CTR20251980|PL54注射液 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20251980

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

徐列星

联系人座机

023-65665772

联系人手机号

联系人Email

xlx@pegbiocq.com

联系人邮政地址

重庆市-重庆市-重庆市北碚区丰和路106号

联系人邮编

401332

临床试验信息

试验分类

药代动力学/药效动力学试验

试验分期

I期

试验目的

主要目的：评估PL54多次皮下注射在成年PKU患者中的安全性和耐受性。次要目的： (1) 评估PL54多次皮下注射在成年PKU患者中的PK特征； (2) 评估PL54多次皮下注射在成年PKU患者中的PD特征； (3) 评估PL54多次皮下注射在成年PKU患者中的免疫原性； (4) 结合安全性、免疫原性及目标PD[血液中苯丙氨酸（Phe）浓度：60 ~ 600 μmol/L]初步探索合适的给药方法。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

18岁(最小年龄)至 55岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

年龄在18~55岁的成年患者，性别不限
受试者既往诊断为苯丙酮尿症，并符合以下条件：？.筛选时患者血Phe浓度≥600 μmol/L；？.筛选前12个月内，平均血Phe浓度≥600 μmol/L（至少有两次检测结果）。？.基因检测报告证明苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因存在缺陷
筛选前3天至试验结束能够保持饮食稳定
试验期间能够采取有效的避孕措施，且试验结束后3个月内没有生育计划的受试者（包括伴侣）
自愿签署知情同意书，经研究者判断，能遵从整个研究的要求

排除标准

对PL54注射液及其辅料任何成分存在过敏
经研究者评估，受试者处于可能增加严重过敏反应发生风险的疾病状态或有相关过敏病史（例如过敏性哮喘急性发作期、过敏体质、过敏性休克史等）
在服用研究药物前14天内或者药物5个半衰期（以哪个更长），使用任何用于治疗PKU的药物（包括使用大中性氨基酸）
在筛选前3个月内和参与研究期间使用或计划使用任何含有PEG（试验药物除外）的注射药物，包括醋酸甲羟孕酮注射液
既往使用过Pegvaliase（PALYNZIQ®）
既往使用含PEG产品出现以下任何表现：包括全身症状（如呼吸或胃肠道症状、低血压、血管性水肿、过敏反应）等。需研究者根据之前出现相关症状的严重程度，决定受试者是否有资格参与本研究
在筛选时，具有临床意义的异常生命体征、体格检查、实验室检测或其它相关结果，且研究者认为不适合入组
经研究者评估，受试者筛选前有严重的免疫性、心血管、呼吸、消化道、内分泌、肾脏、血液、神经、精神心理、恶性肿瘤（已切除的且无复发证据的皮肤基底细胞癌和原位宫颈癌除外）等其它系统疾病病史
筛选前4周内稳定使用免疫抑制剂（环孢素、硫唑嘌呤等），且预期整个研究期间不能停用的受试者
筛选前4周内接种疫苗或计划在研究期间接种疫苗者
血清梅毒螺旋体特异性抗体阳性、人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、丙型肝炎病毒（HCV）抗体或乙型肝炎病毒（HBV）表面抗原血清学检查阳性
血肌酐比值＞正常值上限1.5倍
丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞正常上限值2倍
妊娠期或者哺乳期妇女
筛选前3个月内，接受任何药物临床试验并接受试验用药品的受试者
既往使用过任何用于苯丙酮尿症的基因治疗的受试者（包括参加临床研究）
其他经研究者判断不能参与试验的情况

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:PL54注射液	剂型:注射液

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
AE：包括总体和分类型（超敏反应AE/非超敏反应AE）的发生率、严重程度（根据NCI CTCAE V 5.0进行严重程度分级）、严重性（是否为SAE）、与PL54治疗的相关性、持续时间、结局等	首次给药到末次随访	安全性指标
生命体征（体温、呼吸频率、脉搏和血压）和体格检查（包括注射部位和其他部位）	首次给药到末次随访	安全性指标
实验室检查：血常规、尿常规、血生化和血妊娠试验（仅限育龄期女性）	首次给药到末次随访	安全性指标
12导联心电图	首次给药到末次随访	安全性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
Ia：Cmax，Tmax，AUC0-t，AUC0-∞，T1/2，λz，CL/F，Vz/F。 Ib期：AUC0-τ，Cmin,ss，Cmax,ss，Tmax,ss，T1/2，波动系数、蓄积系数	首次给药到末次随访	有效性指标+安全性指标
PD/有效性评价指标如下： 1) 血Phe浓度较基线变化。 2) 血Phe浓度下降至目标范围（60 ~ 600 μmol/L）的受试者比例。	首次给药到末次随访	有效性指标+安全性指标
总抗药抗体（如适用）、抗PAL4抗体、抗PEG-IgG/IgM、抑制PL54活性的中和抗体（NAbs）、对发生严重过敏反应（WAO标准）的受试者检测抗PL54 IgE抗体。	首次给药到末次随访	有效性指标+安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
翁建平	博士	教授	13903000303	wjianp@mail.sysu.edu.cn	安徽省-合肥市-蜀山区绩溪路218号	230000	安徽医科大学第一附属医院
周焕	博士	教授	13665527160	zhouhuanbest@163.com	安徽省-合肥市-蜀山区绩溪路218号	230000	安徽医科大学第一附属医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
安徽医科大学第一附属医院	翁建平	中国	安徽省	合肥市
安徽医科大学第一附属医院	周焕	中国	安徽省	合肥市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
安徽医科大学第一附属医院临床医学研究伦理委员会	同意	2025-04-16

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 48 ；

已入组例数

国内: 3 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2025-07-20；

第一例受试者入组日期

国内：2025-07-25；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

PL54注射液｜进行中-招募中