登记号
CTR20222928
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
大疱性类天疱疮
试验通俗题目
一项皮下注射efgartigimod PH20用于治疗大疱性类天疱疮成人受试者的II/III期研究
试验专业题目
一项探究皮下注射efgartigimod PH20在治疗大疱性类天疱疮成人受试者中的有效性和安全性的II/III期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
试验方案编号
ARGX-113-2009
方案最近版本号
2.0
版本日期
2022-05-10
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
纪维虎
联系人座机
021-61632477
联系人手机号
17317518906
联系人Email
weihu.ji@zailaboratory.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海浦东新区张江高科园区金科路4560号金创大厦1号楼4层
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评价皮下注射efgartigimod PH20治疗大疱性类天疱疮（BP）受试者获得持续缓解的有效性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者愿意并能够进行以下操作： a. 了解研究要求 b. 提供书面知情同意书 c. 遵守研究方案程序。
- 受试者为男性或女性，签署知情同意书（ICF）时达到知情同意年龄。
- 在筛选和基线访视时，受试者有BP的临床体征（如，存在大疱），伴或不伴荨麻疹/湿疹/红斑状斑块或瘙痒。BP的诊断必须在随机分配至治疗组前经组织病理学检查和DIF确证为阳性，并在筛选时经血清学检查（根据当地操作规范，经IIF、CLEIA或ELISA）确证为阳性。
- 受试者在筛选和基线时的IGA-BP评分为3分或4分。
- 筛选时，受试者的Karnofsky体能状态至少为60%。
- 男性和女性使用的避孕措施应符合当地有关参与临床研究者避孕方法的规定，并且： a. 男性受试者： -必须同意从签署ICF时起至其IMP末次给药日，使用可接受的避孕方法。 b. 女性受试者： -具有生育能力的女性（WOCBP）在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，在基线时研究干预给药前尿妊娠试验结果必须为阴性。 -WOCBP必须同意从签署ICF时起至其IMP末次给药日，使用至少1种避孕方法。
排除标准
- 其他形式的类天疱疮或其他自身免疫性水疱病
- 在基线访视前接受了至少4周已知会导致或加重BP的不稳定剂量的药物治疗
- 使用了OCS、TCS、常规免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜以外的BP治疗
- 已知有OCS治疗禁忌症
- 筛选时存在活动性或慢性感染
- 筛选时COVID-19检测呈阳性（如果当地法规要求则进行检测）
- 研究者认为可能会干扰BP临床症状准确评估或使受试者面临不当风险的任何其他已知自身免疫性疾病
- 恶性肿瘤病史，除非通过充分治疗认为已治愈，且在IMP首次给药前≥ 3年内无复发。患有以下癌症的受试者可在任何时间入组，前提是其在参与研究之前得到了充分的治疗： a. 基底细胞或鳞状细胞皮肤癌 b. 宫颈原位癌 c. 乳腺原位癌 d. 前列腺癌的偶发组织学结果
- 临床表明患有其他重大严重疾病、近期接受过手术或有研究者认为可能混淆研究结果或使患者面临不当风险的任何其他情况
- 在IMP首次给药前3个月或5个半衰期内（以较长者为准）使用过试验用药品
- 既往参与过efgartigimod临床研究
- 已知对给药治疗的任何成分具有超敏反应
- 筛选时活动性感染的血清检测结果呈阳性，伴有以下任何一种情况： a. 提示急性或慢性感染的HBV b. 基于HCV抗体检测的HCV c. HIV
- 原发性或继发性低丙种球蛋白血症，筛选时血清总IgG水平< 4 g/L。
- 当前酗酒、吸食毒品或滥用药物，或有既往史（如，筛选前12个月内）
- 妊娠或哺乳期女性以及计划在研究期间妊娠的女性
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:efgartigimod PH20皮下注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂 PH20皮下注射液
|
剂型:注射液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已停止口服皮质类固醇（OCS）治疗达到完全缓解（CR）≥ 8周的受试者比例。 | 第36周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Part A:自基线至第36周的OCS累积剂量 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已停止OCS治疗IGA-BP评分达到0≥ 8周的受试者比例 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已停止OCS治疗IGA-BP评分达到0或1 ≥8周的受试者比例 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: 至第36周内的任何时间，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂IGA-BP评分达到0或1的受试者比例 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: BPDAI活动度评分相对于基线的变化 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已接受最低OCS剂量治疗达到CR≥ 8周的受试者比例。 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: 达到以下疾病状态的时间： ○ CDA ○ CR ○ CR同时接受OCS最低剂量治疗≥ 8周 ○ CR/PR同时停止OCS治疗≥ 8周 ○ CR同时停止OCS治疗≥ 8周 ○ 复发 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: 受试者在出现以下疾病状态时的累积OCS剂量：○CDA○CR ○CR同时接受OCS最低剂量治疗≥ 8周○CR/PR同时停止OCS治疗≥ 8周○CR同时停止OCS治疗≥ 8周○复发 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:第36周前接受了补救治疗的受试者比例 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:至第36周，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂达到疾病控制（CDA）且保持无复发的受试者比例 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: 瘙痒NRS 24小时平均瘙痒评分相对于基线的变化 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:瘙痒NRS 24小时最瘙痒评分相对于基线的变化 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: TEAE、AESI和SAE的发生率和严重程度 | 第36周 | 安全性指标 |
| Part A:生命体征、体格检查、ECG和临床实验室安全性评价 | 第36周 | 安全性指标 |
