登记号
CTR20241816
相关登记号
CTR20221108,CTR20222313,CTR20222708,CTR20231150,CTR20231834,CTR20240213
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
试验通俗题目
一项评估MY008211A片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的长期安
全性和耐受性的多中心、开放标签研究
试验专业题目
一项评估MY008211A片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的长期安
全性和耐受性的多中心、开放标签研究
试验方案编号
MY008211A-PNH-2-03
方案最近版本号
第 1.0 版
版本日期
2024-02-21
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
冯伟
联系人座机
027-68788900
联系人手机号
联系人Email
fengwei@createrna.com
联系人邮政地址
湖北省-武汉市-武汉东湖新技术开发区高新大道 666 号光谷生物城 C2
联系人邮编
430070
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的
评估 MY008211A 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的长期安全性及耐受性。
次要目的
评估 MY008211A 片治疗 PNH 患者的长期疗效。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥18 周岁，男女不限。
- 既往接受且完成 MY008211A 研究治疗经研究者判断有治疗获益并可能会从 MY008211A 的持续治疗中获益者。
- 已按照既往方案要求接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗（注意疫苗保护期需涵盖本研究时限）。
- 同意在研究期间至末次给药后 1 个月内，与其伴侣在发生性行为时采用至少一种有效避孕措施，且不参加捐精或捐卵。
- 理解并遵守研究要求，并书面签署知情同意书者。
排除标准
- 既往有骨髓或者造血干细胞移植史。
- 既往有脾切除术史。
- 既往有已知或疑似遗传性补体缺陷相关病史。
- 既往有荚膜细菌（如脑膜炎球菌或肺炎球菌）复发性侵袭性感染史。
- 既往 5 年内有恶性肿瘤史，但已经治愈的皮肤局部基底细胞癌和子宫颈原位癌除外。
- 有严重的并发疾病，如严重肾病（如透析）、晚期心脏病（NYHA IV 级）、严重肺动脉高压（WHO IV 级）或不稳定血栓事件，经研究者判断不适合参加研究者。
- 其他经研究者认为不适合参加者，如存在可能干扰研究开展、可能额外增加受试者的风险，或者研究者认为可能会妨碍受试者安全参与和完成本研究的伴随疾病、治疗、操作、手术或者临床实验室检查异常。
- 妊娠期或哺乳期女性受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:MY008211A片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
|
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 整个研究过程中 AE 发生率。 | 整个研究过程 | 安全性指标 |
| 整个研究过程中 AE 严重程度。 | 整个研究过程 | 安全性指标 |
| 整个研究过程中因 AE 导致的受试者退出率。 | 整个研究过程 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 服药观察期间，在无红细胞输注的情况下，每 3 个月评估 Hb 维持≥120g/L 的受试者比例。 | 24个月 | 有效性指标 |
| 服药观察期间，在无红细胞输注的情况下，每 3 个月评估 Hb 浓度相比接受MY008211A 研究治疗前的变化。 | 24个月 | 有效性指标 |
| 服药观察期间，每 3 个月评估无输血的受试者比例。 | 24个月 | 有效性指标 |
| 服药观察期间，每 3 个月评估突破性溶血的发生率。 | 24个月 | 有效性指标 |
| 服药观察期间，每 3 个月评估发生主要不良血管事件的受试者比例。 | 24个月 | 有效性指标 |
| 服药观察期间，每 3 个月评估 MY008211A 的血浆药物浓度。 | 24个月 | 有效性指标 |
| 服药观察期间，每 3 个月评估 WIESLAB@试剂盒检测的补体旁路途径活性相较于基线的变化。 | 24个月 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张凤奎 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23909223 | zhfk@hotmail.com | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张凤奎 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 陈苗 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 四川大学华西医院 | 常红 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 长沙市第三医院 | 李昕/盛赠美 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2024-04-28 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 34 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
