CTR20222689|Tinlarebant 片 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20222689

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

Nina Hou

联系人座机

021-33072051

联系人手机号

联系人Email

ninahou@belitebio.com

联系人邮政地址

上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区金科路4560号1幢南楼第5

联系人邮编

201203

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

III期

试验目的

主要目的：评估 Tinlarebant 在 Stargardt病1型（STGD1）青少年受试者中减缓萎缩病变增长率的疗效；次要目的：评估 Tinlarebant 在 STGD1 青少年受试者中的疗效次要终点（次要疗效终点将在第 24 个月评估）；评价 Tinlarebant 在 STGD1 青少年受试者中的药效学 (PD)；评估 Tinlarebant 的全身和眼部安全性和耐受性；探索性目的：评估 Tinlarebant 在 STGD1 青少年受试者中的疗效探索性终点。

随机化

盲法

双盲

试验范围

国际多中心试验

设计类型

平行分组

年龄

12岁(最小年龄)至 20岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

12至20岁（含）的男性或女性受试者。
受试者必须患有临床诊断的STGD1，且确定在ABCA4基因中存在至少1个突变。
入组时能够充分检查研究眼的眼底。 a. 研究眼将是符合所有入选和排除标准的眼。 b. 如果双眼均符合所有入选和排除标准，则选择具有较小病变的眼作为研究眼。 c. 如果双眼均符合所有入选和排除标准且病变大小相同，则选择BCVA更佳的眼作为研究眼。 d. 如果双眼均符合所有入选和排除标准，病变大小相同，且BCVA相同，则默认为右眼。
受试者必须具有边界清晰的萎缩病变，总大小在3个视盘面积 (7.62 mm2) 内，在研究眼中通过FAF (DDAF)成像测量并由中心阅片实验室确认（Fleckenstein et al, 2011; Sunness et al, 2007）。病变或至少1处病灶性病变（如果存在多处病变（多病灶性萎缩病变））必须位于黄斑区且大于0.02个视盘面积 (0.05 mm2) 。
根据 ETDRS 字母评分，受试者研究眼的 BCVA 必须为 20/200 或更佳。对侧眼未要求最低 VA。
受试者及其父母或法定监护人愿意在参与任何研究相关程序之前，在伦理审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC)/人类临床研究伦理委员会 (HREC) 批准的知情同意书 (ICF) 上提供同意。
受试者同意遵守所有方案要求。

排除标准

筛选时患有研究者认为会使治疗效果评估复杂化的任何眼部疾病（STGD1除外）。
过去3个月内研究眼有眼部手术史。
过去3个月内或试验用药物的5个半衰期内（以较短者为准）使用任何类型的试验用药物。
接受任何既往基因治疗。
患有维生素A缺乏症，定义为血浆维生素A值低于20μg/dL (= 0.7μmol/L) 。
在开始研究治疗给药前的最后2周或药物洗脱期（以时间较长者为准）内使用可能影响研究药物作用的药物，如异维A酸（13-顺式-视黄酸）或其他视黄醇调节剂或衍生物。
不愿意停用维生素A或β-胡萝卜素补充剂。
在研究药物给药前30天内使用任何已知属于细胞色素P450 (CYP) 酶的中效或强效抑制剂/诱导剂的药物或补充剂（例如，利福平、巴比妥类药物、吩噻嗪类药物、西咪替丁、卡马西平、圣约翰草），或在研究药物给药前48小时内摄入属于CYP酶的中效或强效抑制剂/诱导剂并且根据研究者的判断可能会影响受试者安全性或研究结果有效性的食物（例如，葡萄柚、石榴、杨桃、苦橙[酸橙]）。
存在任何危及生命的疾病，包括当前的恶性肿瘤。
筛选时丙氨酸转氨酶/天冬氨酸氨基转移酶 > 2.5×正常值上限。
存在肾功能不全，定义为筛选时肾小球滤过率估计值（床边Schwartz）< 30mL/min/1.73m2。
妊娠或哺乳期女性；不愿意或无法使用可接受避孕方法（或禁欲）的具有生育能力的女性。在随机分组前，育龄女性的妊娠试验结果必须为阴性（附录13.5）。
不同意女性配偶/伴侣使用适当避孕措施（例如避孕套）或无生育能力（即手术绝育）的男性受试者（附录13.5）。
不愿意或无法提供签署的知情同意书。
研究者认为受试者不适合进入研究。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:NA	剂型:片剂
中文通用名:NA	剂型:片剂

对照药

名称	用法
中文通用名:NA	剂型:片剂
中文通用名:NA	剂型:片剂

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
通过 FAF 成像评估的萎缩总面积相对于基线的变化率（明确减少的自发荧光 [DDAF]）。	第24个月	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
通过SD-OCT确定的视网膜厚度和形态学相对于基线的变化；通过微视野检查确定的视网膜敏感性相对于基线的变化；通过ETDRS视力表测量的BCVA相对于基线的变化	第24个月	有效性指标
RBP4水平相对于基线的变化；RBP4水平相对于基线的变化与病变大小相对于基线的增长率之间的相关性	治疗期每次访视，治疗结束访视及研究结束访视	有效性指标
体格检查、生命体征测量、ECG、眼科检查、临床实验室检查、视黄醇化学、视功能问卷、眼内压测量、暗适应试验、散瞳眼底镜检查、对比敏感度、不良事件评估以及伴随药物监测。	筛选期，治疗期，治疗结束访视及研究结束访视	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

有

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
睢瑞芳	医学博士	主任医师/教授	010-69156361	hrfsui@163.com	北京市-北京市-东城区帅府园1号	100730	中国医学科学院北京协和医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
中国医学科学院北京协和医院	睢瑞芳	中国	北京市	北京市
首都医科大学附属北京同仁医院	马科	中国	北京市	北京市
上海复旦大学附属眼耳鼻喉科医院	常青	中国	上海市	上海市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-09-13
中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-11-08
中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2023-04-24

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 60 ；国际: 60 ；

已入组例数

国内: 46 ；国际: 104 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2022-12-08；国际：2022-05-30；

第一例受试者入组日期

国内：2022-12-23；国际：2022-06-27；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

Tinlarebant 片 ｜进行中-招募中