CTR20222947|HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液

基本信息

数据来源:临床试验登记与信息公示平台，查看原文请点击

登记号

CTR20222947

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

石磊

联系人座机

020-31800912

联系人手机号

联系人Email

lshi@reforgene.com

联系人邮政地址

广东省-广州市-黄埔区瑞和路39号纳金科技产业园H6 北塔31

联系人邮编

510700

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

I期

试验目的

评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

6岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

诊断为输血依赖型β-地中海贫血，筛选时前两年内每年输血≥100 ml/kg；
受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗；
筛选时受试者的年龄 6 周岁~35 周岁（包括边界值），性别不限；
无 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。
根据研究者评估受试者适合接受 HSCT；
具有合适的心肺等器官功能储备；
具备外周血造血干细胞采集的血管条件；

排除标准

受试者有可用的 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。
曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者。
中度或以上的铁过载；
筛选前的 30 天内参与其他干预性临床研究；
已知对试验中所用制剂成分有过敏反应史者；
筛选前 6 周内接种过活疫苗；
自身免疫性疾病患者；
研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液	剂型:注射剂

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
造血干细胞移植的成功率。	回输后12个月	安全性指标
回输RM-001细胞后 24 个月的总体生存率。	回输后24月	安全性指标
回输 RM-001 细胞后 24 个月内，不良事件发生的频率与严重程度，与研究药物的关联性。	回输后24个月	安全性指标
中性粒细胞成功植入时间。	回输后12个月	安全性指标
巨核系成功植入时间。	回输后12个月	安全性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
RM-001 细胞回输后达到摆脱输血依赖的受试者比例	回输后12个月	有效性指标
摆脱输血依赖受试者的临床特征	回输后12个月	有效性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

有

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
方建培	医学博士	主任医师	020-34070116	jpfang2005@163.com	广东省-广州市-海珠区盈丰路33号	510289	中山大学孙逸仙纪念医院
赖永榕	医学博士	主任医师	0771-5356304	laiyongrong@263.net	广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号	530021	广西医科大学第一附属医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
中山大学孙逸仙纪念医院	方建培	中国	广东省	广州市
广西医科大学第一附属医院	赖永榕	中国	广西壮族自治区	南宁市
深圳市儿童医院	刘四喜	中国	广东省	深圳市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会	同意	2022-10-20
广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-12-09
广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-12-30
中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会	同意	2023-01-20
深圳市儿童医院伦理委员会	同意	2023-03-30

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 12 ；

已入组例数

国内: 5 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2022-12-15；

第一例受试者入组日期

国内：2023-01-09；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液 ｜进行中-招募中