登记号
CTR20211469
相关登记号
CTR20202482
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
用于既往治疗疗效不佳的成人持续性或慢性原发性血小板减少症
试验通俗题目
一项在ITP 研究参加者中评估rozanolixizumab 的长期安全性、耐受性和有效性的III 期研究
试验专业题目
一项在持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP) 研究参加者中评估ROZANOLIXIZUMAB 的长期安全性、耐受性和有效性的开放标签扩展研究
试验方案编号
TP0004
方案最近版本号
修正案4.1(中国)
版本日期
2022-04-19
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李草草
联系人座机
021-23210277
联系人手机号
联系人Email
Celia.Li@ucb.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-西藏中路268号来福士广场办公楼2802室
联系人邮编
200001
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评估rozanolixizumab 治疗的长期安全性和耐受性（仅维持治疗组）；
次要目的：
评估rozanolixizumab 治疗的长期临床有效性（仅维持治疗组）
评估rozanolixizumab 对研究参加者感知症状的影响
评估rozanolixizumab 的药效学(PD) 作用（仅维持治疗组）
评估类固醇和其他合并ITP 药物使用的减少情况
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 研究参加者已完成TP0003 或TP0006 至第27 次访视（第25 周），且研究者认为，该参加者符合TP0003 或TP0006 的研究评估。
- 根据研究者的判断，认为研究参加者可靠且能遵守方案、访视时间表或服药。
- 研究参加者可为男性或女性： 或者 男性参加者必须同意在治疗期间和研究治疗末次给药后至少 3 个月内使用本方案第 10.4 节附录 4 中详述的避孕方法，并在此期间避免捐献精子。 女性参加者符合以下条件则具有参加研究的资格：通过尿液妊娠试验阴性确认未妊娠（参见附录 4，第 10.4 节），或者在参与研究期间未计划妊娠，未进行母乳喂养，且至少存在以下一种情况： 不是附录 4（第 10.4 节）中定义的有生育能力的女性 (WOCBP)。 同意在治疗期间和研究治疗末次给药后至少 3 个月内遵循附录 4（第 10.4 节）中避孕指南的 WOCBP。
- 研究参加者能够提供签署的知情同意书（按照第10.1.3 节附录1 所述），包括遵守知情同意书(ICF) 和本方案中列出的要求和限制
排除标准
- 研究参加者在TP0003 或TP0006 期间发生过任何与IMP 相关的持续SAE 或与IMP 相关的任何持续重度TEAE。
- 符合TP0003 或TP0006 的任何退出或永久停用IMP 标准，TP0003 或TP0006 的医疗状况发生变化，或出现需要立即治疗的严重出血，基于研究者的判断，这些情况使参加者无法入组TP0004（例如，具有临床意义的出血、持续的活动性或慢性感染、急性心肌梗死、血栓栓塞事件、肝脏疾病、高风险胃肠道出血、重度精神病症）。
- 延迟发现不符合TP0003 或TP0006 入选标准的情况（若该情况影响研究参加者的健康状况/安全性）。
- 延迟发现符合TP0003 或TP0006 排除标准的情况，该情况与ITP 诊断或研究参加者的健康状况/安全性相关。
- 根据TP0003 或TP0006 的最后可用评估，研究参加者的以下结果等于或大于3.0 x 正常值范围上限(ULN)：丙氨酸转氨酶(ALT)、天冬氨酸转氨酶(AST) 或碱性磷酸酶(ALP)。 如果研究参加者的ALT、AST 或ALP 在入组时> ULN，但不符合排除限值（TP0003 或TP0006 的最后可用评估），如果有可能，在给药前重复检测，以确保不再有进一步持续的临床相关性升高。 如果检测结果表明ALT、AST 或ALP 高出排除限度最高达25%，则可重复一次检测进行确认。 对于ALT、AST、ALP 或总胆红素的基线结果> ULN 的研究参加者，必须在电子病例报告表(eCRF) 中记录基线诊断和/或任何具有临床意义升高的原因。
- 根据TP0006 的最后可用评估，研究参加者的胆红素> 1.5 x ULN（除非确认Gilbert 综合征）。如果参加者仅总胆红素升高，则对胆红素进行分离以确定是否可能存在尚未诊断的Gilbert 综合征（即，直接胆红素< 35%）。
- 处于妊娠期或哺乳期的女性研究参加者。
- 研究参加者计划在研究期间进行重大择期手术。
- 研究参加者存在 TP0003/TP0006 中最后可用评估时获得的任何实验室检查结果异常，根据研究者判断，这些异常结果具有临床意义，在第 1 次访视（第 1 天）时未消退，并可能危及或损害研究参加者参加本研究的能力。
- 基线时研究参加者的 12 导联 ECG 在进行医学审查时存在视为具有临床意义的变化。研究者需要评估异常结果的临床意义，以确定资格。
- 研究参加者的使用Fridericia 公式计算的经心率校正的QT 间期(QTcF) > 450 msec（男性参加者）或QTcF > 470 msec（女性参加者）或QTcF > 480 msec（存在束支传导阻滞的参加者）。
- 研究参加者在第 1 天（基线访视）前 8 周内接受了活疫苗接种；或打算在研究期间或IMP 末次给药后 7 周内接种活疫苗。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Rozanolixizumab注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:Rozanolixizumab注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:Rozanolixizumab注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 发生治疗中出现的不良事件(TEAE) | 60周/试验结束 | 安全性指标 |