| Part A:GTI的累积恶化评分（CWS） | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:GTI的总体改善评分（AIS） | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:GTI的累积恶化评分（CWS） | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:GTI特定列表（GTI-SL） | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:随时间推移的EQ-5D-5L评分 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:随时间推移的DLQI评分 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A:随时间推移的ABQoL评分 | 第36周 | 有效性指标+安全性指标 |
| Part A:血清总IgG水平 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: 抗BP180和抗BP230抗体 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part A: Efgartigimod抗药抗体（ADA）（血清中）和抗rHuPH20抗体（血浆中） | 第36周 | 有效性指标+安全性指标 |
| Part A: 在研究中心完成（自行）给药培训的受试者（或其护理者）人数和百分比 | 第36周 | 安全性指标 |
| Part A: 研究中心人员确定有足够能力进行[自行]给予efgartigimod PH20 SC的受试者（或其护理者）人数和百分比 | 第36周 | 安全性指标 |
| Part A: 在研究中心人员监督下成功（自行）给予efgartigimod PH20 SC的受试者（或其护理者）人数和百分比 | 第36周 | 安全性指标 |
| Part B: 自基线至第36周的OCS累积剂量 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part B: 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已停止OCS治疗IGA-BP评分达到0, ≥ 8周的受试者比例 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part B: 至第36周，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂达到疾病活动控制（CDA）且保持无复发的受试者比例 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part B: 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且接受最低OCS治疗剂量达到CR≥8周的受试者比例 | 第36周 | 有效性指标 |
| Part B: 瘙痒数字评定量表（NRS）24小时平均瘙痒评分相对于基线的变化 | 第36周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李航 | 医学博士 | 主任医师 | 010-83572211 | drlihang@126.com | 北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第一医院 | 李航 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西医院 | 李薇 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 潘萌 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南方医科大学皮肤病医院 | 陈永锋 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 福建医科大学附属第一医院 | 纪超 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 武汉市第一医院 | 陈柳青 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 河南省人民医院 | 张守民 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 重庆医科大学附属第一医院 | 方圣 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 广东省人民医院 | 万建绩 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 北京协和医院 | 左亚刚 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 新疆医科大学第一附属医院 | 帕丽达-阿布利孜 | 中国 | 新疆维吾尔自治区 | 乌鲁木齐市 |
| 南阳市第一人民医院 | 陈日新 | 中国 | 河南省 | 南阳市 |
| 上海市皮肤病医院 | 丁杨峰 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| Miami Dermatology and Laser Institute | Waibel, Jill | 美国 | Florida | Miami |
| ClearlyDerm - Clinedge - PPDS West Boca Raton Office | Colton, Andrea | 美国 | Florida | Boca Raton |
| University at Buffalo Clinical Translational Research Center | Sinha, Animesh | 美国 | New York | Buffalo |
| Saint Louis University | Hurley, Maria | 美国 | Missouri | St. Louis |
| Wright State Physicians | Travers, Jeffrey | 美国 | Ohio | Beavercreek |
| First OC Dermatology | Laquer, Vivian | 美国 | California | Fountain Valley |
| University of Michigan - 1500 E Medical Center Dr | Nakamura, Mio | 美国 | Michigan | Ann Arbor |
| West Virginia Research Institute | Gharib, Rola | 美国 | West Virginia | South Charleston |
| Olympian Clinical Research | Zook, Matthew | 美国 | Florida | Clearwater |
| Clarity Dermatology, PLLC | Jensen, James | 美国 | Colorado | Castle Rock |
| Randall Dermatology | Randall, John | 美国 | Indiana | West Lafayette |
| Skin Sciences, PLLC | Kircik, Leon | 美国 | Kentucky | Louisville |
| University of Pittsburgh Medical Center | Patton, Timothy | 美国 | Pennsylvania | Pittsburgh |
| Dartmouth Hitchcock Medical Center | Simmons, Brian | 美国 | New Hampshire | Lebanon |
| Medical Dermatology Specialists | Ackerman, Lindsay | 美国 | Arizona | Phoenix |
| Center For Clinical Studies | Tyring, Stephen | 美国 | Texas | Houston |
