纳基奥仑赛注射液 ｜进行中-尚未招募

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基本信息

数据来源:临床试验登记与信息公示平台，查看原文请点击
登记号
CTR20250459
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2400450
适应症
成人难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP）
试验通俗题目
纳基奥仑赛注射液治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症安全性及耐受性的多中心、开放、单臂I期临床试验
试验专业题目
纳基奥仑赛注射液治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症安全性及耐受性的多中心、开放、单臂I期临床试验
试验方案编号
HY001105
方案最近版本号
3.0
版本日期
2024-10-23
方案是否为联合用药
否

申请人信息

申请人名称
联系人姓名
于俊印
联系人座机
022-23710088
联系人手机号
联系人Email
yujunyin@juventas.cn
联系人邮政地址
天津市-天津市-西青区高新技术产业开发区华苑产业区(环外)海泰发展三道8号4号楼
联系人邮编
300000

临床试验信息

试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
主要目的 评价纳基奥仑赛注射液治疗成人难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症的安全性和耐受性。 确定纳基奥仑赛在成人难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症受试者中的Ⅱ期推荐剂量（RP2D）。 次要目的： 评价纳基奥仑赛注射液治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症的有效性。 评价纳基奥仑赛注射液治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症的药代动力学（PK）特征、药效学（PD）特征和免疫原性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
  • 入选患者或其法定代理人自愿签署知情同意书。
  • 年龄范围：18-70岁（包括18岁和70岁），性别不限。
  • 难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症患者： 难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症定义为：根据1997年ACR或2019年EULAR/ACR版修订标准，确诊为系统性红斑狼疮，至少连续2次血常规检查示血小板低于50×10^9/L；外周血涂片镜检血细胞形态无明显异常；骨髓细胞形态学特点符合免疫性血小板减少症；接受至少1疗程MP冲击（0.5~1g×3~5天）或大剂量激素（泼尼松1mg/kg/d同等剂量糖皮质激素），联合1种及以上免疫抑制剂治疗（包括生物制剂）至少3个月，未达到至少部分缓解，或激素减量过程中不能维持疗效。除外其他非SLE原因造成的血小板减少，如感染，骨髓抑制，脾大、脾亢等。 注：完全缓解（CR）：血小板≥100×10^9/L；部分缓解（PR）：血小板30-100×10^9/L，且至少是治疗前的2倍，且无出血
  • 临床医师评估患者病情允许在研究期间使用糖皮质激素剂量不超过10mg泼尼松或其等效剂量，并允许停用所有免疫抑制剂（不包括羟氯喹）。
  • 育龄期妇女在试验预处理治疗前7天内的血妊娠试验为阴性；任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及回输纳基奥仑赛注射液至少2年内使用有效的避孕方法。根据研究者的判断，患者有生育能力是指：他/她生物学上有生育活体婴儿的生理能力以及有正常的性生活。没有生育能力的女性患者（即，满足至少1条以下标准）： 已行子宫切除术或双侧卵巢切除术，或 经医学确认卵巢衰竭，或医学确认为绝经后（无病理性或生理性原因的情况下，至少连续12个月停经）。
  • 具有合适的器官功能，需符合以下标准： 天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤3倍正常值上限（upper limit of normal，ULN）； 丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3倍ULN； 总血清胆红素≤ 2倍ULN，除非患者有Gilbert综合征的记录；胆红素≤3.0倍ULN且直接胆红素≤1.5倍ULN的Gilbert综合征患者可以纳入； 必须有最低水平的肺储备，非吸氧状态的血氧饱和度>95%。
  • 单采前淋巴细胞计数> 0.4×10^9/L。
排除标准
  • 患有严重的活动性中枢神经系统（CNS）狼疮，包括癫痫发作、精神病、脑血管意外或需要在基线后 60 天内进行治疗干预的 CNS 血管炎；
  • 透析患者或肌酐清除率小于30mL/min；
  • 怀孕或哺乳
  • 合并活动性感染（例如败血症、菌血症、真菌血症、未控制的肺部感染和活动性结核等）；
  • 乙肝表面抗原（HBsAg）和/或乙肝e抗原（HBeAg）阳性；乙肝e抗体（HBe-Ab）和/或乙肝核心抗体（HBc-Ab）阳性，且HBV-DNA拷贝数大于可测量下限；丙型肝炎（HCV）抗体阳性；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；梅毒抗体（TP-Ab）检测阳性者；
  • 筛选前4周内接受过经研究者评估为不适合入组的重大手术；
  • 筛选前五年内曾有或现患有其他恶性肿瘤，转移或死亡风险可忽略不计且可治愈的肿瘤除外、如经根治性治疗的非黑色素瘤皮肤癌、局部前列腺癌、活检证实的宫颈原位癌或宫颈涂片检出的鳞状上皮内病变，以及已完全切除的乳腺原位癌等；
  • 患者心脏符合以下任何一种情况： 左心室射血分数（LVEF）≤45%； 纽约心脏协会（NYHA）III或IV级充血性心力衰竭或活动性心脏疾病； 需要治疗的严重心律失常（除外房颤、阵发性室上性心动过速）； QTcB间期男性≥450ms、女性≥470ms（QTcB=QT/RR1/2）； 研究前6个月内有过心肌梗死、搭桥或支架手术； 其他经研究者判断不适合入组的心脏疾病；
  • 筛选时有临床意义的胸腔积液者；
  • 筛选前6周内接种过活疫苗；
  • 筛选前6个月内有深静脉血栓或肺栓塞史者；
  • 预期寿命小于6个月者；
  • 筛选前参与过其他干预性临床研究，接受过活性试验药物治疗，包括：未上市新药末次使用时间距细胞回输不足3个月，或已上市药品末次使用时间距细胞回输不足5个半衰期者；或在整个研究期间有意参与另一项临床试验或接受方案规定之外的治疗者；
  • 具有癫痫病史、脑血管缺血/出血病史、小脑疾病或其他活动性中枢神经系统疾病者；
  • 已知对试验中所用制剂成分有超敏反应者；
  • 既往接受过CAR-T细胞治疗;
  • 研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。