| 发生导致永久停用rozanolixizumab（即，研究停止）的TEAE | 60周/试验结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 具有临床意义的稳定应答，定义为在计划的 52 周治疗期（从第 4 周开始） ≥70% 访视中未接受补救治疗情况下具有临床意义的应答（即血小板计数≥ 50x10^9/L） | 53 周/用药结束 | 有效性指标 |
| ITP-PAQ 症状领域评分自基线至第53 周（包括所有中间时间点）的变化 | 53 周/用药结束 | 有效性指标 |
| 口服类固醇给药随时间推移的 AUC 合并 ITP 药物（不包括皮质类固醇）的用药剂量和/或频率随时间的变化 | 60周/试验结束 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 侯明 | 血液学博士 | 主任医师 | 13791122627 | houming@medmail.com.cn | 山东省-济南市-文化西路107号 | 250012 | 山东大学齐鲁医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 山东大学齐鲁医院 | 侯明 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 杨凤娥 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 常州市第一人民医院 | 董伟民 | 中国 | 江苏省 | 常州市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 麦文渊 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 中南大学湘雅三医院 | 李昕 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 吉林大学第一医院 | 高素君 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 无锡市人民医院 | 周新 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 李登举 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 蚌埠医学院第一附属医院 | 杨艳丽 | 中国 | 安徽省 | 蚌埠市 |
| 常州市第二人民医院 | 陈涛 | 中国 | 江苏省 | 常州市 |
| Prince of Wales Hospital | Wong Raymond Siu Ming | 中国香港 | 香港市 | 香港市 |
| Princess Margaret Hospital | Kwok Kevin | 中国香港 | 香港市 | 香港市 |
| National Cheng Kung University Hospital | 陳彩雲 | 中国台湾 | 台湾省 | Tainan |
| National Taiwan University Hospital | 周聖傑 | 中国台湾 | 台湾省 | Taipei |
| Changhua Christian Hospital | 林敬業 | 中国台湾 | 台湾省 | Changhua |
| Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital | 蕭惠樺 | 中国台湾 | 台湾省 | Kaohsiung |
| Taipei Medical University - Shuang Ho Hospital | Chao 趙 Tsu-Yi 祖怡 | 中国台湾 | 台湾 | 台北 |
| Universitatsklinikum der PMU | Greil Richard | 奥地利 | Salzburg | Salzburg |
| LKH-Univ. Klinikum Graz | Sormann Siegfried | 奥地利 | Steiermark | Graz |
| UZ Gent | De Vriendt Ciel | 比利时 | Oost-Vlaanderen | Gent |
| University of Toronto - St. Michael's Hospital (SMH) - Centre for Faculty Development | Sholzberg Michelle | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| Eastern Regional Health Authority | Pardy Natasha | 加拿大 | Newfoundland & Labrador | St. John's |
| Fakultni nemocnice Ostrava | Gumulec Jaromir | 捷克 | Ostrava | Poruba |
| CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez | Terriou Louis | 法国 | Hauts-de | Lille |
| Aphm - Hopital De La Conception - Service de medecine interne | Ebbo Mikael | 法国 | Bouches-du-Rhone | Marseille Cedex 05 |
| CHU Dijon - Hopital du Bocage | Bonnotte Bernard | 法国 | Cote-d'Or | Dijon |
