CTR20241128|AND017胶囊 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20241128

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

郝小丽

联系人座机

0571-89052795

联系人手机号

18268051059

联系人Email

haoxiaoli@kindpharmaceutical.com

联系人邮政地址

浙江省-杭州市-浙江省,杭州市,余杭区

联系人邮编

311121

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

II期

试验目的

主要目的：评估不同AND017口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性。

随机化

盲法

双盲

试验范围

国内试验

设计类型

平行分组

年龄

18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

受试者自主签署知情同意书，自愿参与本研究。
年龄18-65岁（包含临界值）。
体重40-140公斤（包含临界值）。
受试者有β地中海贫血或血红蛋白E/β-地中海贫血、HbS/ β-地中海贫血的基因分型检测报告及书面诊断记录(允许伴有α-球蛋白突变和/或增殖的β-地中海贫血）。
TDT受试者：受试者定期接受输血，具体见方案规定。
NTDT受试者：受试者非输血依赖，具体见方案规定。
应获取受试者在随机前24周内的输血记录，包含输血日期、输血红细胞单位、输血前血红蛋白值。
ECOG评分0-1分。
有足够的肝功能，具体见方案规定。
在筛选评估和试验期间直至末次给药后28天（女性）或12周（男性）内无妊娠计划且自愿采取有效避孕措施，具体见方案规定。

排除标准

对研究药物已知成分过敏，或有严重药物过敏史，包括过敏性休克。
在筛选评估中，人免疫缺陷病毒HIV 阳性；或TP 检测阳性；或在给药前需要进行预防治疗或抑制性抗病毒治疗、未完成治愈性抗病毒治疗的HBV/HCV 感染或体内有不可接受的病毒载量；或上述阳性感染经研究者评估不适合入组者。
其他原因引起的贫血（例如溶血性贫血、纯红细胞再生障碍性贫血史、骨髓增生异常综合征或多发性骨髓瘤等）。
贫血由并发的具有炎症症状的自身免疫性疾病导致（例如全身性红斑，强直性脊柱炎，类风湿性关节炎，银屑病关节炎，干燥综合征，乳糜泻等）。
需要治疗的并发视网膜新血管病变（糖尿病性增生性视网膜病变，与年龄有关的渗出性黄斑变性，视网膜静脉阻塞，黄斑水肿等）。
无法口服药物，有胃/肠切除术史且可能对胃肠道药物的吸收有影响的状况（不包括胃息肉或结肠息肉切除术），或当前治疗中仍有症状的胃轻瘫。
在随机前4周内出现临床显著的出血（需12h内紧急输血或一周内血红蛋白下降≥2.0 g/dL），或有未经医学或手术纠正的出血倾向或出血风险。
不受控的高血压，定义为在筛选期重复3次血压检测（每次间隔至少5分钟）中，2次或以上舒张压值>95 mmHg或收缩压>160 mmHg。
并发充血性心力衰竭（纽约心脏协会 [NYHA] III级或更高）。
有严重肝病病史或活动性肝病患者。
既往由ESA或HIF-PHI引起的总胆红素>3xULN或ALT>3xULN，或AST>3xULN，或ALP>3xULN。
在随机前24周内有中风，短暂性脑缺血发作(TIA)，心肌梗塞，血栓栓塞事件（深静脉血栓形成，DVT），肺栓塞，或肺梗死史。
有血友病等凝血功能明显异常病史，或血小板计数＞1000×109/L或血小板计数＜100×109/L。
癫痫病病史或过去有任何癫痫发作。
既往或当前有恶性肿瘤病史（至少5年没有复发的受试者除外，非活动期皮肤癌基底细胞癌和鳞状细胞癌除外）。
9个月内有造血干细胞移植计划。
在随机前3个月内使用过羟基脲、罗特西普或沙利度胺。
NTDT受试者在随机前3个月内使用过祛铁治疗。
在随机前6周内使用免疫抑制剂或系统性类固醇或HIF-PHI其它同类靶向药物治疗，或雄激素，睾丸酮庚酸酯或美雄烷治疗；
在随机前3个月内有重大病史（如重大外科手术史），或在研究进行期间有择期手术计划。
在随机前4周内使用过其它临床研究药物（不包括医疗器械的临床研究）。
孕期、哺乳期、疑似怀孕、在研究期间或研究治疗结束后4周（女性）或12周（男性伴侣或配偶）内计划怀孕、或无法遵守所指示避孕措施。
随机前2年内有酗酒或吸毒史。
研究者认为不符合本试验条件的其他原因。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:AND017胶囊	剂型:胶囊
中文通用名:AND017胶囊	剂型:胶囊

对照药

名称	用法
中文通用名:AND017胶囊安慰剂	剂型:胶囊
中文通用名:AND017胶囊安慰剂	剂型:胶囊

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
评估不同AND017口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性	从知情同意到安全性随访	安全性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
NTDT受试者:1. 评价AND017+BSC对Hb和其它相关红细胞指标的影响	基线，第2、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22周，以及EOT访视	有效性指标
NTDT受试者:2. 评估AND017+BSC在给药后12~24周对平均输血负荷的变化 NTDT受试者:3. 评估AND017+BSC在给药后12~24周对平均输血次数的变化	基线，第12-24周，以及EOT访视	有效性指标
NTDT受试者：4. 评价AND017+BSC对PD指标EPO和铁调素水平的影响	基线，第4、8、12、16、20，以及EOT访视	有效性指标
NTDT受试者：5. 评价AND017+BSC对铁代谢参数的影响	基线，第4、8、12、16、20，以及EOT访视]	有效性指标
TDT受试者：评估AND017+BSC对输血指标的影响	基线和第2、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22、以及EOT访视	有效性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
赖永榕	医学博士	主任医师	0771-5356304	laiyongrong@263.net	广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号	530021	广西医科大学第一附属医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
广西医科大学第一附属医院	赖永榕	中国	广西壮族自治区	南宁市
海南省人民医院	王谷云	中国	海南省	海口市
柳州市人民医院	韦敏	中国	广西壮族自治区	柳州市
茂名市人民医院	张雄	中国	广东省	茂名市
南方医科大学南方医院	蒋玲	中国	广东省	广州市
百色市人民医院	黄艳	中国	广西壮族自治区	百色市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-03-22
广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-07-17
广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-08-29

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 64 ；

已入组例数

国内: 4 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2024-06-19；

第一例受试者入组日期

国内：2024-08-13；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

AND017胶囊 ｜进行中-招募中