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药物临床试验：CTR20220992 | OAV101注射液

CTR20220992 | OAV101注射液 进行中-招募完成 脊髓性肌萎缩症（SMA） 年龄 ≥ 2岁至 < 18岁、初治的2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中评价鞘内（IT）注射OAV101的疗效和安全性研究 一项在年龄 ≥ 2岁至 < 18岁、初治、能独坐但无法行走...

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药物临床试验：CTR20220992 | OAV101注射液

CTR20220992 | OAV101注射液 进行中-招募完成 脊髓性肌萎缩症（SMA） 年龄 ≥ 2岁至 < 18岁、初治的2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中评价鞘内（IT）注射OAV101的疗效和安全性研究 一项在年龄 ≥ 2岁至 < 18岁、初治、能独坐但无法行走...

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药物临床试验：CTR20242682 | RAG-17注射液

CTR20242682 | RAG-17注射液 进行中-尚未招募 肌萎缩侧索硬化症（ALS） RAG-17注射液在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究 评估RAG-17治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化...

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药物临床试验：CTR20231428 | GC101腺相关病毒注射液

...R20231428 | GC101腺相关病毒注射液 进行中-招募中 2型脊髓性肌萎缩症 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性、耐受性以及疗效研究 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型...

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药物临床试验：CTR20241841 | GC101腺相关病毒注射液

...241841 | GC101腺相关病毒注射液 进行中-尚未招募 3型脊髓性肌萎缩症 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验 评价GC101腺相关病毒注...

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药物临床试验：CTR20251902 | GC101腺相关病毒注射液

...251902 | GC101腺相关病毒注射液 进行中-招募完成 2型脊髓性肌萎缩症 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验 评价GC1...

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药物临床试验：CTR20191488 | Risdiplam口服溶液用粉末

... Risdiplam口服溶液用粉末 主动终止 尚未出现症状的脊髓性肌萎缩症（SMA） 无症状SMA患儿经risdiplam治疗的有效性、安全性研究 在经基因确诊且出现症状前的脊髓性肌萎缩婴儿中考察risdiplam治疗的开放性研究 BN40703;版本1.0 版本日...

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药物临床试验：CTR20253080 | 托夫生注射液

...行中-尚未招募 携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化 Tofersen上市后监测研究 一项关于将Tofersen（BIIB067）用于与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的中国多中心、开放标签...

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药物临床试验：CTR20200929 | 藿苓生肌颗粒

CTR20200929 | 藿苓生肌颗粒 主动终止 肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证） 评价藿苓生肌颗粒治疗渐冻症的有效性和安全性 评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证）有效性和安全性的多中心、开放、单臂、Ⅱa期临床...

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药物临床试验：CTR20251516 | VHB937注射用浓溶液

CTR20251516 | VHB937注射用浓溶液 进行中-尚未招募 肌萎缩侧索硬化 VHB937在ALS受试者中的疗效和安全性研究。 一项为期 40 周的在肌萎缩侧索硬化（ALS）中评估 VHB937 的 2 期随机、双盲、安慰剂对照平行组研究，随后进行开放标签扩...

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