登记号
CTR20241207
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
骨髓增生异常综合征
试验通俗题目
NCR300注射液治疗骨髓增生异常综合征的临床试验
试验专业题目
探索NCR300注射液治疗较高风险或复发/难治性骨髓增生异常综合征患者的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效的开放、多剂量、剂量递增的Ⅰ期临床研究
试验方案编号
NCR300-2001
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2023-08-22
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张颖
联系人座机
0551-65322172
联系人手机号
联系人Email
yzhang@nuwacell.com
联系人邮政地址
安徽省-合肥市-高新区创新大道2800号创新产业园二期H3栋
联系人邮编
230088
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
I期
试验目的
探索NCR300注射液在骨髓增生异常综合征患者中的安全性和耐受性。 次要目的：评价NCR300注射液的药代动力学特征、药效动力学特征和在骨髓增生异常综合征患者中的初步有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 筛选期自愿签署并提供知情同意书，并能够理解临床试验的流程和方法；
- 年龄在18周岁至75周岁之间，性别不限；
- 经血液学、骨髓涂片及活检病理组织学和细胞遗传学和分子检测符合2016年维也纳骨髓增生异常综合征最低诊断标准并确诊；
- 根据2016 WHO分类明确诊断为MDS；
- 符合以下其中一种情况的受试者可入组：1）较高风险MDS；2）复发或难治性MDS；
- 筛选和治疗期间同意进行骨髓穿刺和骨髓活检；
- ECOG体力状态评分0-2分，且生存预期大于3个月；
- 受试者血红蛋白、血小板计数、白细胞计数、中性粒细胞应满足条件相应条件；
- 筛选期的肝功能、肾功能、凝血功能实验室检查结果符合条件的；
- 筛选期时前期治疗所致的不良事件已恢复至1级及以下；
- 育龄期女性受试者在筛选期进行妊娠试验为阴性；任何有生育能力的男性和女性受试者须同意在签署知情同意书始至细胞输注结束后至少半年内使用有效的避孕方法。
排除标准
- 转化为2016年WHO定义的AML；
- 由骨髓增殖性疾病MPN转化的MDS
- 既往接受系统性化疗、靶向药物治疗者，首次给药已停药至少2周或5个药物半衰期者除外；既往接受大分子抗体类抗肿瘤药物治疗者，距首次给药已停药至少4周除外；
- 既往接收过异基因造血干细胞移植和/或其他器官移植者；
- 急慢性移植物抗宿主病者；
- 在首次给药前28天内，存在需要抗感染治疗的活动性严重感染；
- 活动性乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒感染阳性者；人体免疫缺陷病毒抗体阳性者；巨细胞病毒检测阳性者；梅毒检测阳性者；
- 对于受试者，方案中任何一种药物及药物辅料过敏或禁忌；
- 患有临床意义的心脑血管疾病；
- 已知患有遗传性或获得性的出血性疾病；存在未控制的活动性出血、凝血障碍；或需要治疗性使用抗凝药物治疗的患者；
- 有中枢神经系统侵犯或颅脑神经病变的证据或病史；
- 需要治疗的第二恶性肿瘤；
- 在参加本试验前1个月曾入组过其他药物或器械临床研究，并且使用研究药物或研究器械者；
- 预处理前2周内接受过促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子、促血小板生成素等；
- 首次研究药物给药前4周内，接受过任何未稳定的全身性类固醇治疗；
- 预处理前2周内需要接受静脉抗生素、抗病毒或抗真菌药物治疗的活动性感染；
- 已知受试者存在酒精或药物成瘾；
- 已知受试者存在精神类疾病；
- 研究者认为受试者存在潜在的健康状况、精神状况或社会状况，不能或不愿意依从研究方案的受试者；
- 研究者认为不适合参与本项研究的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NCR300注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| LT的发生率。 | 4周 | 安全性指标 |
| 受试者的AE、TEAE、TRAE和SAE的发生率和严重程度。 | D380 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PK/PD参数 | D1、D8、D15、D22、D28、D56 | 安全性指标 |
| 初步有效性评价 | D28、D56 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 朱小玉 | 博士 | 主任医师 | 0551-62282931 | xiaoyuz@ustc.cn | 安徽省-合肥市-庐阳区庐江路17号 | 230001 | 中国科学技术大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国科学技术大学附属第一医院 | 朱小玉 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国科学技术大学附属第一医院医学研究伦理委员会 | 同意 | 2023-12-01 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 24 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