| Centre Hosp.La Beauchée - Hématologie | Allangba Olivier | 法国 | Cotes-d'Armor | Saint Brieuc |
| C.H de la Cote Basque - Servivce Hématologie | Capdupuy Claudie | 法国 | Atlantiques -Bayonne | Pyrenees |
| Universitatsmedizin Rostock | Henze Larissa | 德国 | Vorpommern -Rostock | Mecklenburg |
| Klinikum der J.W. Goethe-Universitat Frankfurt | Miesbach Wolfgang | 德国 | Frankfurt am Main | Hessen |
| HELIOS Klinikum Berlin-Buch - Fachbereich für Hamatologie und Stammzelltransplantation | Held Thomas | 德国 | Berlin | Berlin |
| Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6 Vicenza | CARLI GIUSEPPE | 意大利 | Vicenza | Vicenza |
| Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico | Siragusa Sergio Mario | 意大利 | Vicenza | Palermo |
| PO San Gerardo, ASST Monza | Carpenedo Monica | 意大利 | Lombardia | Monza |
| Azienda Ospedaliera Universitaria - Hematology | Volpetti Stefano | 意大利 | Udine | Udine |
| Szpital Wojewodzki w Opolu Sp. z o.o. | Woszczyk Dariusz | 波兰 | Opolskie | Opole |
| Wojewódzki Szpital Specjalistyczny sp.z o.o. | Homenda Wojciech | 波兰 | Pomorskie | Slupsk |
| MTZ Clinical Research Sp. z o.o. | Madry Krzysztof | 波兰 | Warszawa | Warszawa |
| Policlinica de Diagnostic Rapid | Lazaroiu Mihaela | 罗马尼亚 | Brasov | Brasov |
| Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova | OCROTEALA Luminita | 罗马尼亚 | Craiova | Craiova |
| City Clinical Hospital #40 | Chernova Natalia | 俄罗斯 | Moskva | Moscow |
| FGU | Gritsaev Sergey | 俄罗斯 | Saint Petersburg | Saint Petersburg |
| City Clinical Hospital n.a. Botkin | Vorobyev Vladimir | 俄罗斯 | Moscow | Moscow |
| C.H.U. A Coruna | Lopez Fernandez Maria Fernanda | 西班牙 | A Coruna | Coruna |
| Hospital Universitario La Paz | Alvarez Roman Maria | 西班牙 | Comunidad de Madrid | Madrid |
| Hospital U. 12 Octubre | Perez Segura Gloria | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Universitario Son Espases | Canaro Hirnyk Mariana | 西班牙 | Baleares | Palma De Mallorca |
| Clinica Universidad de Navarra | Grande García Carlos | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| H. Quirón Zaragoza | Giraldo Castellano Pilar | 西班牙 | Zaragoza | Zaragoza |
| KNP | Nogaieva Larysa | 乌克兰 | Cherkasy | Cherkasy |
| Medical Center of Limited Liability Company (Harmoniya Krasy) | Perekhrestenko Tetiana | 乌克兰 | Kyiv | Kyiv |
| Norfolk and Norwich University Hospital - Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) Clinic | LYALL Hamish | 英国 | Norfolk | Norwich |
| St James University Hospital | Hill Quentin | 英国 | Leeds | Leeds |
| Royal Victoria Infirmary - Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) Clinic | Talks Kate | 英国 | Newcastle | Newcastle-Upon-Tyne |
| Tower Hematology Oncology Medical Group | Lorber Jeremy | 美国 | California | Beverly Hills |
