人民医院医学伦理委员会	同意	2012-11-16
南方医科大学南方医院医学伦理委员会	同意	2012-11-21
桂林市妇女儿童医院伦理委员会	同意	2012-11-30

试验状态信息

试验状态

已完成

目标入组人数

国内: 100 人；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 100 人；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：登记人暂未填写该信息；

第一例受试者入组日期

国内：2012-10-11；

试验终止日期

国内：2014-07-16；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

地拉罗司（恩瑞格） ｜已完成