登记号
CTR20250268
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
结缔组织病相关间质性肺病
试验通俗题目
IxCell hUC-MSC-P治疗结缔组织病相关间质性肺病Ⅰ期临床研究
试验专业题目
一项评价人脐带间充质干细胞注射液(IxCell hUC-MSC-P)在结缔组织病相关间质性肺病患者中单次给药的安全性和耐受性的Ⅰ期临床试验
试验方案编号
LC-MSC-ILD21003
方案最近版本号
1.3
版本日期
2024-12-03
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
冯晶
联系人座机
021-68911597
联系人手机号
联系人Email
fengjing@ixcell.com.cn
联系人邮政地址
上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区李冰路151号6幢6号楼
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：评价IxCell hUC-MSC-P治疗结缔组织病相关间质性肺病患者的安全性和耐受性。
次要目的：探索IxCell hUC-MSC-P治疗结缔组织病相关间质性肺病患者的临床指标变化，初步评价其有效性、药代动力学、免疫原性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
80岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18-80岁，性别不限；
- 根据2013美国风湿病学会及欧洲抗风湿病联盟(ACR/EULA)标准确诊为SSc的；
- 高分辨胸部CT(HRCT)检查证实肺纤维化≥10%；
- 一氧化碳弥散量(DLco)为预期的30%-89%，且发现间质性肺病进展的。符合以下一项标准即可确认进展： a) 尽管接受治疗，24个月内用力肺活量占预计值百分比(FVC%p)下降≥10%(通气功能明显下降)； b) 尽管接受治疗，24个月内FVC%p下降≥5%＋弥散能力(DLco)下降≥15%(通气功能下降＋弥散功能下降)； c) 尽管接受治疗，24个月内高分辨CT(HRCT)显示肺纤维化程度加重＋FVC%p下降≥5%(肺部影像恶化＋通气功能下降)； d) 尽管接受治疗，24个月内FVC%p下降≥5%＋临床症状恶化(通气功能下降＋症状恶化)； e) 尽管接受治疗，24个月内HRCT显示肺纤维化程度加重＋临床症状加重(肺部影像恶化＋症状恶化)；
- 用力肺活量(Forced Vital Capacity, FVC)大于预期肺活量的40%；
- 患者能够完成六分钟步行试验(6-Minute Walk Test, 6MWT)；
- 能够理解并完成肺功能检查操作；
- 充分被告知试验目的、方法及可能出现的不舒适后，愿意按照方案的要求用药并按时随访检查，同意参加试验，并签署知情同意书。
排除标准
- 诊断为除SSc-ILD的其他相关肺部疾病，如COPD、肺脓肿、肺癌以及其他类型的结缔组织病相关间质性肺病等；
- 有明显急性肺部感染需抗感染治疗者(治疗开始前4周内呼吸道感染者及全身感染者)；
- 严重的肺动脉高压史，包括曾造成右心衰、心脏插管、需要前列腺素类似药肠外给药者；
- 入组前6个月内有心肌梗死、心绞痛史者；
- 签署知情同意书时有3个及以上手指指尖溃疡，或由于手部其他原因无法准确观察指尖溃疡者；
- 对治疗药物中任何成分过敏者；
- 因SSc以外的疾病导致预期寿命小于1年者；
- 有计划在试验期间进行外科手术者；
- 有硬皮病肾危象史者；
- 入组前2周内曾使用糖皮质激素但用法用量不能保持≤10mg/日等效强的松者；
- 入组前2个月内使用过甲氨蝶呤、或使用其他免疫抑制剂时未能保持稳定用法用量的；
- 入组前2个月内曾使用抗纤维化药物(如吡非尼酮、尼达尼布等)者；
- 入组前2个月内曾使用利妥昔单抗、托珠单抗和间充质干细胞治疗者；
- 有严重的其它系统疾病和脏器功能不全者(ALT>1.5倍正常值上限；Cr>1.5倍正常值上限；LVEF≤40％；其它进展性或未控制的疾病)；
- 活动性肝炎、结核、HIV感染者；
- 恶性肿瘤患者或有肿瘤史者；
- 孕妇、哺乳期妇女或近期有生育计划、不能采取有效避孕措施者；
- 有酗酒或吸毒史者；
- 入选前3个月参加其他药物试验者；
- 无法完成全部评估者；
- 研究者认为有任何不适合入选情况者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件及严重不良事件 | 首次治疗后24周内 | 安全性指标 |
| 实验室指标：血常规、尿常规、血生化等，以及12导联心电图 | 首次治疗后4周、12周和24周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 24周FVC的绝对变化 | 首次治疗后24周 | 有效性指标 |
| 第一秒用力呼气容积(FEV1) | 首次治疗后4周、12周和24周 | 有效性指标 |
| 一氧化碳弥散量的绝对变化(DLco) | 首次治疗后4周、12周和24周 | 有效性指标 |
| 圣乔治呼吸问卷(SGRQ)的变化 | 首次治疗后4周、12周和24周 | 有效性指标 |
| 健康调查简表(SF-36)的变化 | 首次治疗后D1-D3、1周、2周、4周、12周和24周 | 有效性指标 |
| 改良的Rodnan皮肤评分(mRSS)的变化 | 首次治疗后D1-D3、1周、2周、4周、12周和24周 | 有效性指标 |
| 高分辨计算机断层扫描(HRCT)肺间质纤维化变化 | 首次治疗后4周、12周和24周 | 有效性指标 |
| 六分钟步行试验(6MWT)中氧饱和度、行走距离的变化 | 首次治疗后4周、12周和24周 | 有效性指标 |
| 指溃疡净负荷的变化 | 首次治疗后12周和24周 | 有效性指标 |
| 健康评估问卷(HAQ)的变化 | 首次治疗后12周和24周 | 有效性指标 |
| 疾病无恶化存活期 | 首次治疗后24周 | 有效性指标 |
| 免疫相关因子，包括淋巴细胞亚群（CD3+、CD4+、CD8+、CD4+/CD8+）、C3、C4、白介素（IL-6、IL-10）、TNF-α、IgG、IgM、IgA、IgE、CRP | 首次治疗后4周、12周和24周 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 任涛 | 博士 | 主任医师 | 18930177191 | rentao305@163.com | 上海市-上海市-徐汇区宜山路600号 | 200233 | 上海市第六人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海市第六人民医院 | 任涛 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海市第六人民医院伦理委员会 | 同意 | 2025-01-06 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
