CTR20222668|磷酸索尼德吉胶囊 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20222668

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

贾媛

联系人座机

0791-88161619

联系人手机号

联系人Email

jiayuan@jemincare.com

联系人邮政地址

上海市-上海市-浦东新区康桥镇工业园区环桥路弄济民可信（上海）医药产业园

联系人邮编

201315

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

IV期

试验目的

主要目的：通过客观缓解率(ORR)评价索立德吉在局部晚期基底细胞癌(laBCC)患者中的有效性，即基于专家组研判，使用mRECIST确定部分缓解(PR)或完全缓解(CR)的患者比例。次要目的：根据mRECIST标准，评价索立德吉对局部晚期BCC患者的总体缓解持续时间 (DOR)、完全缓解率 (CRR)、无进展生存期 (PFS)、至肿瘤缓解时间 (TTR)的影响（通过专家组研判确定）。评价索立德吉在局部晚期基底细胞癌(laBCC)患者中的安全性，包括不良事件 (AE)/严重不良事件 (SAE)/治疗中出现的不良事件 (TEAE)，临床实验室检查、12导联心电图 (ECG)、体格检查和生命体征。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

18岁(最小年龄)至无上限 (最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

年龄≥18岁。
ECOG体力状态评分≤2。
骨髓、肝脏和肾脏功能充分的患者，具体如下：中性粒细胞绝对计数(ANC)≥1.5 × 10^9 血红蛋白(Hgb)≥90 g/L 血小板≥100 × 10^9 血清总胆红素≤1.5×ULN（正常值上限）天门冬氨酸氨基转移酶和丙氨酸氨基转移酶≤2.5×ULN 血清肌酸磷酸激酶(CK)< 1.5×ULN 血清肌酐≤1.5×ULN或肌酐清除率≥50 mL/min
在进行任何筛选程序之前，获得书面知情同意。
受试者愿意并且能够遵从访视安排、治疗计划、实验室检查、研究程序和限制。
有生育能力的女性患者定义为所有生理上能够妊娠的女性，需同意在整个研究期间和末次治疗后 20 个月内采取避孕措施；男性患者（即使是输精管切除术后的患者）需同意在整个研究期间和末次给药后 8 个月内采取避孕措施，不得生育或捐精。
诊断为局部晚期基底细胞癌（laBCC）的患者。患者经组织学确诊为基底细胞癌，且不适合接受放射治疗、根治性手术或其他局部治疗。患者必须有可测量的病灶，即至少存在一个病灶可以通过 MRI/CT 扫描或临床彩色摄影在至少一个截面上精确测量，且最长直径≥10 mm。由专家组评判，符合以下任一条件，即可入组：（1）肿瘤部位：临近功能器官（眼、耳、口、鼻等）、神经；（2）肿瘤深度：厚度>2mm，侵及皮下或筋膜；（3）肿瘤周围浸润：侵及周围神经、骨等结构；（4）肿瘤组织病理学：分化差或未分化（如硬斑型、基鳞型等）；（5）手术和/或放疗后复发；（6）手术/放疗无法清除干净；（7）患者的一般状况（年龄、合并症），无法耐受手术（麻醉）/放疗；（8）患者拒绝手术/放疗（如功能、容貌后遗症）。

