登记号
CTR20252447
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
原发性帕金森病
试验通俗题目
XS411细胞注射液治疗帕金森病的安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究
试验专业题目
人异体诱导多能干细胞衍生的多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411细胞注射液）立体定向脑内移植治疗帕金森病的安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究
试验方案编号
XS411-Allo-LOPD-CN1/2-P01
方案最近版本号
V5.0
版本日期
2025-08-15
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
饶颖
联系人座机
021-64027719
联系人手机号
13311536386
联系人Email
raoying@xellsmart.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-闵行区马桥碧溪路55号9号楼
联系人邮编
201100
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
1. 主要目的：
评价XS411细胞注射液立体定向脑内移植治疗原发性帕金森病的安全性和耐受性，并确定II期推荐剂量。
2. 次要目的：
评价XS411细胞注射液立体定向脑内移植治疗原发性帕金森病的初步有效性及脑内多巴胺递质系统的改善。
3. 探索性目的：
分析XS411细胞注射液立体定向脑内移植给药后免疫学相关指标的变化，给药后脑结构和功能连接的变化及临床自杀风险的变化。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
50岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 男性或女性，年龄在50~75岁之间
- 根据国际运动障碍协会（MDS）2015年帕金森病临床诊断标准诊断为“临床确诊为原发性帕金森病”
- 病程5年至15年
- “关”期Hoehn-Yahr 分级为3级至4级
- MDS-UPDRS第III部分“关”期评分＞30
- 参与者疗效减退，包括运动波动或剂末现象，影响生活质量
- 对左旋多巴治疗有反应性，左旋多巴负荷试验阳性
- 参与者接受抗帕金森病治疗剂量至少稳定1个月
- 参与者本人或其法定监护人同意接受该研究方案，并书面签署知情同意书
排除标准
- 符合帕金森痴呆诊断标准或有严重认知障碍者
- 筛选期有重度抑郁者，或有重度焦虑者
- 当前或筛选前一年内有严重的自杀意念，或过去2年内任何自杀尝试史
- 全麻或立体定向手术禁忌症
- 存在核磁或者PET检查禁忌症
- 筛选期存在活动性感染，基线时仍需要全身应用抗生素、抗真菌、抗病毒治疗感染仍未控制者
- 严重传染病
- 当前伴有活动性内脏出血；或筛选前1周内有在不易压迫止血部位的动脉穿刺；或筛选前3周内发生过胃肠或泌尿系统出血
- 筛选期存在严重的关节炎、跛行、卒中导致的严重后遗症、严重骨质疏松症、1个月内严重外伤史等研究者评估影响评价者
- 有任何恶性肿瘤史，除外已治愈的皮肤基底细胞癌和/或鳞状细胞癌、原位宫颈癌或乳腺导管癌
- 存在自身免疫性疾病且病情未控制者
- 筛选前3个月内接种过或计划在试验期间接种疫苗者
- 筛选期研究者评估参与者存在药物滥用者
- 既往严重的过敏史，或对试验药物和免疫抑制剂过敏者
- 妊娠期或哺乳期妇女、研究期间及研究结束后6个月内有妊娠计划或不愿意使用有效避孕措施
- 接受治疗前1个月内参加过其它的药物或医疗器械临床研究的患者
- 有长期酗酒或吸毒史
- 其他任何研究者认为不适合参加研究的情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:XS411细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| XS411细胞注射液给药后DLT发生情况、发生率 | 给药后28天 | 安全性指标 |
| 确认II期推荐剂量（RP2D） | 给药后90天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 国际运动障碍疾病学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）总分评分、MDS-UPDRS第Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ部分评分较基线的变化 | 给药后28天、3个月、6个月、9个月、12个月 | 有效性指标 |
| 基于帕金森病日记记录的 “开”“关”期时间（较基线的变化） | 给药后28天、3个月、6个月、9个月、12个月 | 有效性指标 |
| Hoehn-Yahr分级量表“开”期、“关”期评分较基线变化 | 给药后28天、3个月、6个月、9个月、12个月 | 有效性指标 |
| 日左旋多巴等效剂量（LED）相对基线的变化 | 给药后28天、3个月、6个月、9个月、12个月 | 有效性指标 |
| 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）发生情况、发生率（包括给药后生命体征、实验室检查、12导联心电图指标、MRI检查等较基线的变化） | 给药后12个月 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 冯涛 | 医学博士 | 主任医师 | 13911125339 | happyft@sina.com | 北京市-北京市-丰台区南四环西路119号 | 100070 | 首都医科大学附属北京天坛医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京天坛医院 | 冯涛 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-06-03 |
| 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-09-01 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-07-15；
第一例受试者入组日期
国内：2025-08-05；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
