登记号
CTR20230238
相关登记号
CTR20201885
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
复发、难治性多发性骨髓瘤
试验通俗题目
CART-BCMA 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的II期临床研究
试验专业题目
一项评价靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液（CART-BCMA）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性的Ⅱ期开放、单臂、多中心临床研究
试验方案编号
B03B00301-201
方案最近版本号
2.0
版本日期
2022-10-08
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张晗
联系人座机
021-58255199
联系人手机号
13331057106
联系人Email
cici.zhang@simnovabio.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国门外大街甲8号北京IFC大厦B座38楼
联系人邮编
100004
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：评价CART-BCMA治疗复发/难治性多发性骨髓瘤3个月ORR（3个月时间点至少达到PR或更佳)；
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 根据IMWG诊断标准诊断为多发性骨髓瘤，并且同时满足以下条件：1）既往接受过至少3线多发性骨髓瘤治疗 2）至少包含一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂；3） 在接受末次治疗期间或之后12个月内出现有书面资料证明的疾病进展 ；
- 筛选时存在可测量病灶，定义为以下任何一种情况：1）血清M蛋白≥0.5g/dL（≥5g/L），2）尿M蛋白水平≥200 mg/24小时；3）血清游离轻链（FLC）：血清FLC比值异常(<0.26或>1.65)，且受累FLC≥10 mg/dL（100mg/L）；
- ECOG评分（附录2）0~1；
- 预期生存时间≥3个月；
排除标准
- 已知对CART-BCMA中包含的成分或研究中可能使用的药物（包括氟达拉滨、环磷酰胺、托珠单抗）的任何成份有变态反应、不耐受或禁忌症者，或既往发生过严重过敏反应的受试者；
- 此前接受过任何CAR-T（任何靶点的鼠源性CAR-T除外）治疗或其他基因修饰细胞治疗者，以及其他靶向BCMA的药物
- 在单采前12周内接受自体造血干细胞移植（ASCT）或以往接受过异基因造血干细胞移植的患者
- MM伴髓外病变（单个最大横径3cm的髓外病灶除外），已知活动性中枢神经系统受累或有该病史或表现出多发性骨髓瘤脑膜/脊髓膜受累的临床体征，或有其他中枢神经系统疾病或意识障碍、精神疾病患者，6个月内发生缺血性/出血性脑血管病的患者
- 筛选时患有浆细胞性白血病或华氏巨球蛋白血症或POEMS综合征（多发性神经病、脏器肿大、内分泌病、单克隆蛋白和皮肤病变）或系统性淀粉样变性的患者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 由独立评审委员会（IRC）基于2016年国际骨髓瘤工作组（IMWG）疗效标准评估的3个月ORR（3个月时间点至少达到PR或更佳） | 细胞回输后3个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 由IRC基于2016年IMWG疗效标准评估的6个月ORR、BOR、达到sCR/CR比率、MRD阴性率、TTR、DOR、PFS和OS | 细胞回输后6个月 | 有效性指标 |
| 根据2019年ASTCT标准判断CRS、ICANS，根据NCI CTCAE v5.0标准判断AE、SAE的发生率及严重程度、异常有临床意义的实验室检查结果 | 主要随访期结束 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 蔡真 | 医学博士 | 主任医师 | 13857190311 | caiz@zju.edu.cn | 浙江省-杭州市-西湖区余杭塘路866号 | 310058 | 浙江大学医学院附属第一医院 |
| 梅恒 | 医学博士 | 主任医师 | 13886160811 | mayheng@126.com | 湖北省-武汉市-江汉区解放大道1277号 | 518052 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
| 胡豫 | 医学博士 | 主任医师 | 139 8618 3871 | dr_huyu@126.com | 湖北省-武汉市-江汉区解放大道1277号 | 518052 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 蔡真 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 梅恒/胡豫 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 北京积水潭医院 | 鲍立 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 河北大学附属医院 | 化罗明 | 中国 | 河北省 | 保定市 |
| 中南大学湘雅二医院 | 彭宏凌 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 广州医科大学第一附属医院 | 黄振倩 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 李菲 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 哈尔滨市第一医院血液肿瘤研究中心 | 王志国 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 温州医科大学附属第一医院 | 江松福 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
| 河南省肿瘤医院 | 房佰俊 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 河南省人民医院 | 朱尊民 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 杨威 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 北京博仁医院 | 胡凯 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 安徽省肿瘤医院 | 丁凯阳 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 徐州医科大学附属医院 | 李振宇 | 中国 | 江苏省 | 徐州市 |
| 山东第一医科大学附属肿瘤医院 | 李增军 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 空军军医大学附属西京医院 | 高广勋 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 山西省肿瘤医院 | 苏丽萍 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 糜坚青 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 天津市第一中心医院 | 邓琦 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 黄洪晖 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中国医学科学院肿瘤医院深圳医院 | 秦燕 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 首都医科大学附属北京同仁医院 | 王亮 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅三医院 | 李昕 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 河北医科大学附属第三医院 | 张金巧 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-11-19 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