排除标准

研究者判断受试者处于免疫抑制状态（例如，器官移植受者、HIV、过去5年内患有全身性侵袭性恶性肿瘤，不包括Ⅰ期宫颈癌、乳腺导管原位癌或CLL 0期、移植物抗宿主病等）。
局部淋巴结阳性（组织学证实为BCC）的laBCC患者将被视为转移性基底细胞癌（mBCC）患者。（身体多个部位有皮肤病变的laBCC患者将不被视为转移性BCC患者）。
糖尿病控制不佳的受试者（由研究者与申办方协商后酌情决定）。
研究药物开始给药前4周内接受过大手术的患者。
患有可能干扰其参加研究或可能影响研究数据解读的且未受控制状态的患者。
无法口服药物或没有完整的上消化道或已知存在吸收障碍综合征的患者。
既往接受过索立德吉治疗或其他Hh通路抑制剂全身治疗的患者。
患有神经肌肉疾病（如炎性肌病、肌营养不良、肌萎缩性侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症）或正在接受已知可引起横纹肌溶解的药物（如HMG-CoA还原酶抑制剂（他汀类药物）、氯贝丁酯和吉非贝齐）伴随治疗，且在开始索立德吉治疗前至少2周不能停药的患者。如果患者必须使用他汀类药物来控制高脂血症，则只能尤其谨慎地使用普伐他汀。
计划在开始研究治疗后剧烈运动的患者。注：在接受索立德吉治疗期间，应避免可能导致血浆CK水平显著升高的肌肉活动，如剧烈运动。
在开始索立德吉治疗前4周内参加过试验性药物研究的患者。
在开始索立德吉治疗前4周内接受其他抗肿瘤治疗（例如化疗、靶向治疗或放疗）的患者。在开始研究治疗前，既往治疗的所有毒性必须≤1级。
患者正在接受已知的细胞色素P450（CYP）3A4/5中效和强效抑制剂或诱导剂类药物，或通过CYP2B6或CYP2C9代谢、治疗指数较窄的药物治疗，未在开始索立德吉治疗前停药。应在开始索立德吉治疗前至少7天停用CYP3A4/5强效抑制剂药物，应在启动索立德吉治疗前至少2周停用CYP3A4/5强效诱导剂药物。
妊娠或哺乳期女性，经hCG实验室检查阳性(> 5 mIU/mL)。
患者不愿意或不能够遵守研究方案。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:磷酸索立德吉胶囊	剂型:胶囊

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
ORR (CR + PR)	第5周、第9周，从第9周起一年内每8周一次和EOT时	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
DOR、CRR、PFS、TTR	第5周、第9周，从第9周起一年内每8周一次和EOT时	有效性指标
不良事件(AE)/严重不良事件(SAE)/治疗中出现的不良事件(TEAE)；	签署知情同意书后至末次给药后21（±3天）内所有的不良事件(AE)。	安全性指标
临床实验室检查（血液学、生化、肌酸磷酸激酶[CK]水平和尿液分析）； 12导联心电图(ECG)；体格检查；生命体征。	第1周、第5周、第9周，从第9周起一年内每8周一次和EOT时	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

有

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
李航	医学博士	主任医师	13693058190	drlihang@126.com	北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号急诊3层皮科手术室接待室	100000	北京大学第一医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
北京大学第一医院	李航	中国	北京市	北京市
复旦大学附属华山医院	吴文育	中国	上海市	上海市
四川省人民医院	万慧颖	中国	四川省	成都市
中国医学科学院皮肤病医院（中国医学科学院皮肤病研究所）	刘毅	中国	江苏省	南京市
中山大学附属第三医院	万苗坚	中国	广东省	广州市
昆明医科大学第一附属医院	汤諹	中国	云南省	昆明市
大连医科大学附属第二医院	许雪珠	中国	辽宁省	大连市
吉林大学第二医院	李福秋	中国	吉林省	长春市
山西医科大学第一医院	郭书萍	中国	山西省	太原市
中南大学湘雅医院	粟娟	中国	湖南省	长沙市
武汉市第一医院	陈柳青	中国	湖北省	武汉市
南方医科大学皮肤病医院	胡刚	中国	广东省	广州市
西安交通大学第二附属医院	耿松梅	中国	陕西省	西安市
杭州市第三人民医院	刘苏俊	中国	浙江省	杭州市
福建医科大学附属第一医院	纪超	中国	福建省	福州市
重庆医科大学附属第一医院	蔡涛	中国	重庆市	重庆市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	修改后同意	2022-09-21
北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2023-05-28

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 159 ；

已入组例数

国内: 10 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2023-06-16；

第一例受试者入组日期

国内：2023-06-21；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

磷酸索尼德吉胶囊 ｜进行中-招募中