登记号
CTR20253343
相关登记号
CTR20241272
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
肌萎缩性侧索硬化
试验通俗题目
一项评价FHND1002颗粒在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究
试验专业题目
一项评价FHND1002颗粒在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究
试验方案编号
FHND1002-II-01
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2025-07-10
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
袁德闯
联系人座机
025-57033246
联系人手机号
18036618646
联系人Email
yuandch@ctfh.com.cn
联系人邮政地址
江苏省-南京市-栖霞区纬地路9号F6
联系人邮编
210033
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：
评价FHND1002在ALS患者中治疗48周的疗效。主要评价指标为48周时ALSFRS-R量表评分的变化。
次要目的：
1）评价FHND1002在ALS患者中其他疗效指标，包括：
a）基于ALSFRS-R量表评分的变化，评价在治疗12周、24周、36周的疗效；
b）基于Rasch整体功能障碍评价量表（ROADS）、快速肺活量（FVC%）、肌萎缩侧索硬化评估调查问卷（ALSAQ-5），评价在治疗12周、24周、36周、48周时的疗效；
c）基于终点事件（持续性呼吸机依赖；气管切开；死亡），评价在治疗12周、24周、36周、48周时的疗效；
d）基于功能和生存的综合评估（CAFS）评分，评价在治疗12周、24周、36周、48周时的疗效。
2）评价FHND1002在ALS患者中的安全性。
3）评价FHND1002在ALS患者中的药代动力学参数。
探索性目的：
进行生物标志物的探索研究：血浆NfL的变化情况。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时年龄≥18周岁；
- 根据经修订的El Escorial世界神经病学联盟标准，临床确诊ALS、临床拟诊ALS、实验室支持的拟诊ALS、临床可能ALS的患者；
- 确诊后，ALSFRS-R评分月均下降≥0.5分；
- 4)筛选期快速肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70%（已使用无创通气（NIV）需排除）；
- 病程在2年或以内（从第一次出现ALS任何症状算起）；
- 筛选期ALSFRS-R评分≥30分；且吞咽功能≥2分，呼吸功能每项为4分；
- BMI≥18.5kg/m2；
- 入组前患者可接受或未接受ALS药物（依达拉奉、利鲁唑等）治疗，预计在整个研究期间治疗方案保持不变；
- 理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书。
排除标准
- 合并其它与ALS症状相似，或影响药物有效性评价的神经系统疾病者，如脊髓型颈椎病、腰椎病、痴呆、惊厥病史（儿童期热性惊厥病史允许纳入）等；
- 肌电图检测发现运动神经传导阻滞、感觉神经传导异常者；
- 3个月内有脊柱手术史者；
- 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的1.5倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限者；
- 伴有严重心脏、肝脏、肾脏、血液、肿瘤等疾病，或重度活动性精神疾病者；
- 妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）从开始筛选到停药后3个月内有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者；
- 已知或怀疑对试验药及其辅料有过敏史者；
- 筛选前1个月内参加过其他临床试验者；
- 研究者认为存在不适宜参加本临床研究的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:FHND1002颗粒
|
剂型:颗粒剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:颗粒剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第48周时ALSFRS-R量表评分较基线的变化。 | 入组后第48周 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| a）ALSFRS-R量表评分较基线变化的绝对值及百分比 b）Rasch整体功能障碍评价量表、肌萎缩侧索硬化评估调查问卷、快速肺活量 c）终点事件 d）功能和生存的综合评估评分 | 详见方案，依照方案规定的访视节点进行评价 | 有效性指标 |
| 评价FHND1002在ALS患者中的安全性。 | 试验全过程 | 安全性指标 |
| 评价FHND1002在ALS患者中的药代动力学参数。 | 第12、24、36、48周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 樊东升 | 医学博士 | 教授 | 13701023871 | dsfan@sina.com | 北京市-北京市-海淀区花园北路49号 | 100083 | 北京大学第三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 江苏省人民医院 | 牛琦 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 浙江大学医学院附属第二医院 | 吴志英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 四川大学华西医院 | 商慧芳 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 南方医科大学南方医院 | 蒋海山 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中山大学附属第一医院 | 曾进胜 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 邹漳钰 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 河北医科大学第二医院 | 刘亚玲 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 中南大学湘雅医院 | 王俊岭 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 兰州大学第二医院 | 蔡宏斌 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 苏州大学附属第二医院 | 刘春风 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 洪道俊 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 张旻 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 郑州大学第一附属医院 | 许予明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 西安交通大学第一附属医院 | 党静霞 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 徐州医科大学附属医院 | 崔桂云 | 中国 | 江苏省 | 徐州市 |
| 福建医科大学附属第一医院 | 王柠、陈万金 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 新疆维吾尔自治区人民医院 | 李红燕 | 中国 | 新疆维吾尔自治区 | 乌鲁木齐市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-06-30 |
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2025-07-21 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 180 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