| Massachusetts General Hospital | Kuter David | 美国 | Massachusetts | Boston |
| Hematology Oncology Associates | Cohen Bradley | 美国 | New York | Nyack |
| Comac Medical Ltd | Popova Tanya | 保加利亚 | Sofia-Grad | Sofia |
| UMHAT Sveti Georgi | Dimitrova Maria | 保加利亚 | Plovdiv | Plovdiv |
| Odense University Hospita | Frederiksen Henrik | 丹麦 | South Denmark | Odense |
| Rigshospitalet | Leinoe Eva Birgitte | 丹麦 | Copenhagen | Copenhagen |
| Aarhus University Hospital | Niekerk Peter | 丹麦 | Aarhus | Aarhus |
| Studienzentrum Aschaffenburg | Schirrmacher-Memmel Silke | 德国 | Moscow | Moscow |
| Stadtisches Krankenhaus Munche | Karthaus Meinolf | 德国 | Bayern | Munchen |
| City Clinical Hospital n. a. S.P.Botkina. | Olga Vinogradova | 俄罗斯 | Moscow | Moscow |
| Clinical Center Of Vojvodina | Urosevic Ivana | 塞尔维亚 | Novi Sad | Novi Sad |
| Clinical Hospital Center Zemun | Cvetkovic Zorica | 塞尔维亚 | Belgrade | Belgrade |
| Clinical Center Of Serbia | Mitrovic Mirjana | 塞尔维亚 | Belgrade | Belgrade |
| Gaziantep University Medical Faculty | Okan Vahap | 土耳其 | Gaziantep | Gaziantep |
| Ege Universitesi Tip Fakultesi | Saydam Guray | 土耳其 | Izmir | Izmir |
| Adnan Menderes University Medical Faculty | Bolaman Ali | 土耳其 | Aydin | Aydin |
| Ankara University Medical Faculty | Ilhan Osman | 土耳其 | Ankara | Ankara |
| Sakarya Research and Training Hospital | Tuba HACIBEKIROGLU | 土耳其 | Adapazari | Adapazari |
| Mersin University Medical Faculty | Tombak Anil | 土耳其 | Yenisehir/Mersin | Yenisehir/Mersin |
| Trakya University Medical Faculty | Demir Ahmet Muzaffer | 土耳其 | Edirne | Edirne |
| East Carolina University | Liles Darla | 美国 | North Carolina | Greenville |
| Comprehensive Hematology Oncology LLC | Desai Pratibha | 美国 | Florida | Saint Petersburg |
| Bleeding and Clotting Disorders Institute | Tarantino Michael | 美国 | Illinois | Peoria |
| Research Medical Center | Singh Jaswinder | 美国 | Missouri | Kansas City |
| Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre | Tina Dutt | 英国 | Liverpool | Liverpool |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 山东大学齐鲁医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2021-05-27 |
| 山东大学齐鲁医院国家药品临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-01-20 |
| 山东大学齐鲁医院国家药品临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-06-01 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 20 ；
国际: 90 ；
已入组例数
国内: 5 ；
国际: 43 ；
实际入组总例数
国内: 5 ；
国际: 43 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-11-15；
国际：2020-12-30；
第一例受试者入组日期
国内：2021-11-15；
国际：2020-12-30；
试验终止日期
国内：2022-12-23；
国际：2022-12-23；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
