登记号
CTR20221453
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
JXHL2200002/JXHL2200001
适应症
复发/难治性多发性骨髓瘤、结肠直肠癌、转移性去势抵抗性前列 腺癌、新诊断和复发/难治性骨髓增生异常综合征和急性髓系白血 病
试验通俗题目
在新诊断和复发/难治性肿瘤患者中开展的选择性核输出抑制剂（SINE）化合物 Eltanexor
（KPT-8602）的研究
试验专业题目
一项在新诊断和复发/难治性肿瘤患者中开展的选择性核输出抑制剂（SINE）化合物 Eltanexor
（KPT-8602）的安全性、耐受性和疗效的开放性、1/2 期研究
试验方案编号
KCP-8602-801
方案最近版本号
第10.0版
版本日期
2021-10-20
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
于婷婷
联系人座机
021-32501095
联系人手机号
18210519685
联系人Email
tingting.yu@antengene.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-长宁区中山西路1065号SOHO中山广场B座1206
联系人邮编
200051
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
国内试验F部分2期：
主要目的：
● 确定单药 eltanexor 在高危原发难治性 MDS 患者中的 ORR。
次要目的：
● 确定 OS 和 6 个月 OS
● 确定 PFS
● 确定 DCR
● 确定 DOR
● 确定脱离输血依赖的比例
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在进行任何筛选程序之前，根据联邦、地方和机构指南获得书面知情同意。
- 足够的肝功能： a. 总胆红素≤2×正常上限（ULN）（Gilbert’s 综合征[遗传性高间接胆红素血症]患者除外，其总胆红素必须≤4× ULN）， b. 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.5 × ULN（已知肿瘤累及肝脏的患者除外，其 AST 和 ALT ≤5.0 × ULN）。
- 足够的肾功能：肌酐清除率≥30 mL/min，使用 Cockcroft and Gault 公式计算（140-年龄）×体重（kg）/（72×肌酐 mg/dL）；如果是女性，则乘以 0.85。
- 育龄女性患者必须同意使用双重避孕法（1 种高效和 1 种有效的避孕法），并且筛选时血清妊娠试验呈阴性，而男性患者如果性生活活跃，必须使用有效的屏障避孕法。对于男性和女性患者，在整个研究过程中以及末次给药后 3 个月内必须使用有效的避孕方法
- 诊断明确、有记录的 MDS，伴骨髓原始细胞 5%至 19%（2016 年 WHO 分类）。
- 有最近的骨髓组织病理学报告。
- 按照 IPSS-R，患者应为中危、高危或极高危 MDS
- HMA（原发性）难治性 MDS 患者，包括： a. ≥2 个周期的去甲基化药物（阿扎胞苷和/或地西他滨，ASTX727 或研究性药物），具有明确的疾病进展（PD）（全血细胞减少，骨髓原始细胞增加≥50%）或患者进展为 MDS 更高危的类别； b. ≥4 个周期的阿扎胞苷和/或地西他滨（或其他去甲基化疗法），根据 IWG 标准，获得 SD/无改善（无 CR/mCR/PR/HI）。
- 东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分<2
- 即将发生 AML 转化风险的患者（根据研究者的意见）或 RAEB-2 MDS 的患者，入组前必须联系医学监查员
排除标准
- 妊娠或哺乳期女性患者。
- C1D1 前 4 周内进行大手术
- 心脏功能受损或具有临床意义的心脏病，包括以下任何一项： a. C1D1 之前≤3 个月内不稳定型心绞痛或急性心肌梗死； b. 具有临床意义的心脏病（例如，症状性充血性心脏衰竭[例如，> NYHA 2 级]；未受控制的心律不齐，或高血压；不稳定性高血压病史或对降压方案的依从性差）。
- 在 C1D1 之前的 1 周内需要接受肠道外抗生素、抗病毒药或抗真菌药的未受控制的活动性重度全身感染。
- 有已知症状性脑转移的患者不适合入组。无症状、稳定、经过治疗的脑转移患者有资格参加研究。
- 有已知症状性脑转移的患者不适合入组。无症状、稳定、经过治疗的脑转移患者有资格参加研究。
- 有已知症状性脑转移的患者不适合入组。无症状、稳定、经过治疗的脑转移患者有资格参加研究。
- 已知的活动性甲、乙或丙型肝炎感染；或已知 HCV RNA 或 HBsAg（HBV 表面抗原）呈阳性。
- 既往恶性肿瘤不是排除标准。
- 患有可干扰 eltanexor 吸收的胃肠道疾病（或未受控制的呕吐或腹泻）的患者
- 研究者认为可能干扰治疗、依从性或表示同意的能力的严重精神病或医学状况。
- 不愿遵守方案的患者，包括所需的活检和评估疾病所需的样本收集等。
- IPSS-R 极低或低危 MDS。
- 根据世界卫生组织（WHO）定义，已有证据转化为 AML（骨髓或外周血中≥20%的原始细胞）
- 筛选前 4 周内骨髓原始细胞比例增加一倍且筛选时绝对原始细胞比值>15%的患者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:KCP-8602-801
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:KCP-8602-801
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 主要终点为ORR | 中期分析和研究结束 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 次要终点包括 OS、6 个月 OS、PFS、DCR、DOR 和脱离输血依赖的比例 | 中期分析和研究结束 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 肖志坚 | 博士 | 主任医师 | 13821085716 | zjxiao@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 肖志坚 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 广东省人民医院 | 杜欣 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 北京协和医院 | 韩冰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 苏州大学第一附属医院 | 苗瞄 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 李秋柏 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 中山大学肿瘤防治中心 | 梁洋 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南方医科大学南方医院 | 刘启发 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 江苏省人民医院 | 沈文怡 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 四川大学华西医院 | 吴俣 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 重庆医科大学附属第一医院 | 王利 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 哈尔滨市第一医院 | 贡铁军 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 陕西省人民医院 | 王一 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 张苏江 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市第六人民医院 | 常春康 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海仁济医院 | 钟华 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 厦门大学附属第一医院 | 骆宜茗 | 中国 | 福建省 | 厦门市 |
| 青岛大学附属医院 | 王伟 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-04-13 |
试验状态信息
试验状态
主动终止
目标入组人数
国内: 13 ；
国际: 83 ；
已入组例数
国内: 0 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 0 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：2022-11-22；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
