登记号
CTR20252083
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CYSB2400303
适应症
小于胎龄儿所引起的儿童身材矮小
试验通俗题目
人生长激素注射液治疗小于胎龄儿（SGA）所引起的儿童身材矮小Ⅲ期临床试验
试验专业题目
评价人生长激素注射液治疗小于胎龄儿（SGA）所引起的儿童身材矮小的有效性和安全性的随机、开放、阳性药对照、多中心Ⅲ期临床试验
试验方案编号
AK-hGH-SGA-Ⅲ-001
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2025-02-08
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
马青
联系人座机
0551-65728538
联系人手机号
15855159112
联系人Email
maqing@ankebio.com
联系人邮政地址
安徽省-合肥市-长江西路669号高新区海关路K
联系人邮编
230088
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评价人生长激素注射液治疗小于胎龄儿（SGA）所引起的儿童身材矮小的有效性和安全性；次要目的：评价人生长激素注射液治疗小于胎龄儿（SGA）所引起的儿童身材矮小的免疫原性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
2周(最小年龄)至
10周(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
有
入选标准
- 临床诊断为小于胎龄儿患者（出生体重和（或）身长位于同种族、同性别、同胎龄新生儿第10百分位以下的新生儿）；
- 女孩2岁≤年龄＜10岁；男孩2岁≤年龄＜11岁；
- 青春期前（Tanner I期）；
- 出生后没有实现生长追赶，且入组时身高低于同年龄同性别正常儿童的-2 SD；
- 入组前一年内任一项生长激素激发试验证实血清生长激素的峰浓度＞10ng/ml；
- 骨龄＜[实际年龄+1]；
- 出生胎龄≥28周；
- 既往未接受过促生长疗法，包括但不限于生长激素、IGF-1和生长激素释放肽类似物、性激素等；
- 受试者及其监护人均签署知情同意书（如果受试患儿不具备民事行为能力，则仅由其法定监护人签署）。
排除标准
- 肝、肾功能不全者（ALT>正常值上限2倍，Cr >正常值上限）；
- 乙型肝炎病毒检测HBcAb、HBsAg 和HBeAg均为阳性者；
- 已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者；
- 患有严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病，或全身感染，免疫功能低下患者；
- 其他类型的生长发育异常，如Turner综合征、体质性青春期发育延迟、Laron综合征、生长激素缺乏症、已知基因检测异常者等；
- 3个月内参加过其他药物临床试验并被给药者；
- 糖调节异常（包括空腹血糖异常）且经研究者判定异常有临床意义者或糖尿病患者；
- 需要糖皮质激素治疗的患儿（如哮喘）：筛选前3个月内，长期口服或注射糖皮质激素治疗（剂量≥2 mg/(kg·d)或≥20 mg/天泼尼松或相当于泼尼松剂量），持续使用超过14天；目前正在使用且在12个月内持续使用超过30天，剂量≥ 400 μg/天的吸入布地奈德或相当剂量的其他吸入糖皮质激素（备注：400 μg/天的吸入布地奈德相当于氟替卡松264 μg/天；丙酸倍氯米松504 μg/天；氟尼缩松1000 μg/天；曲安奈德1000 μg/天；糠酸莫米松211 μg/天；环索奈德264 μg/天）；
- 精神病患者；
- 脊椎侧凸超过15°者或脊椎其他异常且经研究者判定异常有临床意义者；
- 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人生长激素注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗52周时受试者年身高增长速率（HV，cm/yr）； | 治疗52周时 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗52周时受试者身高标准差评分的变化（△HT SDS） | 治疗52周时 | 有效性指标 |
| 治疗52周时骨成熟情况（骨龄变化/实际年龄变化） | 治疗52周时 | 有效性指标 |
| 治疗52周时IGF-1标准差评分的变化（ΔIGF-1 SDS） | 治疗52周时 | 有效性指标 |
| 治疗52周时IGFBP-3标准差评分的变化（ΔIGFBP-3 SDS） | 治疗52周时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗飞宏 | 医学博士 | 主任医师 | 18017590900 | luo_fh@163.com | 上海市-上海市-闵行区万源路399号 | 201102 | 复旦大学附属儿科医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 巩纯秀 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 山西省儿童医院山西省妇幼保健院 | 张改秀 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 辛颖 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 河南省儿童医院郑州儿童医院 | 卫海燕 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 吉林大学第一医院 | 张一宁 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 四川大学华西第二医院 | 吴瑾 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 湖南省儿童医院 | 赵莎 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 山东省立医院 | 李桂梅 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 王秀敏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 广州医科大学附属妇女儿童医疗中心 | 张文 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南京市儿童医院 | 顾威 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 成都市妇女儿童中心医院 | 程昕然 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 武汉儿童医院（武汉市妇女儿童医疗保健中心、武汉市妇幼保健院、华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院） | 姚辉 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 青岛市妇女儿童医院 | 李堂 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 萍乡市妇幼保健院 | 周利 | 中国 | 江西省 | 萍乡市 |
| 杭州市第一人民医院（西湖大学附属杭州市第一人民医院） | 蒋春明 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 株洲市中心医院 | 文湘兰 | 中国 | 湖南省 | 株洲市 |
| 佛山市妇幼保健院 | 黄赛君 | 中国 | 广东省 | 佛山市 |
| 常州市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 江苏省 | 常州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-04-25 |
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2025-05-26 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 180 ；
已入组例数
国内: 15 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-08-06；
第一例受试者入组日期
国内：2025-08-20；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