| Clinical Science Institute | Yamauchi, Paul | 美国 | California | Santa Monica |
| Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros | Chasapi, Vasiliki | 希腊 | Attiki | Athens |
| Hospital Of Skin And Venereal Diseases | Ioannides, Dimitrios | 希腊 | Thessaloniki | Thessaloniki |
| Attikon University General Hospital | Papadavid, Evangelia | 希腊 | Attiki | Athina |
| 401 Military Hospital of Athens | Papakonstantis, Markos | 希腊 | Attiki | Athina |
| Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki | Patsatsi, Aikaterini | 希腊 | Thessaloniki | Thessaloniki |
| Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros | Stratigos, Alexander | 希腊 | Attiki | Athens |
| Universitair Medisch Centrum Groningen | Horvath, Barbara | 荷兰 | Groningen | Groningen |
| Hospital Charles Nicolle | Joly, Pascal | 法国 | Seine-Maritime | Rouen |
| Groupe Hospitalier Archet I Et II | Passeron, Thierry | 法国 | Alpes-Maritimes | Nice |
| Hospital Universitario Ramon y Cajal | Ballester, Asuncion | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Universitario 12 de Octubre | Fulgencio Barbarin, Jon | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Universitario Germans Trias i Pujol | Bielsa Marsol, Maria Isabel | 西班牙 | Barcelona | Badalona |
| Hospital del Mar | Curto Barredo, Laia | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Universitario Virgen Macarena | Ferrandiz Pulido, Lara | 西班牙 | Sevilla | Sevilla |
| Hospital Universitario Clínico San Cecilio | Moyano Bueno, David | 西班牙 | NA | Granada |
| Hospital Regional Universitario de Malaga – Hospital General | Martinez Pilar, Leandro | 西班牙 | Málaga | Malaga |
| Hospital de Manises | Martorell, Antonio | 西班牙 | Valencia | Manises |
| Hospital Vital Alvarez Buylla | Coto Segura, Pablo | 西班牙 | Asturias | Mieres |
| Hospital Universitario Doctor Peset | Estebanez Corrales, Andrea | 西班牙 | Valencia | Valencia |
| Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont | Szegedi, Andrea | 匈牙利 | Hajdú-Bihar | Debrecen |
| Pécsi Tudományegyetem | Kinyo, Agnes | 匈牙利 | NA | Pecs |
| Semmelweis Egyetem | Holló, Péter | 匈牙利 | Budapest | Budapest |
| Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli | De Simone, Clara | 意大利 | Lazio | Roma |
| Istituto Dermopatico Dell'immacolata IRCCS | Didona, Biagio | 意大利 | Lazio | Roma |
| Azienda Sanitaria Di Firenze | Caproni, Marzia | 意大利 | Toscana | Firenze |
| Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele | Micali, Giuseppe | 意大利 | Sicilia | Catania |
| A.O.U.S. Le Scotte - Università degli Studi di Siena | Cinotti, Elisa | 意大利 | Toscana | Siena |
| Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi-Via Massarenti | Bardazzi, Federico | 意大利 | Emilia-Romagna | Bologna |
| ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN | Calzavara Pinton, Piergiacomo | 意大利 | Lombardia | Brescia |
| Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia | Vassallo, Camilla | 意大利 | Lombardia | Pavia |
| Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico | Genovese, Giovanni | 意大利 | Lombardia | Milano |
| University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust | Vanadin Shipley, Deborah (Debbie) | 英国 | NA | Bristol |
| Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital | Benton, Emma | 英国 | London, City of | London |
| University Hospital Southampton NHS Foundation Trust | Oakford, Michelle | 英国 | NA | Southampton |
| Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina w Rzeszowie | Reich, Adam | 波兰 | Podkarpackie | Rzeszów |
| WRO MEDICA | Baran, Wojciech | 波兰 | Dolnoslaskie | Wroclaw |
| Klinika Dermatologii i Wenerologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi | Zebrowska, Agnieszka | 波兰 | NA | Lodz |
