登记号
CTR20234255
相关登记号
CTR20201606,CTR20220424,CTR20220429
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
不伴抑制物血友病A和血友病B的预防治疗
试验通俗题目
KN057预防治疗不伴抑制物血友病A和血友病B的III期临床研究
试验专业题目
在不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，评价KN057注射液预防治疗的有效性和安全性的随机、开放研究
试验方案编号
KN057-A-302
方案最近版本号
1.0
版本日期
2023-11-01
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李贵兵
联系人座机
0512-65951826
联系人手机号
联系人Email
guibingli@alphamab.com
联系人邮政地址
江苏省-苏州市-苏州工业园区星湖街218号C23
联系人邮编
215000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
在不伴抑制物的血友病A（HA）和不伴抑制物的血友病B（HB）患者中，评估KN057预防治疗的有效性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
12岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
有
入选标准
- 12岁~70岁（包括界值）
- 重型及中重型血友病A或血友病B
- 筛选期FⅧ或FⅨ抑制物检测为阴性
- 既往无FⅧ或FⅨ抑制物病史；或曾有抑制物，但接受诱导免疫耐受治疗（ITI）成功后至少5年，且未见抑制物重现
- 筛选前26周内有≥6次进行药物治疗的出血
- 筛选前使用凝血因子替代治疗不少于50个暴露日；
- 既往未使用过TFPI抗体类药物
- 能够并且同意进行血友病原治疗药物的洗脱
- 能够理解并遵守本试验的要求，自愿接受试验。
排除标准
- 有严重或控制不佳的慢性疾病或存在明显的系统性疾病者
- 有血栓栓塞性疾病的病史
- 有血栓形成高危因素
- 存在非血友病A和血友病B的其他遗传性或获得性出血性疾病；
- 正在进行规范的预防治疗且维持超过12周
- 需要规律地全身性使用免疫调节治疗
- 筛选前24周内经常饮酒或诉试验期间可能会经常饮酒
- 过敏体质者；对试验药物/同类药物或辅料过敏者
- 血常规和凝血功能异常：血小板计数<100×109 /L；血红蛋白<90g/L；纤维蛋白原水平<正常值下限（LLN）
- 肝肾功能异常：谷丙转氨酶 (ALT)和/或谷草转氨酶（AST）>3倍ULN；总胆红素（TB）>1.5倍ULN
- 活动性乙型/丙型病毒性肝炎；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；梅毒螺旋体抗体阳性；
- 筛选前3个月内进行过重大手术
- 筛选前1个月内参加了含凝血因子制品临床试验并接受试验药物治疗
- 筛选前6个月内使用过艾美赛珠单抗治疗；
- 既往接受过任何血友病的基因治疗；
- 伴侣具有生育能力，且在研究期间及末次给药后3个月内无法或不能执行有效避孕措施
- 研究者认为不可参加此试验的其它因素
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:KN057注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 试验组和对照组的年化出血率（ABR） | 治疗26周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗26周，试验组和对照组不同类型ABR | 治疗26周 | 有效性指标 |
| 治疗第27~52周，对照组ABR | 治疗第27~52周 | 有效性指标 |
| 治疗52周，试验组不同类型ABR | 治疗52周 | 有效性指标 |
| 试验组和对照组治疗期不良事件发生率和严重程度 | 治疗26周及研究结束 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨仁池 | 医学博士 | 主任医师 | 13512078851 | rcyang@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300041 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 台州市第一人民医院 | 陈莉莉 | 中国 | 浙江省 | 台州市 |
| 江西省人民医院 | 金成豪 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 西安市中心医院 | 宋艳萍 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 昆明医科大学附属第二医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 华北理工大学附属医院 | 闫振宇 | 中国 | 河北省 | 唐山市 |
| 吉林大学第一医院 | 高素君 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 杨威 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 成都市第三人民医院 | 肖蓉 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 修改后同意 | 2023-12-01 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 同意 | 2023-12-18 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 105 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
