登记号
CTR20212594
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
梗阻性肥厚型心肌病
试验通俗题目
一项评价Mavacamten单次口服给药在中国健康成人受试者药代动力学的开放性、平行入组、单中心 I 期临床试验
试验专业题目
一项评价Mavacamten单次口服给药在中国健康成人受试者药代动力学的开放性、平行入组、单中心 I 期临床试验
试验方案编号
LB2001-101
方案最近版本号
1.0
版本日期
2021-05-31
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王淇
联系人座机
020-32250803
联系人手机号
18588550957
联系人Email
qi.wang@lianbio.com
联系人邮政地址
广东省-广州市- 广州市天河区珠江新城珠江东路12
联系人邮编
510423
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
主要目的：
评价mavacamten单次空腹口服给药在不同CYP2C19基因型中国健康成人受试者中的药代动力学（Pharmacokinetics，PK）。
次要目的：
评价mavacamten单次空腹口服给药在不同CYP2C19基因型中国健康成人受试者中的安全性和耐受性。
探索性目的：
建立mavacamten的群体药代动力学模型，评价协变量对mavacamten暴露量的影响。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
60岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
有
入选标准
- 筛选时，年龄在18至60岁之间；
- 筛选时，体重指数（Body mass index，BMI）在18 kg/m2至30 kg/m2之间（含18 kg/m2和30 kg/m2）；
- 在筛选期和第-1天时，确定受试者为健康状态；
- 女性受试者不应妊娠或哺乳；
- 女性受试者的男性伴侣应禁欲或使用避孕措施；
- 能够理解并遵守研究程序，了解研究涉及的风险，并根据当地和机构的指导原则在筛选前签署书面知情同意书。
排除标准
- 具有临床意义的心脏病史；
- 筛选期5年内有任何类型的恶性肿瘤病史；
- 在筛选时，人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus，HIV）抗体、丙型肝炎病毒（Hepatitis C Virus, HCV）抗体或乙型肝炎病毒（Hepatitis B Virus, HBV）表面抗原血清学检查呈阳性；
- 筛选期和第-1天生命体征不合格；
- 在筛选前28天内或在5个T1/2（如已知）内服用过处方药；
- 存在研究者认为，会对受试者的安全构成风险或干扰试验评估、试验流程或试验完成的任何其他具有临床意义的异常、状况或疾病的病史或证据；
- 任何可能干扰试验实施或研究者认为参与试验会使受试者面临风险的任何情况或针对某一情况的治疗；
- 酒精或药物滥用；
- 抽烟者；
- 对mavacamten或mavacamten制剂中的任何成分过敏；
- 既往服用过mavacamten；
- 无法遵守研究限制/要求，包括到临床研究中心随访的次数要求；
- 在筛选前60天内献全血或失血400 mL或以上，或在筛选前2周内捐献过血浆；
- 研究者认为受试者不适合参加本研究。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Mavacamten胶囊
|
剂型:胶囊
|
|
中文通用名:Mavacamten胶囊
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药时曲线下面积AUC（0-last） | 给药前 60 min 内，给药后 10 、20 、30 、45 min、 1、1.5、2、3、4、8、12、24、48h 第 7、10、14、21、28、35、45、60 和 75 天 | 有效性指标+安全性指标 |
| 药时曲线下面积AUC（0-inf） | 给药前 60 min 内，给药后 10 、20 、30 、45 min、 1、1.5、2、3、4、8、12、24、48h 第 7、10、14、21、28、35、45、60 和 75 天 | 有效性指标+安全性指标 |
| 血药峰浓度（Cmax） | 给药前 60 min 内，给药后 10 、20 、30 、45 min、 1、1.5、2、3、4、8、12、24、48h 第 7、10、14、21、28、35、45、60 和 75 天 | 有效性指标+安全性指标 |
| 血药达峰时间（Tmax） | 给药前 60 min 内，给药后 10 、20 、30 、45 min、 1、1.5、2、3、4、8、12、24、48h 第 7、10、14、21、28、35、45、60 和 75 天 | 有效性指标+安全性指标 |
| 消除半衰期（T1/2） | 给药前 60 min 内，给药后 10 、20 、30 、45 min、 1、1.5、2、3、4、8、12、24、48h 第 7、10、14、21、28、35、45、60 和 75 天 | 有效性指标+安全性指标 |
| 表观分布容积（Vd/F） | 给药前 60 min 内，给药后 10 、20 、30 、45 min、 1、1.5、2、3、4、8、12、24、48h 第 7、10、14、21、28、35、45、60 和 75 天 | 有效性指标+安全性指标 |
| 表观清除率（CL/F） | 给药前 60 min 内，给药后 10 、20 、30 、45 min、 1、1.5、2、3、4、8、12、24、48h 第 7、10、14、21、28、35、45、60 和 75 天 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件 | 从受试者签署知情同意书开始，直至研究药物末次给药后75天 | 安全性指标 |
| 生命体征 | 从受试者签署知情同意书开始，直至研究药物末次给药后75天 | 安全性指标 |
| 体格检查 | 筛选期，第-1天，第3天，第75天 | 安全性指标 |
| 心电图参数 | 筛选期，第-1天，第1天，第3天，第28天，第60天，第75天 | 安全性指标 |
| 血常规 | 筛选期，第-1天，第3天，第28天，第75天 | 安全性指标 |
| 尿常规 | 筛选期，第-1天，第3天，第28天，第75天 | 安全性指标 |
| 血生化 | 筛选期，第-1天，第3天，第28天，第75天 | 安全性指标 |
| 凝血指标 | 筛选期，第-1天，第3天，第28天，第75天 | 安全性指标 |
| 基于群体药代动力学模型，评价种族差异对关键药代动力 学参数（包括分布容积和清除率）的影响 | 研究结束后 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张 菁 | 药学博士 | 主任药师 | 021-52887926 | Zhangj_fudan@163.com | 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路 12 号华山医院 | 200040 | 复旦大学附属华山医院/I 期临床研究室 |
| 武晓捷 | 药学博士 | 副研究员 | 13524686330 | maomao_xj@163.com | 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路 12 号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院/I 期临床研究室 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院/I 期临床研究室 | 张 菁 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 复旦大学附属华山医院/I 期临床研究室 | 武晓捷 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 修改后同意 | 2021-09-03 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 44 ；
已入组例数
国内: 45 ；
实际入组总例数
国内: 45 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-10-31；
第一例受试者入组日期
国内：2021-11-16；
试验终止日期
国内：2022-02-28；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
