登记号
CTR20250365
相关登记号
CTR20231730
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2200549
适应症
血友病A
试验通俗题目
评价GS1191-0445注射液治疗血友病A的临床研究
试验专业题目
一项在血友病A中国受试者中评价GS1191-0445注射液单次给药的有效性和安全性单臂、开放标签、多中心研究
试验方案编号
GS1191-0445-GTHA-CN02
方案最近版本号
3.0
版本日期
2025-01-07
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李艳芳
联系人座机
0512-67998008
联系人手机号
联系人Email
yanfang.li@gritgen.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区陆家嘴金融区世纪大道210号
联系人邮编
201204
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评估单次静脉输注GS1191-0445注射液在血友病A受试者中的有效性；
次要目的：（1）评估单次静脉输注GS1191-0445注射液在血友病A受试者中的安全性；
（2）评估GS1191-0445注射液静脉输注后第2-5年的长期疗效及安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 了解研究的目的和风险，并根据国家和地方的隐私法，提供知情同意书；
- 受试者必须是男性，签署知情同意时年龄≥18岁，且≤65岁；
- 入组前病史记录确诊为血友病A；
- 入组前受试者已使用FVIII产品至少150个暴露日（ED）；
- 受试者既往无FVIII抑制物的病史；
- 受试者同意自签署知情同意书开始使用可靠的屏障避孕方法
- 受试者愿意并能够遵循计划访视、治疗计划和其他研究程序。
排除标准
- 受试者患有与血友病A无关的任何出血性疾病；
- 筛选期间受试者肝功能检查结果异常；
- 筛选期间受试者实验室检查异常；
- 受试者患有急性或慢性乙肝病毒（HBV）感染或慢性丙肝病毒（HCV）感染；或正在接受乙肝和丙肝的抗病毒治疗的受试者；
- 活动性全身免疫性疾病。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:GS1191-0445注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 年化出血率（ABR） | 输注后第3周至第52周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件（AE）发生 率 | 输注后52周内 | 安全性指标 |
| 生命体征、体格检查、临床实验室检查、12 导联心电图等自基线的变化 | 输注后52周内 | 安全性指标 |
| 免疫原性反应 | 输注后 52 周内 | 安全性指标 |
| 长期疗效 | 静脉输注后第2-5 年 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张磊 | 医学博士 | 主任医师 | 13502118379 | zhanglei1@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 胡豫 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 周荣富 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2025-01-17 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