| EMC Instytut Medyczny S.A. | Luty, Anna | 波兰 | Dolnoslaskie | Wroclaw |
| Klinikum der Philipps Universit？t Marburg | Hertl, Michael | 德国 | Hessen | Marburg |
| Universit？tsklinikum Essen | Hadaschik, Eva | 德国 | Nordrhein-Westfalen | Essen |
| Universit？tsklinikum Freiburg | Kiritsi, Dimitra | 德国 | Baden-Württemberg | Freiburg |
| Universit？tsklinikum Frankfurt | Pinter, Andreas | 德国 | Hessen | Frankfurt am Main |
| Universit？tsklinikum Würzburg | Goebeler, Matthias | 德国 | Bayern | Würzburg |
| Universitatsklinikum Schleswig-Holstein | Gerdes, Sascha | 德国 | Schleswig-Holstein | Kiel |
| Universit？tsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden | Günther, Claudia | 德国 | Sachsen | Dresden |
| Charité - Universit？tsmedizin Berlin | Ghoreschi, Kamran | 德国 | Berlin | Berlin |
| Universitatsklinkum Erlangen | Sticherling, Michael | 德国 | Bayern | Erlangen |
| LMU Klinikum der Universit？t | Pfeiffer, Christiane | 德国 | NA | Muenchen |
| Premier Specialists | Murrell, Dedee | 澳大利亚 | NSW | Kogarah |
| St Vincents Hospital Melbourne - PPDS | Daniel, Benjamin | 澳大利亚 | Victoria | Fitzroy |
| Juntendo University Hospital | Hirasawa, Yusuke | 日本 | NA | Tokyo |
| Hokkaido University Hospital | Ujiie, Hideyuki | 日本 | Hokkaid？ | Sapporo-Shi |
| Aichi Medical University Hospital | Watanabe, Daisuke | 日本 | Aiti | Nagakute-Shi |
| Osaka Metropolitan University Hospital | Tsuruta, Daisuke | 日本 | ？saka | Osaka-shi |
| Kurume University Hospital | Ishii, Norito | 日本 | Hukuoka | Kurume-Shi |
| Tohoku University Hospital | Mizuashi, Masato | 日本 | Miyagi | Sendai-Shi |
| Yokohama City University Hospital | Yamaguchi, Yukie | 日本 | Kanagawa | Yokohama-Shi |
| Kindai University Hospital | Otsuka, Atsushi | 日本 | NA | Osaka-Sayama |
| Kumamoto University Hospital | Fukushima, Satoshi | 日本 | Kumamoto | Kumamoto-Shi |
| Gunma University Hospital | Motegi, Sei-ichiro | 日本 | Gunma | Maebashi-Shi |
| Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD | Vassileva, Snejina | 保加利亚 | Sofia-Grad | Sofia |
| Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda | Demerdjieva, Zdravka | 保加利亚 | Sofia-Grad | Sofia |
| University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Prof. Dr. Stoyan Kirkovich AD | Hristakieva, Evgeniya | 保加利亚 | Stara Zagora | Stara Zagora |
| Clinical Centre of Vojvodina | Gajinov, Zorica | 塞尔维亚 | NA | Novi Sad |
| University Clinical Center of Serbia - PPDS | Skiljevic, Dusan | 塞尔维亚 | Belgrade | Belgrade |
| University Clinical Center Nis | Tiodorovic, Danica | 塞尔维亚 | NA | Nis |
| Clinical Hospital Center Zagreb - PPDS | Marinovic, Branka | 克罗地亚 | Grad Zagreb | Zagreb |
| Poliklinika Solmed | Dediol, Iva | 克罗地亚 | Grad Zagreb | Zagreb |
| University Hospital Centre Split | Puizina Ivic, Neira | 克罗地亚 | NA | Split |
| Sheba Medical Center - PPDS | Baum, Sharon | 以色列 | NA | Tel Hashomer |
| Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS | Zeeli, Tal | 以色列 | Tel-Aviv | Tel Aviv-Yafo |
| HaEmek Medical Center | Ziv, Michael | 以色列 | NA | Afula |
| Rambam Medical Center - PPDS | Ramon, Michal | 以色列 | Haifa | Haifa |
| 杭州市第三人民医院_ | 刘苏俊 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 安徽医科大学第一附属医院 | 杨森 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 江西省皮肤病专科医院 | 刘伟军 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2022-09-22 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 32 ；
国际: 160 ；
已入组例数
国内: 1 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-05-25；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2023-06-14；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
