登记号
CTR20240672
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
输血依赖型β-地中海贫血
试验通俗题目
地中海贫血的基因治疗Ⅰ/Ⅱ期临床试验
试验专业题目
评估KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
试验方案编号
CP-KL003-003/01
方案最近版本号
v 1.1
版本日期
2024-01-19
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陶建军
联系人座机
0571-86870039
联系人手机号
18601758112
联系人Email
taojianjun@kanglinbio.com
联系人邮政地址
浙江省-杭州市-钱塘新区下沙街道福城路291号和达4号楼301
联系人邮编
310020
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
评价3-35周岁确诊为输血依赖型β-地中海贫血的受试者，接受KL003细胞注射液静脉回输后受试者的安全性和有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
3岁(最小年龄)至
35岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 筛选时受试者年龄为3-35周岁（包含边界值），性别不限；
- 诊断为输血依赖性的？-地中海贫血，并且筛选前两年内保留有详细的输血史医疗记录，每年至少输注红细胞100 mL/kg，或者红细胞年输注次数≥8次；
- KPS（Karnofsky level of performance）（16周岁及以上的受试者）评分或LPS（Lansky level of performance）评分（16周岁以下的受试者）≥70分；
- 具备自体造血干细胞移植的条件；
- 愿意接受至少两年的治疗和随访，能够遵守研究程序和条件，具有良好的依从性；
- 本人和/或其监护人自愿参加本临床试验并签署知情同意书。
排除标准
- 诊断伴有>1个α链缺失或α基因功能缺陷的α地中海贫血；
- 曾接受过基因治疗或异基因造血干细胞移植者；
- 有HLA全相合的意愿供者并有条件进行异基因造血干细胞移植者；
- 已知对试验药物（普乐沙福或rhG-CSF或白消安等）或成分（DMSO等）过敏者；
- 筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染；
- 非脾脏功能亢进导致的持续性白细胞计数＜3.0×10^9/L，和/或血小板计数＜100.0×10^9/L；
- 任何以前或现在的恶性肿瘤或骨髓增生性或免疫缺陷疾病；
- 直系亲属具有已知或疑似的家族性癌症综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症、家族性腺瘤息肉病等）；
- 确诊有重大精神疾病或精神疾病倾向，将严重影响临床研究的参与能力；
- 筛选前的3个月内参加过或正在参加其他干预性临床研究；
- 怀孕或哺乳期妇女，受试者及其性伴侣研究期间不能采取医学公认有效的避孕措施；
- 研究者认为的其他不适合参加本临床试验的任何情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:KL003细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 移植成功的受试者比例 | 回输后2个月 | 安全性指标 |
| 中性粒细胞植入时间 | 回输后2个月 | 安全性指标 |
| 血小板植入时间 | 回输后24个月 | 安全性指标 |
| KL003细胞注射液回输后2年内发生AE、AESI和SAE的例数、频率、严重程度以及与KL003的相关性（AE的分类采用NCI CTCAE 5.0标准）。 | 回输后24个月 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 达到脱离输血依赖（transfusion independence, TI）标准的受试者比例 | 回输后24个月 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 施均 | 博士 | 主任医师 | 13752253515 | shijun@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-天津市和平区贵州路94号 | 300070 | 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) |
| 陈赛娟 | 博士 | 教授 | 021-64370045 | Sjchen@stn.sh.cn | 上海市-上海市-上海市黄浦区瑞金二路197号 | 200025 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 |
| 唐暐 | 博士 | 主任医师 | 13472889588 | weiwei_tang@yahoo.com | 上海市-上海市-上海市黄浦区瑞金二路197号 | 200025 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) | 施均 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 陈赛娟 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 唐暐 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 广东医科大学附属医院 | 张宇明 | 中国 | 广东省 | 湛江市 |
| 广州市第一人民医院 | 王顺清 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 同意 | 2024-02-06 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 9 ；
已入组例数
国内: 9 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-03-20；
第一例受试者入组日期
国内：2024-04-18；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
