登记号
CTR20250101
相关登记号
CTR20241000
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
非囊性纤维化支气管扩张
试验通俗题目
评价RSS0343片在非囊性纤维化支气管扩张患者中安全性、耐受性、药效学和有效性的研究
试验专业题目
评价RSS0343片在非囊性纤维化支气管扩张患者中安全性、耐受性、药效学和有效性的研究
试验方案编号
RSS0343-201
方案最近版本号
1.1
版本日期
2024-12-19
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
满延静
联系人座机
0518-82342973
联系人手机号
联系人Email
yanjing.man.ym5@hengrui.com
联系人邮政地址
湖南省-长沙市-开福区芙蓉中路一段319号
联系人邮编
410000
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
II期
试验目的
评价RSS0343片在非囊性纤维化支气管扩张受试者中多次口服给药的安全性和耐受性。
评价RSS0343片在非囊性纤维化支气管扩张受试者中多次口服给药的痰液PD特征。
评价RSS0343片在非囊性纤维化支气管扩张受试者中多次口服给药的PK特征。
评价RSS0343片在非囊性纤维化支气管扩张受试者中多次口服给药的外周血PD特征。
评价RSS0343片在非囊性纤维化支气管扩张受试者中多次口服给药的有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18 ~ 75岁（含边界值），男女不限。
- 女性受试者体重≥45 kg，男性受试者体重≥50 kg。
- HRCT显示影响一个或以上肺叶的支气管扩张，并经临床医生确诊为NCFB。
- 有慢性咳痰史，且在筛选期仍在产生痰液
- 筛选前及首次给药前的痰液颜色为粘液脓性或脓性，痰脓性评分≥4分
- 如果需要长期接受吸入激素治疗，应在首次给药前4周内维持稳定剂量，并在整个研究期内保持稳定
- 如果需要长期接受支气管舒张剂（长效β-激动剂和/或长效毒蕈碱拮抗剂）治疗，剂量和方案应在筛选访视前至少1个月内保持稳定，并在整个研究期内保持稳定
- 如果需要接受口服大环内酯类抗生素作为支气管扩张的慢性治疗，应在筛选及首次给药前4周维持稳定剂量，并在整个研究期内保持稳定
- 如果需要接受口服祛痰剂作为支气管扩张的慢性治疗，应在筛选及首次给药前4周维持稳定剂量，并在整个研究期内保持稳定
- 预期生存期大于12个月。
- 试验前签署知情同意书。
- 有潜在生育能力的受试者自愿采取相应避孕措施。
排除标准
- 筛选时有肺动脉高压或由研究者判断主要诊断为慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘的患者
- 由囊性纤维化、低丙种球蛋白血症、继发性免疫缺陷、α1-抗胰蛋白酶缺乏症引起的支气管扩张
- 目前正在治疗的非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染、过敏性支气管肺曲霉菌病或肺结核（TB）
- 由呼吸道病毒（包括COVID-19、流感病毒等）引起的活动性、有症状性的感染。
- 筛选前及首次给药前4周内经历过任何程度的支气管扩张急性加重或正在发生支气管扩张急性加重的患者
- 筛选前4周内有任何需要抗生素治疗的急性感染（包括呼吸道感染）。如果受试者在首次给药前出现需要抗生素治疗的病情加重或感染，则该受试者将被视为筛查失败
- 在筛选前4周内出现需要立即进行医疗干预的咯血
- 患有甲状腺功能减退症、肌性水肿、慢性淋巴水肿、肢端肥大症或网状青斑（如果受试者患有甲状腺功能减退症，但目前正在接受治疗，且甲状腺刺激素（TSH）和/或三碘甲状腺原氨酸（T3）/甲状腺素（T4）在正常范围内，则允许受试者参加试验）
- 患有银屑病或扁平苔藓。
- 患有赖特氏病/角化病或出血性角化病，或反应性关节炎。
- 患有红斑狼疮、特应性皮炎、慢性手部皮炎、慢性接触性皮炎或慢性皮癣
- 患有氯痤疮、大面积寻常疣或角化性皮炎。
- 患有糖尿病足。
- 患有牙周病、口腔感染，或有牙齿松动。
- 计划在研究期间拔牙
- 患有Papillon-Lefèvre综合征（常见临床表现为皮肤过度角化、牙龈炎）
- 筛选前5年内有恶性肿瘤病史。
- 筛选时有肝病病史或目前接受肝病治疗的受试者，包括但不限于急慢性肝炎、肝硬化或肝衰竭。
- 研究者认为任何其他不稳定的临床疾病。
- 首次给药前4周接受过口服或吸入抗生素。
- 首次给药前4周接受过免疫抑制剂。
- 筛选前4周内接受过可能导致皮肤角化过度的药物。
- 首次试验用药品服药前14天或5个半衰期内使用过CYP3A的强诱导剂或抑制剂
- 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2.0×正常范围上限（ULN）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞2.0×ULN或总胆红素（TBIL）＞1.5×ULN
- 白细胞<3.0×109/L，和（或）血红蛋白<90 g/L，和（或）血小板<80×109/L
- 筛选时糖化血红蛋白（HbA1c）≥8%
- 在首次给药前30天内接受过减毒活疫苗。
- 筛选前3个月内参加过任何医疗器械的临床试验。
- 血清肌酐值使用简化肾脏病饮食调整（MDRD）公式计算后eGFR<60 mL/(min×1.73 m2)；
- 活动性乙肝病毒感染、活动性丙肝病毒感染或已知HIV感染者或已知梅毒感染者。
- Fridericia基线校正QT间期（QTcF）>450毫秒（男性）或470毫秒（女性），或有先天性长QT综合征病史，或有Torsades de Pointes或其他异常心电图（除非心电图检查结果无临床意义，且经研究者批准并有签名记录）
- 药物滥用者。
- 筛选前1个月内平均每天摄入的酒精量，女性超过14 g（例如，145 mL葡萄酒、497 mL啤酒或43 mL低度白酒），男性超过28 g（例如，290 mL葡萄酒、994 mL啤酒或86 mL低度白酒）
- 当前吸烟或戒烟未满3个月。
- 给药前1个月内献血或失血总量≥200 mL，或者给药前3个月内献血或失血总量≥400 mL；或在给药前8周内接受过输血者；或静脉采血困难，或身体状况不能承受密集采血者
- 怀疑对试验用药品或试验用药品中的任何成份过敏，或对任何药物、食物、毒素或其他暴露严重过敏。
- 妊娠期或哺乳期妇女。
- 受试者文化水平受限无法完成各项调查问卷或受试者自己及家人均未能填写受试者日志卡。
- 研究者判断存在其他不适宜参加本研究的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:RSS0343片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 安全性及耐受性：包括任何不良事件，生命体征、体格检查、12导联心电图、实验室检查结果等的变化 | 第56天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 连续多次口服RSS0343 4周内各访视及停药后4周访视自发咳嗽痰液中活性中性粒细胞弹性蛋白酶（NE）、组织蛋白酶G（CatG）、酶蛋白酶3（PR3）浓度较基线的变化 | 第56天 | 有效性指标 |
| 受试者连续多次口服给药后RSS0343的血药浓度。 | 第56天 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 关伟杰 | 医学博士 | 研究员 | 13826042052 | Battery203@163.com | 广东省-广州市-越秀区沿江西路151号 | 510030 | 广州医科大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广州医科大学附属第一医院 | 关伟杰 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广州医科大学附属第一医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-12-19 |
| 广州医科大学附属第一医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-01-03 |
| 广州医科大学附属第一医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-01-03 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 18 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
