登记号
CTR20253158
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
JXHL2500049
适应症
本品用于治疗接受血液透析的12岁及以上儿科慢性肾病患者相关的中度至重度瘙痒
试验通俗题目
Difelikefalin 用于接受血液透析的中至重度瘙痒青少年的安全性和耐受性
试验专业题目
一项在接受血液透析的 12-17 岁中至重度瘙痒青少年中评价静脉注射Difelikefalin 的安全性和耐受性的开放标签、单臂研究
试验方案编号
KOR-PED-202
方案最近版本号
3.0
版本日期
2024-08-20
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赖乐
联系人座机
020-85738945
联系人手机号
18501789505
联系人Email
Le.Lai@fortrea.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区酒仙桥路6号院10号楼1至14层101内 4层403室
联系人邮编
100015
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
II期
试验目的
旨在评估在 12 周中静脉注射 0.5 μg/kg difelikefalin 在接受 HD（每周 3 次）的 ≥12 岁至 <18 岁中至重度瘙痒青少年受试者中的安全性和耐受性
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在知情同意程序（包括签署知情同意书之日）前至少 12 周内每周 3 次接受HD 的 CKD 受试者，其可在不改变其频率或方法的情况下继续接受 HD。
- 受试者在为期 7 天的导入期（包括治疗开始当天记录的评分则为 8 天）的WI-NRS 评分符合以下两项条件： a) 在为期 7 天的导入期间，WI-NRS 评分已记录至少 4 天。 b) 记录的 WI-NRS 评分平均值 >4.0（中至重度瘙痒）。
- 在筛选前的最后 3 个月内，受试者至少出现以下情况之一： a) 在不同的透析日至少有 2 次单室 Kt/V 测量值 ≥1.2 b) 在不同的透析日至少有 2 次尿素降低率测量值 ≥65% c) 在不同透析日 1 次单室 Kt/V 测量值 ≥1.2 和 1 次尿素降低率测量值 ≥65%
- 处方干体重 ≥20 kg
- 男性和女性使用的避孕措施应符合当地关于临床研究受试者避孕方法的规定。
- 受试者和/或法定监护人（根据需要）能够提供恰当的已签署知情同意书，并在适当情况下提供儿童版同意书，这两类同意书均须遵守 ICF 以及本研究方案中列出的要求和限制。
排除标准
- 已知不依从 HD 治疗，且研究者认为不太可能完成研究（即，在过去 2 个月内有因不依从性而错过 HD 治疗的历史记录）。
- 计划在研究期间接受肾脏移植。
- 受试者的瘙痒因研究者认为可能影响疗效评估的除慢性肾衰竭或慢性肾衰竭并发症以外的疾病（例如，特应性皮炎、慢性荨麻疹）引起。
- 受试者的局部性瘙痒仅限于手掌。
- 受试者的瘙痒仅出现在透析治疗期间（通过受试者报告）。
- 受试者患有已知的并发肝硬化或重度肝功能损害（如 Child-Pugh C 级）。
- 有意义的收缩性或舒张性心力衰竭（例如，纽约心脏协会 IV 级充血性心力衰竭）。
- 受试者患有并发恶性肿瘤，但已切除的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或已完全离体或切除的原位癌除外。
- 严重的精神疾病或认知受损（如痴呆）或研究者认为会影响研究测量有效性的其他并发精神障碍。
- 与临床上重要的血脑屏障干扰相关的疾病（例如，原发性脑部恶性肿瘤、CNS 转移或研究者认为其可能与对 CNS 影响的不可接受风险相关的其他炎症性疾病、活动性多发性硬化症、晚期阿尔茨海默病）。
- 研究者认为其可能与受试者风险增加相关、或可能干扰研究评估、结局或提供书面知情同意书或遵守研究程序的能力的急性或不稳定医疗状况。
- 受试者正在接受持续的紫外线 B 治疗，且预计在研究期间都接受此类治疗。
- 筛选前 14 天内接受新的瘙痒治疗或改变瘙痒治疗方法，包括抗组胺药和皮质类固醇（口服、静脉注射或外用）。
- 筛选前 14 天内接受阿片类药物、加巴喷丁或普瑞巴林的新处方或改变处方。
- 受试者正在接受在入组研究前至少 14 天无法停用的禁用药物（例如，盐酸纳呋拉啡、阿片类拮抗剂）。
- 受试者已知对研究干预或 difelikefalin 制剂的任何成分具有超敏反应。
- 在筛选前 12 个月内已知或疑似有酒类、麻醉剂或其他药物滥用或物质依赖史，或受试者每周摄入超过 2 个单位/天的任何酒精饮料超过一次。
- 在筛选前< 30 天参加任何其他试验器械或药物研究，或目前正在使用其他试验药物进行治疗。
- 血清 ALT、AST 高于参考 ULN 的 3 倍。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:地非法林注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| AE 发生率 | 治疗结束后 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| difelikefalin 血浆浓度 (Cpre) | 在第 1 天首次 difelikefalin 给药之前，透析前 | 有效性指标+安全性指标 |
| difelikefalin 血浆谷浓度 (C谷值) | 第 4 周、第 8 周和第 12 周透析前 | 有效性指标+安全性指标 |
| difelikefalin 血浆峰浓度 (Cmax) | 第 1 天以及第 4 周、第 8 周和第 12 周 difelikefalin 给药后 5-10 分钟内 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 毛建华 | 医学博士 | 主任医师 | 0571-87061007 | maojh88@zju.edu.cn | 浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号 | 310052 | 浙江大学医学院附属儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 毛建华 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 沈茜 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 广州医科大学附属妇女儿童医疗中心 | 高霞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 华中科技大学同济医学院 附属同济医院 | 周建华 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 四川大学华西第二医院 | 陶于洪 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 王墨 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 西安市儿童医院 | 包瑛 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| Pan and Aglaia Kyriakou Children's Hospital | Varvara Askiti | 希腊 | NA | Athens |
| General Hospital of Thessaloniki | Nikoleta Printza | 希腊 | NA | Thessaloniki |
| Azienda di Rilievo Nazionale e di Alta Specializzazione - Civico di Cristina Benfratelli | Eugenia Spallino | 意大利 | NA | Palermo |
| King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Jeddah | Alaa Bamahmud | 沙特阿拉伯 | Makkah | Jeddah |
| King Abdulaziz Medical City - Jeddah | Jamila Al-Matrafi | 沙特阿拉伯 | Makkah | Jeddah |
| Hospital Universitario Vall d'Hebron | Maria Gema Ariceta Iraola | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Universitario La Paz | Alejandro Zarauza Santovena | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Sant Joan de Déu Barcelona | Victor Alfonso Lopez Baez | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital | Amrit Kaur | 英国 | Greater Manchester | Manchester |
| Alder Hey Children's NHS Foundation Trust | Caroline Jones | 英国 | Merseyside | Liverpool |
| NHS Greater Glasgow and Clyde - Royal Hospital for Children | Ben Reynolds | 英国 | Glasgow | Glasgow |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-06-09 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 8 ；
国际: 18 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
