登记号
CTR20241671
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSS1900050
适应症
中重型血友病B
试验通俗题目
评价人凝血因子IX治疗中重型血友病B药代动力学特征的单臂、开放性、多中心临床研究
试验专业题目
评价人凝血因子IX治疗中重型血友病B药代动力学特征的单臂、开放性、多中心临床研究
试验方案编号
GLS-X3304-01-I
方案最近版本号
1.0
版本日期
2024-02-23
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈国成
联系人座机
028-81733762
联系人手机号
13183808925
联系人Email
chenguocheng@cgeinc.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-四川省
联系人邮编
610000
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
主要目的：探究人凝血因子IX在中重型血友病B患者中单次给药后的药代动力学特征，并计算药代动力学参数。
次要目的：评价人凝血因子IX在中重型血友病B患者中的药效动力学特征、安全性和有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时，12周岁≤年龄≤65周岁；
- 临床确诊为血友病B且筛选期凝血因子IX活性≤2%；
- 经凝血因子IX制剂或人凝血酶原复合物（PCC）治疗的患者，给药暴露日（EDs）≥100天;
- 首次接受试验用药品前无活动性出血症状；
- 所有生育年龄的受试者都必须在签署知情同意书后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施；
- 成年受试者自愿签署知情同意书，12-18周岁受试者自愿签署知情同意书并经其监护人同意签署知情同意书。
排除标准
- 受试者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子IX抑制物阳性或者筛选期凝血因子IX抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/mL）；
- 对人凝血因子IX制剂、本品所含辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；
- 确诊有除血友病B外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者；
- 4) 严重的心血管伴随疾病：包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全3级以上、抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160 mmHg或舒张压≥100 mmHg）；
- 患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女；
- 目前或既往有5年内恶性肿瘤疾病的患者（不包括已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌），或生存预期小于3个月的患者；
- 目前或签署知情同意书前6个月内有脑卒中（包括颅内出血、缺血性脑卒中）或严重的深静脉血栓、肺栓塞、动脉栓塞或弥散性血管内凝血史的患者；
- 入组前3个月内施行过以及计划在研究期间进行研究者认为不适宜入组的大手术（大手术定义见附录1）的患者；
- 入组前3个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者；
- 入组前30天内参加过其他药物临床试验且接受药物治疗者；
- 入组前14天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或研究期间需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者；
- 入组前7天内使用过含凝血因子IX的制剂（如重组/血源人凝血因子IX或人凝血酶原复合物）；
- 入组前96小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物（如6－氨基己酸等）或其他影响凝血因子IX活性及代谢的药物；
- 入组前经研究者判断出血症状严重的患者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）；
- 筛选期实验室检查达到以下指标之一者： a. ALT或AST＞2.5×ULN，或总胆红素＞2.5×ULN或血清肌酐＞1.5×ULN； b. 血小板计数＜100×10^9/L； c. 乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒螺旋体血清学检查阳性；
- 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血因子IX
|
剂型:注射剂（注射用无菌粉末）
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药代动力学指标 | 给药后96小时 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 临床有效率 | 给药结束后72小时 | 有效性指标 |
| 活性回收率 | 给药结束后30分钟 | 有效性指标 |
| 记录受试者治疗每次新发出血事件的试验药物给药次数，每次给药的单位剂量（IU/kg）。 | 试验期间 | 有效性指标 |
| 首次给药前后凝血功能APTT的变化情况 | 给药结束后30分钟 | 有效性指标+安全性指标 |
| 安全性指标（生命体征、体格检查、临床实验室检查、心电图、不良事件） | 试验期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 童娟 | 博士 | 副主任医师 | 0551-62283160 | tongj5200@163.com | 安徽省-合肥市-安徽省合肥市庐阳区庐江路17号 | 230001 | 安徽省立医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 安徽省立医院 | 童娟 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国科学技术大学附属第一医院医学研究伦理委员会 | 同意 | 2024-04-19 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 12 ；
实际入组总例数
国内: 12 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-07-23；
第一例受试者入组日期
国内：2024-08-01；
试验终止日期
国内：2024-09-23；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