试验分组

试验药
名称 用法
中文通用名:纳基奥仑赛注射液
剂型:细胞注射液
对照药
名称 用法

终点指标

主要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
剂量限制性毒性（DLT） 细胞回输后D28 安全性指标
不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度、出血事件；实验室检查）、12 导联 ECG、体格检查、生命体征及 ICE 评分等。 输注后2年内 安全性指标
次要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
总体反应率：用药后达到 CR或 PR的受试者的比例。 输注后2年内 有效性指标
应答持续时间：从出现应答到失去应答的时间。 输注后2年内 有效性指标
持续应答率，首次出现应答及之后6次访视中至少有4次血小板计数≥50×10^9/L的受试者比例 输注后2年内 有效性指标
获得应答的时间：从输注 CAR-T 细胞到出现反应（CR或 PR）的时间。 输注后2年内 有效性指标+安全性指标
用药后达到狼疮低疾病活动状态（LLDAS）的受试者比例 输注后2年内 有效性指标
用药后达到疾病缓解（DORIS）的受试者比例 输注后2年内 有效性指标
用药后达到疾病缓解（SRI-4）的受试者(仅限于SLEDAI≥6分)比例 输注后2年内 有效性指标
用药后D28、M2、M3、M4、M5、M6、M9、M12、M15、M18、M21、M24系统性红斑狼疮评分（SLEDAI评分）较基线的改善 输注后2年内 有效性指标
用药后M3、M6、M9、M12、M15、M18、M21、M24生活质量（SF-36）较基线变化值 输注后2年内 有效性指标
血清学标志物的变化，如： IgG、IgM、IgA、IgE和SLE疾病血清学标志物（抗ds-DNA抗体、抗核抗体ANA、补体C3、C4等）水平的变化 输注后2年内 有效性指标
合并用药评估：患者停止或减少合并治疗剂量的持续时间，以及合并治疗与基线相比的减少程度。 输注后2年内 有效性指标
健康相关生活质量评估：将根据 ITP-PAQ（原发性免疫性血小板减少症患者评估问卷）评估与健康相关的生活质量。 输注后2年内 有效性指标+安全性指标
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名 学位 职称 电话 Email 邮政地址 邮编 单位名称
李梦涛 医学博士 主任医师 13911788572 mengtao.li@cstar.org.cn 北京市-北京市-东城区帅府园1号 100010 北京协和医院

各参加机构信息

机构名称 （主要）研究者 国家 地区 城市
北京协和医院 李梦涛 中国 北京市 北京市

伦理委员会信息

名称 审查结论 审查日期
中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 修改后同意 2025-01-21

试验状态信息

试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；    
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；    

临床试验结果摘要

版本号 版本日期

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